新型器官捐獻(xiàn)者

亞當(dāng)·皮奧利

| 創(chuàng)業(yè)救女 |

“我就自己去查資料，發(fā)現(xiàn)他說的是真的。這種病沒有特效藥。沒有患者活下來。”瑪?shù)倌取ち_斯布萊特回憶道。

華盛頓特區(qū)國家兒童醫(yī)療中心的一名醫(yī)生告知羅斯布萊特，她最小的女兒、9歲的杰妮西斯患有一種罕見的疾病，可能只剩下三年生命。杰妮西斯的心臟和肺部之間的動脈窄化，氧氣受阻，向血管輸送血液的心臟承受著巨大負(fù)擔(dān)，就像水難以在打結(jié)的水管中流動一樣。這種漸進(jìn)式疾病名為“肺動脈高壓”，當(dāng)時(shí)尚無正規(guī)藥物，除了進(jìn)行肺移植手術(shù)——但幾乎沒有患兒接受這種治療。

于是，羅斯布萊特開始自行研發(fā)藥物。當(dāng)時(shí)是20世紀(jì)90年代中期，40來歲的她是一名資深律師兼通信企業(yè)家，已經(jīng)功成名就，名下企業(yè)包括衛(wèi)星廣播公司SiriusXM的前身和衛(wèi)星導(dǎo)航公司GeoStar。

女兒確診后，羅斯布萊特每晚在醫(yī)院地下圖書室苦讀醫(yī)學(xué)文獻(xiàn)，研究女兒的病情。她在教科書中查閱每一個(gè)艱澀的術(shù)語，搜尋文章注腳中提及的每一篇論文，堅(jiān)信能夠借助技術(shù)的力量化解女兒的困境。“我別無選擇，”她說，“我的人生目標(biāo)不再是發(fā)射衛(wèi)星探索太空，而是挽救杰妮西斯?！?/p>

北卡羅來納州的一家藥企剛好擁有羅斯布萊特認(rèn)為有希望制成藥物的一種化合物，但該企業(yè)的律師拒絕對個(gè)人發(fā)放該化合物的使用許可。于是，羅斯布萊特成立了一家生物技術(shù)公司，組建了一支科學(xué)家團(tuán)隊(duì)，說服這家藥企接受她提供的資金，使用這種化合物研制出了一種可行的藥物，通過了一系列臨床試驗(yàn)，最終獲得了美國食品藥品監(jiān)督管理局的批準(zhǔn)?！?br>