基因編輯工具再添超緊湊型系統(tǒng)
——CRISPR-CasΦ 具有更廣泛靶標識別能力

基因編輯技術日漸成熟，基因編輯的工具箱也在不斷擴充。 美國研究人員近日在《科學》雜志上發(fā)表論文稱，他們在巨大噬菌體中發(fā)現(xiàn)了一種超緊湊型CRISPR-Cas 系統(tǒng)，與CRISPR-Cas9 和CRISPR-Cas12a 相比，其能夠?qū)Ω鼜V泛的基因序列設靶，有望成為CRISPR 基因編輯工具箱中的又一個強力工具。

該研究由加州大學伯克利分校的詹妮弗·杜德納教授領導， 新發(fā)現(xiàn)的CRISPR-Cas 系統(tǒng)被稱為CRISPR-CasΦ。 Φ是希臘字母，傳統(tǒng)上被用來表示噬菌體。與細菌和古生菌基因組中的CRISPR-Cas 系統(tǒng)不同，CRISPR-CasΦ 系統(tǒng)缺乏常見的輔助蛋白，而擁有專屬的、具有獨特生化性質(zhì)的CasΦ 酶，這種酶也是該系統(tǒng)中除CRISPR 陣列外的惟一組件。

CasΦ 酶異常微小，但卻具備完整的功能，僅通過單個活性位點即可生成成熟的CRISPR RNA（crRNA）并切割外源性DNA。與Cas9 系統(tǒng)和Cas12a 系統(tǒng)相比，CasΦ 系統(tǒng)能對更廣泛的基因序列設靶。而由于CasΦ 酶的相對分子質(zhì)量僅為Cas9 和Cas12a 的一半，該系統(tǒng)在細胞傳遞方面也擁有優(yōu)勢。

研究人員測試了CasΦ 系統(tǒng)在人和植物細胞中擴展標靶的能力，證明該系統(tǒng)能夠成功用于編輯人類和植物的基因組。

研究人員指出，CRISPR-Cas 系統(tǒng)天然存在于許多原核生物中， 被廣泛用于基因編輯， 但這個源自巨大噬菌體的CRISPR- CasΦ 系統(tǒng)，卻是迄今為止發(fā)現(xiàn)的最緊湊的CRISPR-Cas 系統(tǒng)。 這一系統(tǒng)比其他CRISPR-Cas 系統(tǒng)具有更廣泛的靶標識別能力，擁有很大潛力，有望成為現(xiàn)有基因編輯工具的一個有力補充。。