樂城先行區實現“兩個100例”突破

易秋

海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區（以下簡稱“樂城先行區”），于2013年2月經國務院批準設立。樂城先行區作為試點，發展特許醫療、腫瘤防治、健康管理、照護康復、醫美抗衰等國際醫療旅游相關產業，旨在實現醫療技術、裝備、藥品與國際先進水平“三同步”，是全國唯一的醫療領域對外開放的醫療產業園區。近年來，樂城建設的速度非常之快，截止2020年5月底，樂城先行區進口特許藥械品種首例共計突破100例，可用抗腫瘤新藥、罕見病藥達100種?，F將海南博鰲樂城先行區管理局局長顧剛先生在博鰲樂城先行區進口特許藥械品種新聞發布會上的講話整理如下1：

2019年8月份以前，樂城先行區總共創造了14個“全國首例”；2020年3月底累計達到50個“全國首例”；再到2020年6月初創新藥械引進達到100例，可以說是高速發展。其中，可用抗腫瘤新藥、罕見病藥，更是實現了從0到100的突破。100例創新藥械，100種抗腫瘤新藥、罕見病藥，這兩個100例的背后，牽動著數萬個乃至數千萬個家庭。對于中國患者來說，他們可以不出國門得益于全球最先進的藥物和醫療器械的診療。這對于樂城先行區的醫院和醫生來說，可以直接為一部分原本需要出國看病的病人提供服務；對于樂城先行區而言，可以快速成為全球最新醫療技術進入中國的門戶；對于藥械廠商來說，能夠極大地縮短全球創新藥物進入中國市場的時間，讓他們有更高的積極性，將全球最好的藥物、最好的器械帶入中國市場。

100個創新藥械和100種抗腫瘤新藥及罕見病藥物的特點

100個創新藥械和100種抗腫瘤新藥、罕見病藥物的有以下幾個特點。

（一）100個首例，意味著樂城先行區擁有了一批特色的優勢?？?。樂城先行區進口特許藥械品種首例突破100例，這就意味著醫院的這個科室在該領域是具有相當醫學技術水平的，是受到行業內肯定的。如樂城先行區2020年6月7日召開的超級眼科發布會報道：眼科從0開始到現在，樂城先行區已經擁有了18款產品可用于診療的最新藥品、藥械。這18款產品絕大多數都是未在中國上市的，比如我們耳熟能詳的波士頓人工角膜。該產品1992年就在美國上市，但由于它相對小眾，從未申請在中國注冊，所以國內患者沒有辦法享受到這款人工角膜技術。因為有了樂城先行區先行先試的政策，現已有37位病人在樂城先行區重見了光明，且大多數病人中都是失明15至20年以上的患者。

因為這100個首例，樂城先行區目前已逐步打造了眼視光、心血管、醫美、耳鼻喉、骨科、康復醫學科等科室。這些科室將使樂城先行區成為更多國人前來診療，解決病痛的新的目的地。同時也解決了大病不出國的問題。

（二）51種腫瘤新藥，讓樂城先行區可以為更多的國人抗腫瘤提供服務。這次引進的51種腫瘤新藥，來自22個廠商，對應70種腫瘤病種，都是在國內尚未上市的新藥，代表了國際目前最前沿的藥物研究成果。樂城先行區不僅給廣大患者提供了國際先進的治療方案，還通過臨床急需進口通道，幫助許多患者采購到未在國內上市的國際新藥。現有了50多種腫瘤新藥，就能為更多的腫瘤患者打開一扇生命的窗戶。

（三）近50種罕見病的新藥，使樂城先行區有望成為全國罕見病治療中心。罕見病之所以稱之為“罕見病”，是因為受益人群特別小，卻需要強大的研發能力和投入。這也帶來了另外一個問題，就是這些藥物由于研發困難，申請注冊成本特別高，而且受益人群小，因此一些廠商就不愿意花費高昂成本去申請注冊。即便是注冊上市的新藥，藥品價格也極其高昂。所以很多罕見病的病人，往往都是無藥可醫。雖然每一種罕見病的個例都不多，但是在龐大的人口基數下，我國大約有2000多萬罕見病患者?，F在通過樂城先行區的特許政策，罕見病藥物不需要在國內注冊上市，就可以用于診療病人，這就為國內2000多萬罕見病患者帶去了希望。

樂城先行區引進的首批罕見病藥品品種共有48種，來自10多個不同國家的廠商，而納入全國罕見病目錄的病種目前也只有121種。在一個區域，能夠有這么集中的罕見病藥品可以使用，在全國獨一無二。這也是屬于樂城先行區的光和榮耀。比如在這次罕見病藥物的清單里，由日本武田制藥提供的“達澤優”，適用于12歲及以上患者預防遺傳性血管性水腫（HAE）的發作。這種水腫發作以后的病人會非常痛苦，嚴重時可引起呼吸衰竭，危及生命。有了相應的藥品，樂城先行區就對病人的生病安危提供了一份保障。

100個創新藥械和100種抗腫瘤新藥及罕見病藥物快速引進所取得的成果

100個創新藥械和100種抗腫瘤新藥、罕見病藥物的快速引進，反映了樂城先行區在自貿港建設中的以下成果。

（一）說明樂城先行區藥械引進越來越快速，“三同步”效應越來越突出。一款藥物從研發到三期臨床，進而順利上市，成功率僅為0.1%左右，耗資數億美金，耗時長達5-10年。即便從申報注冊開始計算，平均也需要3-5年。而樂城先行區這次引進的100個創新藥械和100種腫瘤、罕見病新藥，有11例是國外上市不到一年，就在樂城先行區得到了應用。比如樂城先行區正在使用的特許藥品YUTIQ（氟輕松玻璃體內植入劑），這款產品也是在國外上市不到一年，就在樂城先行區得到應用，治愈了10多名患者。另外一款心臟收縮力調節器產品，在美國上市僅半年就在樂城先行區實現了應用。

（二）體現了樂城先行區自貿港下良好的營商環境。目前，海南省藥監局現在平均對新藥的審批進入樂城先行區的時間是1.8個工作日，患者基本上無法感受到審批的時間。對于醫生來講，提出申請藥物很快就可以到達，從而確保了每一例病患快速得到診療。?？诤ｊP對于樂城進口的藥械，允許先入倉后檢疫，甚至對于樂城先行區特殊的藥物，會以最快的速度放行，讓樂城先行區能夠最快用于診療。這一系列鏈條的打通，體現了海南獨具特色的極簡審批的獨立性，也是自貿港良好營商環境的一個縮影。

（三）反應了樂城先行區是海南自貿港目前國際合作最廣泛、最開放的園區。樂城先行區引進的進口特許藥械、抗腫瘤新藥、罕見病藥，由大約40家跨國藥械企業提供。同時，樂城先行區也和20多家國際知名的跨國藥企和廠商在近半年之內，簽訂了戰略合作協議?？梢哉f，樂城先行區是海南省所有園區里開展合作最廣泛的園區之一。

（四）展現了自貿港的早期收獲。樂城先行區作為全國唯一的醫療特區，肩負著在醫療領域為國家探索開放創新的重大歷史使命。經過兩年的全力攻堅，樂城已初步具備承接自貿港政策的條件，為下一步建設成海南自貿港的樣板區和試驗區打下了堅實的基礎。比如最近因疫情原因，患者難以出國就醫，正急于尋找能使用國際先進藥械的替代之地。這對樂城先行區來說無異于是一個難得的患者引流契機。2020年5月，僅周末兩天，就有33名小患者在樂城先行區進行了科利耳N7人工耳蝸聲音處理器（體外機）升級。如果沒有樂城先行區的特許政策、暢通的申報渠道和高效的審批服務，這些患者就沒有辦法進行下一階段的診療，很可能就耽誤了最好的聽力訓練恢復的時機。

目前，樂城先行區臨床急需進口藥械品種首例使用品種數量取得了新突破，可用的抗腫瘤新藥和罕見病用藥品種數量大幅增加，為相關領域重大疾病在國內的治療提供了更多的產品選擇和更新的治療途徑。患者不用走出國門，就可以使用到國際上最先進的藥械，享受到世界一流的醫療健康服務。尤其是在新冠肺炎疫情全球大流行、國人出國醫療旅游受阻、國際消費需求下降的形勢下，樂城先行區“?！敝袑ぁ皺C”，捕捉創造機遇，充分發揮了特殊政策的效應。2020年2月以后，臨床急需進口藥品醫療器械使用量及使用人數大幅提升，多家全球領先的藥械企業與樂城先行區建立了深度合作。這些成果的取得標志著臨床急需進口藥械政策的先導性作用已逐步顯現，有效帶動了博鰲樂城國際醫療旅游先行區的優質快速發展。同時，極大地證明了特許藥械政策取得了顯著的臨床成效、社會成效、經濟成效和監管成效。