首個用于治療血小板計數降低的藥物Doptelet獲FDA批準

FDA批準AkaRx旗下Doptelet(avatrombopag)片用于治療血小板計數降低(血小板減少癥)，適用于擬進行醫療或牙科手術的慢性肝病成年患者。這是FDA批準用于該適應癥的首個藥物。FDA藥物評價與研究中心血液學及腫瘤產品辦公室代理主任兼FDA腫瘤優化中心主任Pazdur博士稱：“血小板計數降低及需要手術的慢性肝病患者的出血風險增加，Doptelet證明可以安全地增加血小板計數。這款藥物可以降低或消除血小板輸注的需求，從而避免相關的感染風險及其他副作用?！?/p>

血小板是骨髓產生的無色細胞，其在血管系統中有助于形成血栓，預防出血。血小板減少癥是一種血液中循環的血小板低于正常值的疾病。當患者血小板計數中重度減少時，可發生嚴重甚至危及生命的出血，特別是在侵入性手術期間。有明顯血小板減少癥的患者通常要在手術前迅速輸注血小板，以增加血小板的計數。

Doptelet的安全性及有效性基于兩項臨床試驗(ADAPT-1和ADAPT-2)，共有435名擬進行手術(通常需要輸注血小板)的慢性肝病患者及血小板減少患者參與。兩項試驗對口服5天兩種劑量規格Doptelet及口服安慰劑進行了對比。試驗結果表明，與以安慰劑治療的患者相比，服用兩種劑量規格Doptelet治療的患者有較高比例的人血小板計數增加，并且沒有要求輸注血小板，或手術當天及術后7天進行任何的急救治療。

接受Doptelet治療的臨床試驗受試者報道的最常見副作用有發燒、胃痛、惡心、頭痛、疲勞及四肢腫脹。慢性肝病患者及有某些血栓疾病的人在服用Doptelet時，其發生血栓的風險可能增加。

這款產品被授予了優先審評資格，這資格可使FDA采取行動對申請資料進行加快審評，并在6個月內做出是否批準的決定，如果獲得批準，藥物將會顯著改善治療、診斷或預防某種嚴重疾病的安全性或有效性。