建立長效機制，保障特殊人群用藥安全

潘鋒

我國是人口大國，也是疾病大國，全國每年門診量高達75億人次。在這些數量龐大的患者群體中，高齡老人、罕見病患者等的用藥安全和保障，給臨床醫療工作帶來了巨大挑戰，出席2019年全國兩會的代表、委員就如何保障特殊人群用藥安全提出了諸多建議。

關注高齡老人用藥風險

全國政協委員、北京醫院院長、中華醫學會老年醫學分會第十屆委員會主任委員王建業教授說，我國老年人口已超過2.5億，近幾年都以每年以1000萬人的速度快速增加，人口老齡化和老年人健康問題得到黨和政府的高度重視。今年的《政府工作報告》明確提出繼續提高城鄉居民基本醫保和大病保險保障水平，降低并統一大病保險起付線，進一步減輕大病患者、困難群眾醫療負擔，做好常見慢性病防治，把高血壓、糖尿病等門診用藥納入醫保報銷范圍。針對人口老齡化這一現實國情，我國在老年臨床醫學上也做了一些準備，包括人才儲備、老年人多發病常見病的研究和經驗積累以及老年衰弱的綜合評估等。

王建業委員說，快速人口老齡化所帶來的老年患者用藥問題，將可能成為臨床用藥安全方面的一個大問題。藥品上市前都要做臨床觀察和安全性試驗，但通常選擇的入組人群是成年人，多數研究病例在18歲到60歲。成年人的藥物臨床試驗結果是否同樣適用于老年患者，使用劑量是否合適，是否會出現新的副作用等一系列等問題并沒有確切答案。這一臨床用藥安全性問題應該引起重視，在制定和調整國家基本藥物目錄時，衛生行政主管部門需會同行業專家慎重遴選。

王建業委員指出，用藥安全要注意兩方面問題。一是藥品本身的質量安全問題。我國人口基數大，患者數量多，完全使用原研藥并不現實，因此藥品專利保護期過后應鼓勵加強仿制藥和創新藥研發，以滿足患者用藥需求。二是高齡老人患者多重用藥的安全性問題。目前高齡老人多同時合并有多種疾病，這也成為臨床治療中面臨的“棘手”問題。高血壓服用降壓藥，糖尿病服用降糖藥，腦血管病、骨質疏松、前列腺肥大等也都有每個專科開的藥，但將這些藥一并服用到底起會起到什么作用，是疊加作用還是抵消作用，是否會出現新副作用等都尚不明確，這樣過度用藥與不合理用藥無疑帶來安全隱患。

王建業委員還介紹說，北京醫院同時也是國家醫學老年中心，2017年提出建立學術型、智慧型、人文型醫院的目標。為保證患者用藥安全，北京醫院正在推進臨床藥師下臨床和臨床藥師出門診力度，讓臨床藥師為患者提供用藥建議。為落實國家衛健委啟動的新一輪“進一步改善醫療服務行動計劃”，北京醫院也將實施更多的改善醫療服務舉措，將醫院的人性化服務與互聯網、人工智能等技術結合，用3年左右時間使診療更加安全、就醫更加便利、溝通更加有效、體驗更加舒適，提高群眾就醫滿意度。

王建業委員說，國家基本藥物目錄調整還要關注殘疾人和兒童等特殊人群用藥問題。我國現有不同程度殘疾人8000多萬人，完全不能自理或完全需要依靠他人照料生活的至少1000萬人，殘疾人作為一個特殊群體，其中相當一部分殘疾人家庭不富裕，或多在比較貧困的農村，沒有良好的社會保障。王建業委員認為，在國家醫保目錄中，如果能給殘疾人群體特別是重度殘疾人一些特殊政策，將一些藥物納入醫保，將有助進一步減輕他們的疾病治療負擔，也是社會救助的體現。

王建業委員說，老年營養是老年人疾病治療的一個基礎，如果沒有營養的保障，后續的治療也無從談起。他在今年的全國兩會上呼吁重視老年人的營養治療。

王建業委員介紹，營養支持療法包括腸外和腸內營養，是臨床常用的治療手段之一。多項研究證實，腸內營養與腸外營養相比可顯著減少危重患者病死率和感染并發癥，在堅持先進行營養風險篩查的基礎上，對存在營養風險的患者推薦首選腸內營養治療。王建業委員建議，將營養風險篩查及腸內營養治療納入各省市基本保險醫療服務項目，發揮營養治療對提高疾病預后療效的重要作用。

多方籌資支持罕見病治療

罕見病是全球性社會問題。2月28日是“國際罕見病日”，對中國罕見病患者來說，一個利好政策在第二天正式實施。自3月1日起，我國開始對首批21個罕見病藥品和4個原料藥，參照抗癌藥對進口環節按3%征收增值稅，國內環節可選擇按3%簡易辦法計征增值稅。

全國政協委員、致公黨上海市委員會專職副主委馬進說，罕見病是一類發病率極低且多具遺傳性的疾病，患者人數較少。目前全球已知罕見病有7000多種，2018年5月22日，國家衛生健康委等5部門聯合公布我國《第一批罕見病目錄》，共納入121種罕見病。據估計，我國現有罕見病患者總數約2000萬人。罕見病治療藥物又被稱為孤兒藥，但由于使用孤兒藥的臨床病例過少，市場需求量小，研發生產成本高等原因，通常會造成藥企缺乏研究和生產罕見病藥物的動力，孤兒藥不僅數量少，而且價格昂貴，患者常面臨無藥可用的困境。來自《中國罕見病藥物可及性報告2019》的數據顯示，我國罕見病患者普遍缺乏治療藥品，或缺乏及時且足量的治療，這對患者身心的損傷是不可逆的。而在我國《第一批罕見病目錄》中，共計只有74種罕見病在全球“有藥可用”，但在中國明確注冊罕見病適應證的藥物僅55種，涉及31種罕見病，55種藥物中僅有29種被納入國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄，涉及18種罕見病。

馬進委員說，一方面是罕見病治療高昂的費用，另一方面是極少數患者群體的健康權益，罕見病藥物保障常常會陷入公平性與可持續性的兩難抉擇，罕見病患者由于得不到及時和持續的治療，因病致殘、因病致貧、因病返貧現象較為普遍。統計顯示，我國罕見病藥物支出占總體醫保費用還比較低，如2017年北京市7種罕見病醫保患者2124人，發生費用3923萬元，只占全市醫保總費用的0.04%，而2016年歐美地區的罕見病藥物藥支出占比則達到4%到8%。

如何讓罕見病患者“有藥可治”？毫無疑問，患者的希望寄托在了醫保支付上。馬進委員說，因為罕見病不是常見病、多發病，不是大病，因此現在很多孤兒藥都沒有被納入基本醫保，亟待從頂層設計來解決我國罕見病藥物的醫保準入問題，并建立罕見病用藥保障機制，以滿足這一特定人群的需求。馬進委員建議，以《第一批罕見病目錄》為基礎，在《國家基本醫療保險和工傷保險藥品目錄》中單列一個“罕見病藥物目錄”，目錄包括現有中國明確注冊罕見病適應證，和已經上市并獲得“罕見病基金”支付的所有臨床必需且療效明確的孤兒藥，遴選目錄可以參考經濟學評價方法進行評估。

與“有藥可治”同樣重要的是“吃得起藥”。對于如何解決資金來源的問題，馬進委員建議由政府主導，采用多渠道籌資模式，通過建立罕見病專項基金，多方籌資，多方共付。關于籌資規模，根據測算，2018年我國醫療衛生總費用約5萬億元，藥品占40%，2萬億元左右;按照國際經驗，孤兒藥費用占比2%到5%;如按照2%計算，則需要至少籌資400億元。有了這400億元，我國罕見病患者的問題將得到極大緩解。罕見病專項基金由醫保基金代管，獨立籌資。具體來說，醫保基金作為基本醫療保障可出資30%，中央財政出資5%、地方財政出資5%、煙草等特殊稅收出資40%、福利和體育彩票出資10%、社會福利捐贈5%、發行罕見病彩票等其他方式籌資5%。我國煙草行業2018年利稅超過1萬億元，如按1%籌資就是100億元，通過福利和體育彩票也可籌資40億元，另外慈善捐助也是一個重要的籌資渠道，通過稅收減免等政策鼓勵企業和個人捐贈，因此400億的目標并非不可及。

在具體支付方式上，醫保部門按病種付費，使用中央財政資金集中支付“罕見病藥品目錄”中的藥費，醫保部門可根據罕見病專項基金使用結余情況，分批制定報銷病種范圍，并對單個病種的支付政策進行設計調節，以保障罕見病基金支付的可持續性。各省市可根據區域內罕見病診療中心規劃分類，保障所有孤兒藥在各地區至少通過一家中心面對患者供應。孤兒藥報銷實施第一年可由財政牽頭，視自身能力及診療情況對罕見病用藥進行撥款或引資，第二年起由地方醫保部門向中央提交財政資助申請，以財政專款撥款的方式為罕見病用藥提供資金支持。國家還可以與制藥企業進行談判，通過共同評估和以量換價等方式提高效率、降低費用。

馬進委員說，電影《我不是藥神》真實地反映了“境外有藥、境內無藥”這一現實問題，孤兒藥同樣也是這樣。為了生存，很多患者只能冒著風險通過海外渠道代購藥品，這必然涉及到法律和倫理問題。建議在法律范圍內放寬科研用藥使用許可，在患者自愿和知情同意下開展合法的試驗性治療，一方面有助減輕患者負擔，另一方面有助提高罕見病研究水平。

保障基層麻醉藥供應

全國人大代表、河南羚銳集團有限公司董事長熊維政說，近年我國腫瘤患者增長呈逐年上升趨勢，每年新增腫瘤患者近400萬人，其中約有50%至70%的腫瘤患者伴有不同程度的癌痛癥狀，而癌痛患者中約有60%到80%不能得到有效的止痛治療。據國際麻管局報告，中國麻醉藥品使用量人均水平長期位列全球80位以后，在全國醫藥工業年銷售額達到3萬億元的規模下，麻醉藥品的年銷售額僅有50多億元，不足0.2%。

“腫瘤晚期患者是一類特殊人群，而現階段我國邊遠地區腫瘤晚期患者用不上阿片類鎮痛藥的情況比較普遍。”熊維政代表說。

熊維政代表分析認為，造成這一現象的主要原因，一方面是偏遠地區的腫瘤早期和中期患者往往選擇大城市就醫，而發展到晚期的患者往往選擇回家保守治療。另一方面是基層醫療機構管理存在缺陷，軟硬件設施不完善，不能做到有效管控;同時由于邊遠地區的區域劣勢，現有批發企業做不到藥品全覆蓋，基層醫療機構的醫生用藥水平難以達到指導患者合理用藥的要求等。熊維政代表指出，我國醫改方向是提升公共衛生和基本醫療服務能力，加快建立覆蓋全體城鄉居民的中國特色基本醫療衛生制度，推動分級診療，麻醉藥品的市場供應與健康中國、和諧社會的建設息息相關。

為保障我國邊遠地區腫瘤晚期患者鎮痛用藥，熊維政代表今年帶來了《關于推動基層醫療保障麻醉藥品供應的建議》的議案。他建議，一要從政策配套上、硬件設施上、人員配備上、知識結構上全面升級基層醫療機構的麻醉藥品管理水平和服務水平。二要加強區域性批發企業的網絡建設，充分發揮區域性批發企業對基層醫院的覆蓋作用。努力改善基層百姓使用麻醉藥品便利化的問題，首先保證有藥可用。三要開展麻醉藥品基層行活動，通過藥品學術推廣和診療技術推廣，推動基層醫療機構癌痛診療規范化，拓展二級以下醫院鎮痛藥品合理使用。四要通過正確的輿論導向，推動社會共同關心晚期癌痛病人的生活質量和臨終關懷，增進人民健康福祉。

合理用藥事關人民健康

全國政協委員、北京悅康藥業集團有限公司總裁于圣臣說，來自世界衛生組織的報告顯示，全球有三分之一的患者不是死于疾病本身，而是死于不合理用藥。藥物不僅能治病，其本身也存在一定的副作用，如果使用不當，很可能產生不良反應，達不到治療效果。我國不合理用藥約占用藥者的10%到30%，不合理用藥造成了藥品資源浪費，加重了患者經濟負擔，已成為影響居民健康的重要因素，促進藥物合理也是各個國家衛生改革的重要目標。2013年12月10日，原國家衛生計生委發布合理用藥十條核心信息，提出了要安全、有效、經濟地使用藥物的概念，這一理念對推進我國合理用藥工作發展具有重要指導意義。但當前不合理用藥現象仍然屢見不鮮，主要是醫院和醫生在臨床治療時因種種因素導致使用藥物不合理，另外也有很多人因缺乏用藥科學知識而存在錯用、亂用藥問題。

于圣臣委員給出了合理用藥的幾點建議：一是遵從醫囑，患者不能自作主張，隨便減藥停藥。二是對癥用藥，如果用錯了藥就會加重病情、延誤治療。三是注重細節，合理用藥要重視用藥方法、劑量、時間等。四是不要輕視藥物不良反應，每種藥物都有可能發生不良反應，一旦發生惡心、嘔吐、心慌、頭痛、過敏等不良反應要及時就醫處置，避免加重病情。

于圣臣委員認為，當前由于多種因素造成了企業生存面臨巨大壓力，造成一些普通常規用藥品種短缺甚至停產。國家的行業市場監管和政策應對普通常規用藥給予政策支持，以避免出現短缺藥現象，“4+7”帶量采購等政策出臺后未能做很好銜接，給醫藥產業可持續發展帶來了一定的影響。新藥研發投入資金大，周期長，上市后在招標過程中的價格又較低，受價格和市場因素影響，使得一些企業不敢做也不愿意做普通常規用藥，更談不上質量改進。于圣臣委員建議，國家應在頂層設計上構建有利于醫藥行業可持續健康發展的政策環境，對于療效好、安全可靠的普通常規用藥在醫保方面給予支持。