“火箭式”發展的基因治療公司

成立不足一年即成功上市，公司全職員工僅10人，產品管線達到18條。這家公司的發展速度堪稱“火箭式”。

近日，生物技術公司Taysha GeneTherapies于納斯達克成功上市，公司在官網如此介紹自己：“Taysha”在卡多土著美國人的語言中意味著“朋友”“盟友”。

Taysha首日開盤價為22.25美元，收盤價24.06美元，較發行價上漲20.3%。Taysha上市募資共1.57億美元，目前市值已達8.45億美元。

Taysha成立于2019年，與德克薩斯西南大學（UT Southwe stern）醫學中心合作成立。雙方以加快臨床轉化為目標，進行了多種以腺病毒為載體的基因治療藥物研發，專攻中樞神經系統單基因遺傳病的基因治療。

UT Southwestern是美國著名的生物醫學研究中心，曾經培育過多位科研界杰出人才，6位諾貝爾獲得者，24位美國科學院院士，16位美國國家醫學院院士以及13位霍華德·休斯醫學研究所研究員。UT Southwestern的兒童神經科在美國名列前位。不同于普通產學研的合作，Taysha和UT Southwestern、以及投資人的合作更為廣泛和深入。

Taysha的管理團隊

根據Crunchbase數據顯示，公司在成立期間共累積融資1.25億美元的資金。但其正式啟動時就完成3000萬美元的種子輪融資;2020年8月初，Taysha再次完成9500萬美元的B輪融資。

Taysha的種子輪募資來自Nolan Capital和PBM Capital Group。Taysha的董事會主席由Nolan Capital的首席執行官Sean Nolan擔任，他曾創辦過另一家基因治療公司AveXis。其他董事會成員包括PBM CapitalGroup的Paul Manning、UT Southwestern的Claire Aldridge博士。

Taysha的首席執行官是RA Session II，他在生命科學行業擁有超過20年豐富的工作經驗，主攻商業發展、公司戰略和財務等業務。他曾在兩家基因遺傳病治療公司任職高管，擔任BridgeBio的首席財務官以及AveXis的戰略和業務發展部高級副總裁。

IPO后，RA Session II占股26.7%，PBMCapital Group將擁有25.6%的股份，而UTSouthwestern將擁有6.2%的股份，富達投資將擁有5.3%的股份。

RA Session II曾表示：“基因療法已經被證明能夠給那些患有嚴重疾病的病人帶來轉變性的好處，這些病人有著重大的、未得到滿足的醫療需求。我們在Taysha的任務是在這些進展的基礎上，為數千受影響的人消除單基因中樞神經系統疾病。通過與UTSouthwestern最優秀的人才的合作，我們將迅速和大規模地推進我們潛在療效藥物的深入研發。”

基因療法已經從實驗室走進了臨床醫生的“處方單”中，最早一批的產品：羅氏的Luxturna和諾華的Zolgensma已改變兩種病癥的病程，分別是遺傳性失明疾病和退行性、致命性的脊髓肌肉萎縮。目前，上述疾病的治療方法多由管線較少的初創公司開發。

與之相比，Taysha的管線布局堪稱“華麗”。目前，Taysha產品線包括18種基因治療候選產品，布局了三類廣泛神經適應癥，包括7種神經性退行疾病、8種神經發育障礙疾病和3種大腦發育相關復發性癲癇。

其管線候選藥物TSHA-101獲得美國食品和藥物管理局（FDA）的孤兒藥稱號和罕見兒科疾病稱號。

Taysha管線信息除了推進新的基因療法外，Taysha還利用機器學習、DNA重組和定向進化開發新型AAV平臺以改善靶向遞送。該平臺可能會更有效地對體內的不同細胞進行基因治療，從而實現以低劑量的療法達到更高的安全性。

招股書顯示，Tay sha沒有產生任何收入，截至6月30日，2020年的上半年，公司凈虧損2670萬美元，公司僅有10名全職員工。

Taysha計劃將本次上市所募集的資金用于4個部分。第一個部分是臨床和臨床前項目的研發、生產和質量控制測試，第二個部分是研發前線五款產品的臨床試驗及相關醫療服務，第三個部分是公司產品的生產設施建設，第四個部分是公司的運營和其他一般公司用途。

該公司計劃于今年年底在加拿大啟動進展最快的管線之一TSHA-101的臨床I期和II期試驗。明年年底將向FDA提交4個項目的研究性新藥申請：TSHA-101、TSHA-102、TSHA-103和TSHA-104。

“在Taysha，我們正在開創一個基因治療藥物開發的新時代，在這個時代，我們可以將早期的發現迅速應用到臨床及其他領域。”RA Session II說。