患者報告結局測量信息系統健康組織管理架構介紹

李丹鈺 臧嫻 黃青梅 成磊 吳傅蕾 袁長蓉

(復旦大學護理學院，上海 200032)

患者報告結局(Patient-reported outcomes，PROs)是指直接來自患者的有關自身狀態的信息[1]。PROs強調將患者的主觀感受作為癥狀評估和療效評價的測量依據之一，在國際上獲得了日益廣泛的認同和關注[2]。美國國立衛生研究院(National institutes of health，NIH)于2004年起牽頭研制了患者報告結局測量信息系統(Patient-reported outcomes measurement information system,PROMIS)[3]，成為業界公認的測量自我報告結局的標準化工具。PROMIS可用來收集患者自身生理、心理和社會完好狀態的全方位信息，具備可比性、靈活性和開放性等諸多突出優勢，有著良好的發展潛力[4]。目前，包括PROMIS開發、維護、改進和推廣在內的全部工作由PROMIS健康組織(PROMIS health organization，PHO)負責，根據不同的工作內容，PHO設立了PROMIS 國際委員會(PROMIS international committee)和PROMIS標準委員會(PROMIS standards committee)兩大職能部門以及翻譯中心、統計中心和技術中心3個工作中心。兩大部門和3個中心協作分工，共同管理和促進PROMIS的發展。本文擬對PHO的管理架構和工作內容進行介紹，以期促進PROMIS的臨床推廣。

1 PROMIS健康組織的歷史概述

2004年，NIH聯合包括斯坦福大學、杜克大學在內的多所世界頂尖大學，斥巨資啟動了PROMIS的研究，在發展過程中逐步吸引了來自全世界的大批多學科科研工作者和臨床專家，這些科學家于2008年自愿組建了PHO，并選舉其中11位科學家成立PHO董事會(Board of PHO)[5]，對PHO行使管理權。PHO是一個開放性、公益性的非營利組織，旨在將患者的聲音帶到醫療保健的最前沿。其工作目標主要包括[6]：(1)加速推進健康結局評估的科學性。(2)推廣標準化、檢驗有效的健康結局評估工具。(3)發展人群特異性健康結局評估工具。(4)在臨床團隊和科研人員中宣傳患者報告結局。PHO下設兩大部門和3個中心：PROMIS國際委員會、PROMIS標準委員會、翻譯中心、統計中心、技術中心。PROMIS國際委員會[5]主要通過協調資源，提供幫助和宣傳教育等措施在國際范圍內推廣PROMIS；PROMIS標準委員會[5]的職責為明確和更新PROMIS在開發、調整、翻譯、檢驗和應用等一系列過程中的規范，以保證PROMIS的質量。三大中心分別負責在國際化翻譯、數據統計分析、信息化發展等方面的具體工作。

2 PROMIS 國際委員會

PROMIS國際委員會包含了來自世界各地的科學家和臨床工作者，在PHO的指導下，幫助各個國家推動PROMIS的開發、翻譯、檢驗和應用，不僅擴大了PROMIS的影響力，更在全球范圍內放大了患者的聲音。

2.1PROMIS國際委員會的任務 PROMIS國際委員會的任務主要分為科學活動和組織活動兩個部分[7]。(1)科學活動：判斷是否需要建立國家特異性的條目或規范和協助各國進行PROMIS的跨文化檢驗。(2)組織活動：在各個國家確定聯絡負責人；協助各國聯絡點建立數據管理工具并確定保證數據安全的方案；公開發行PROMIS工具；協助舉行籌款活動；招募更多的國際合作伙伴；每季度召集全體委員會會員舉行一次電話會議，傳遞最新的信息并解答會員的疑惑；每年在PHO或國際生活質量研究協會(International society for quality of life research，ISOQOL)的年會上舉行面對面的會議。

2.2PROMIS國際委員會的組織架構 PROMIS國際委員會的內部組織架構主要劃分為以下3級：執行委員、國家中心聯絡負責人、一般會員。執行委員從所有會員中選舉產生，目前共有9位，負責PROMIS國際委員會的管理和組織工作。執行委員每月舉行1次電話會議，溝通PROMIS的工作進展，解決工作問題。PROMIS國際委員會通過全球遴選，最終在每個國家或地區確定1～2名國家中心聯絡負責人。國家中心聯絡負責人在PHO和PROMIS國際委員會的幫助下，在該國建立PROMIS 國家中心(PROMIS National Center，PNC)，遵照《PNC章程》[8]，進一步落實PROMIS在該國的翻譯、檢驗和應用。截至到目前，在PROMIS國際委員會中已經確立了28個國家聯絡負責人，負責在包括澳大利亞、玻利維亞、加拿大、中國、丹麥、芬蘭、法國、德國、匈牙利、意大利、日本、韓國、荷蘭、挪威、波蘭、西班牙、瑞典、英國等在內的20個國家或地區確立該國或該地區的聯絡負責人，并建立了由該負責人管理的PROMIS國家中心[9]。

2.3PROMIS中國中心的發展現狀 患者報告結局中國中心(PROMIS National center- China，PNC-China)于2019年9月在復旦大學護理學院成立，中心負責人為復旦大學護理學院袁長蓉教授[10]。PNC-China的核心任務包括：保證和提升健康結局評估的科學性，在中國推廣和標準化健康結局評估問卷，逐步拓寬患者報告結局的適用人群，促進PROMIS在科研及臨床實踐中的應用。作為臨床團隊與PHO的銜接者和PROMIS在中國的代理人，PNC-China自成立以來在核心任務的指導下，進行的工作主要可歸納為國際聯系工作和國內推廣工作兩大類別，每項工作均確定具體的人員進行負責。其中國際聯系工作主要包括參與每個月PHO組織的OFFICE HOUR 會議，獲取PROMIS最新進展，并在會議中提出中國的臨床團隊在翻譯和檢驗過程中的困惑，總結會議的核心內容并進行通報；組織PHO專家講授PROMIS研究的理論基礎、科學方法和臨床應用，推動PROMIS的同質性推廣。國內推廣工作的主要內容為：與有意向翻譯和檢驗PROMIS任意量表的臨床團隊接洽，確保PROMIS翻譯和檢驗的工作進度和工作質量；陸續開展PROMIS翻譯方法學的相關培訓，包括慢性病治療功能評價(Functional assessment of chronic Illness therapy，FACIT)翻譯方法和認知性訪談等科學方法的操作步驟。目前，PNC-China與來自22家單位的23個翻譯團隊(其中5個兒童翻譯團隊，18個成人翻譯團隊)簽署協議，確立合作關系，組織以上翻譯團隊完成模塊認領、任務分配、資料學習等準備工作，并定期審核其翻譯進度。目前，已經完成兒童PROMIS八大簡表的翻譯和測量學檢驗。

3 PROMIS 標準委員會

PROMIS標準委員會目前主要由12位成員負責，主要負責規范制定和量表審查，包括制定適用于指導PROMIS翻譯的標準，建立用于評估PROMIS文化相關性的審查標準，規定PROMIS新條目開發所應遵循的科學標準和方法學，對從條目的開發到臨床應用的整個過程嚴格要求，以保證PROMIS的科學性和高質量。PROMIS標準委員會提倡采用通用的方法翻譯，聚焦于語言而非國家或領域。同時，對研究人員和研究對象的文化背景提出一定的要求。例如中文版PROMIS量表的翻譯需要采用國際標準的FACIT翻譯方法進行。該部門通過總結現有的論文、方法學相關資料以及研究者的經驗，對開發和檢驗2個過程也建立了相應的標準[11]。例如如何定義目標概念和概念模型，如何形成單個條目，如何構建條目池并定義其心理測量學特性，根據使用目的和工具特點選擇合適的呈現形式等。

4 PROMIS工作中心

PROMIS的翻譯中心、統計中心和技術中心所承擔的任務側重點各不相同，分別從事PROMIS的國際推廣、數據管理和技術支持及相關工作，各中心相輔相成，共同促進PROMIS穩步發展。

4.1PROMIS 翻譯中心 PROMIS翻譯中心的工作對PROMIS的國際化推廣意義重大，該中心和各個國家中心以及臨床或科研團隊協作完成英文版PROMIS源量表的翻譯和檢驗。翻譯工作使得PROMIS更符合該語言的文化特性，其大致步驟包括：翻譯、回譯、調和；專家的審核校對；PROMIS中心質量評價；患者認知性訪談和語言調試；PROMIS數據中心的評價。檢驗工作旨在驗證量表的科學性，包括：可行性分析，條目分析，信度檢驗，效度檢驗，跨年齡、性別等價性等內容。目前，已經有通過翻譯和檢驗的62個可用的語言版本，作為良好的結局指標評價工具，PROMIS有力地幫助了各個國家改進臨床照護質量和提升科學研究效率。

4.2PROMIS 統計中心 自PROMIS項目啟動之初，即建立了數據管理中心(Statistical coordinating center，SCC)，采用科學的數據管理模式，對PROMIS采集的數據進行最合理的解釋和最大限度的利用。SCC的主要職責是提供一個安全適用的數據管理系統，以采集、儲存和分析數據，并對該系統進行管理和維護[12]。同時，該中心使用PROMIS測量大樣本人群(通常是美國普通人群)，分析結果得出T分數(T Score)，其平均值為50，標準差為10[13]。在T分數的基礎上結合項目反應理論(Item response theory，IRT)和R語言程序，建立了T分數圖(T Score Maps)的概念，使得每一個測量結果在T分數圖上均可找到對應的T分數范圍，并以此判斷該測量癥狀的嚴重程度[14]。不僅使得PROMIS測量分數的解釋過程標準化，同時輔助醫患雙方聚焦于癥狀結局而非測量數據的改善。該數據管理中心還發起了PROsetta Stone項目[15]，通過相關研究[16-18]證實了PROMIS測量結果和常規量表結果間的相關性，將PROMIS與其他測量工具相鏈接，為衡量同一健康結果的不同量表提供了相等的分數，增加了測量數據間的可比性，為臨床實踐提供了極大的便利。

4.3PROMIS 技術中心 PROMIS技術中心主要負責PROMIS的信息化工作，包括開發軟件，與現有的數據收集工具合作，引進計算機自適應系統(Computerized adaptable test，CAT)等。盡管越來越多的研究者將傳統量表結合電子化設備進行呈現，PROMIS的資料收集工具在相比之下形式更加豐富多樣，開放性更高,包括PROMIS ipad、REDCap、Ayva、ePROmeasure等[19]。RPOMIS在電子化的基礎之上，更采用了CAT技術，所有問題的提出均以被測者自身的情況為依據，通常答題總量控制在4～12個問題，答題時間控制在1 min以內[20]，在提高精度的同時有效減少被測者的答題負擔。以上信息化工作能簡化數據收集流程,提升PROMIS的使用率，使其具備長久的生命力。

5 小結

PHO及其下兩大職能部門和3個工作中心的通力合作，逐步提升了PROMIS的科學性和推廣度，加強了科研工作者和臨床實踐者對患者主觀感受的重視。PNC-China作為PROMIS在中國的責任機構，正在穩步推動PROMIS中國化的進程，以期將以患者為中心的照護理念切實落地于中國醫療。并希望通過后期工作，引入特定數據算法對PROMIS所收集的信息進行充分利用，挖掘數據背后的關聯，最終助力健康醫療大數據的戰略目標。