腫瘤患者選擇臨床試藥或許會救命

吳志　林穎

圖/李玉華

“撿回”5年額外生命

2015年，我國約有癌癥確診人數430萬人，腫瘤新藥臨床受試者7.4萬人;因此，我國參加試驗的人數約為全部患者的1.7%。而在2016年，在美國能夠參加臨床研究的癌癥受試患者約為16.5萬人，占全部患者的5%左右。

彭永海副主任醫師是解放軍九00醫院腫瘤科一名臨床試驗研究醫生。從2005年科室獲批國家藥物臨床研究機構資質開始，他已經接觸了許多走投無路的晚期腫瘤患者。這些患者中有因家庭經濟窘迫無法承擔高額醫療費用的，但更多的患者是希望通過臨床試藥尋求一線生機。

讓彭永海印象深刻的一個受試者是肝癌患者老徐。5年前，老徐被查出肝癌晚期，當時醫生給他的生命預判只有3個月。就在老徐和家人陷入低谷，等待“死亡降臨”之時，家屬打聽到腫瘤科有一款治療肝癌的靶向新藥，在仔細了解試藥存在的好處和可能帶來的風險后，老徐毅然加入嘗試。參加新藥臨床試驗后的整整5年，老徐的疾病狀況始終處于穩定狀態，生活上不僅基本和常人無異，還能幫忙照顧孫輩。在整個試驗過程中，老徐除了獲取免費的藥物治療外，相關檢查檢驗也是免費的，還能獲得一個月200元的交通補貼，省下了幾十萬元的治療費用。

根據《中華人民共和國藥品管理法》《藥物臨床試驗機構資格認定辦法（試行）》，經資料審查和現場檢查，國家藥品監督管理局認定的藥物臨床試驗機構開展的腫瘤藥物臨床試驗，實際上也為符合條件的患者免費提供了未在國內上市的最新藥物進行治療。對患者而言獲益大于風險，既節約費用，而且大多數患者能獲得提高療效的機會和更長的生存期。

新藥離不開臨床試藥

說到臨床試藥，不少人都覺得挺神秘，甚至有些患者以為是被當成“小白鼠”。在網上搜索“臨床試驗”時，“數據造假”“試藥人灰色鏈條”“試藥招募黑中介”等負面詞匯充斥在屏幕上。有調查數據顯示，國內有47%的人從未聽說過臨床試藥，82%的人認為臨床試藥風險較大。但事實上，隨著醫藥科技的進步，中國藥物臨床試驗項目劇增。資料顯示，在2011～2015年，我國共有4968項各種期別的新藥臨床試驗，平均每年有993項，平均每年的試藥人數是35.6萬。

一種新藥問世，要造福千千萬萬的患者，在上市前，除了動物試驗，更重要的是臨床人體試驗。因為藥品的最基本屬性——有效性（有用沒用）和安全性（副作用大不大），最終都是靠這一環節檢驗的。只有經過了臨床試驗的驗證，有更好的療效和更低毒性的藥物才能被批準上市。

規范的臨床藥物試驗極其重要。一方面，藥物在動物身上的反應和在人體上的反應有所不同;另一方面，不同國家的人群對藥物的反應可能不同，比如歐美國家的人種和中國人就有很大的不同。一些藥物對歐美人可能有效，但對中國人就不一定有效。因此，即使是外國的新藥，在給中國人使用之前，也必須進行臨床試驗，才能保證進口藥物的有效性和安全性。

需要說明的是，部分藥物的臨床試驗除了在患者身上開展外，還需要一部分健康人的參與。“正常人服用藥物后，在一定時間內會從體內代謝出去，但難免會有些微量殘留。因此，某種藥物試藥之后，會有一個洗脫期，在此期間不能接受其他試藥，這既是對受試者的健康負責，也是為了保證藥物試驗結果的準確。”解放軍九00醫院腫瘤科藥師林少琴說，“但一些‘職業試藥人為了金錢利益，以騙取采血補償和交通費為目的，通過招募黑中介的暗中配合，提供假身份信息，反復參加多種藥物的臨床試驗，最終傷害的必然是自己的身體。”

“試”的成分已經很小

臨床試藥究竟會不會存在風險呢？答案肯定是有的。“雖說是臨床試藥，其實到了這個階段，‘試驗中‘試的成分已經很小了，主要目的是在確定劑量和了解其毒副作用。”陳曦主任醫師說。目前在我國進行較多的藥物臨床試驗，大多是國外已經上市的藥物，或我國仿制國外的新藥，往往經過長期深入的臨床前研究淘汰，才進行國內人群適應性的臨床試驗，因此風險相對較小。

任何一個藥物都會有不良反應，也并不是每一個人用藥都會有療效。不過一種新藥在進入人體之前，有一個長達3～5年的研發期，對藥物的機制、毒性都有了比較充分的研究。而且Ⅰ期臨床試驗非常謹慎，會有一個從小劑量逐步遞增的過程，一旦發現很大的副反應就會馬上停止。因此，大多數新藥的副作用通常都是可以預見和控制的。

醫學倫理委員會和知情同意書就是受試者強有力的兩大自我保護武器。一項新藥臨床試驗的設計需要眾多領域內專家共同商議定稿，也必須先獲得醫學倫理委員會的批準才能實施。醫學倫理委員還會在試驗中定期跟蹤審查，充分保證患者的權益。受試者參加試驗前，研究人員會告知患者可能在試藥過程中發生的預期不良反應，受試者在試藥過程中也要配合醫護人員，及時如實告知并記錄不適情況，并按醫囑做必要的檢查、檢驗和處理，積極應對，就能將試藥的風險降到最低，總體安全性還是受到保障的。

“美國食品藥品監督管理局（FDA）及國家食品藥品監督管理局（CFDA），多次到我們的藥物臨床試驗中心進行視察，臨床試驗中的違規現象一旦被發現，就會被處罰甚至要承擔法律責任。”陳曦主任醫師提醒說，臨床試藥都是在國家食品藥物監督管理總局認定的藥物臨床試驗機構進行的，患者千萬不要輕易參加情況不明的試藥。同時，參加試藥時應簽訂具有法律效力的協議并妥善保管。

圖/木易