美國FDA批準(zhǔn)Isturisa(osilodrostat)用于成人治療庫欣病

美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)于2020年3月6日批準(zhǔn)諾華公司(Novartis)新藥Isturisa(osilodrostat)用于成人治療庫欣病(Cushing's disease)，適用于無法施行腦垂體手術(shù)的庫欣病患者或者雖已接受腦垂體手術(shù)但治療無效的庫欣病患者。

庫欣病又名垂體ACTH分泌過多癥(Pituitary ACTH Hypersecretion)，屬于垂體功能亢進(jìn)性疾病，發(fā)病原因是垂體出現(xiàn)腫瘤因而過量分泌促腎上腺皮質(zhì)激素(ACTH，adrenocorticotropin)，而ACTH又會刺激腎上腺過量分泌皮質(zhì)醇。庫欣病多發(fā)于年齡30～50歲成人，女性發(fā)病率為男性的3倍。庫欣病會引起許多其他疾病，包括高血壓、肥胖癥、2型糖尿病、下肢和肺部血栓、骨質(zhì)疏松和骨折、免疫功能減退、抑郁癥等，患者通常出現(xiàn)四肢細(xì)瘦、臉部圓潤、臉色泛紅、頸部脂肪堆積等。

Isturisa(osilodrostat)為口服片劑，有1、5、10 mg 3種規(guī)格，1日2次，早晚各1次，醫(yī)生可根據(jù)患者用藥后的反應(yīng)調(diào)整劑量。Isturisa的作用機(jī)制是阻滯11β-羥化酶(11-beta-hydroxylase)的活性從而抑制腦垂體分泌過量ACTH，并可阻止皮質(zhì)醇的合成。Isturisa是FDA批準(zhǔn)的第1種可直接減少皮質(zhì)醇過量分泌的藥物。

在臨床試驗(yàn)中，Isturisa最常見的不良反應(yīng)有腎上腺皮質(zhì)功能不全、頭痛、嘔吐、惡心、疲憊、水腫。服藥患者還可能出現(xiàn)皮質(zhì)醇水平過低、QTc間期延長、腎上腺激素前體水平升高、雄激素水平升高等。

庫欣病是一種罕見病，因此FDA還授予Isturisa(osilodrostat)孤兒藥地位。