腫瘤患者參加臨床試驗獲益大于風險

三年前，福建山區農村的年逾古稀老人林國瑤（化名），被診斷為原發肝細胞癌（巨塊型）。由于病情惡化，沒有手術機會，加上患者家里經濟狀況窘迫，主動要求放棄治療出院。所幸恰逢一項新型進口靶向藥物進行治療肝細胞癌的臨床試驗，為老林提供了免費治療，使老林的病情得到了一定的緩解。

目前腫瘤治療依然存在著費用高、效果不明確的弊病。權衡利弊，腫瘤藥物臨床試驗對患者而言獲益大于風險，既節約費用，又增加了患者可能治愈或提高療效的機會。

讓癌癥患者多一個選擇

肝癌以其高死亡率被稱為“癌癥之王”，高昂的治療費用對于很多家庭，無疑是一個沉重的負擔。晚期肝癌是肝癌治療難點中的難點，目前也沒有治療晚期肝癌的特效藥，很多患者發病不到半年，就“人財兩失”。

“不治的話，可能活不過半年。治療的話，豈不是要傾家蕩產嗎？”兩難的選擇困擾著老林一家。獲悉有一項新型進口靶向藥物，對手術不可切除的肝細胞癌有免費臨床試驗，讓老林不禁心動。可能會有效果，但也有風險。在主診醫生詳細介紹了臨床試驗之后，老林一家人商量了幾天，抱著“死馬當活馬醫”的心態，最終他選擇相信醫生為他推薦的治療，在“臨床試驗患者知情同意書”上鄭重簽下名字。

老林的臨床試驗藥物治療旅程時間是三年。老林被隨機分配到對照組，使用標準靶向治療索拉非尼，按月來院一次，完成規定的檢查檢驗，評估療效后領取索拉非尼回家服用，從試驗藥物到檢查費用都獲得減免。服藥第二個月，疼痛腹脹等癥狀得到控制，體重開始回升，磁共振評估肝臟腫塊明顯縮小。三年過去，患者病灶以及相關癥狀仍然穩定，老林已經能和普通退休老人一樣，日常散散步，打打麻將，干些簡單的家務活。

近幾年來，隨著信息化社會進一步發展，以及新媒體的崛起，患者獲得治療資訊的渠道增加，病友之間的交流與日俱增，在醫療專家及試驗獲益者的宣傳下，越來越多的患者對臨床試驗有了更正面的認識，態度發生巨大轉變，從擔憂自己“成為試藥的小白鼠”到主動聯系醫生要求加入研究。參與者不僅是醫生在門診和病房篩選而來，更多患者主動以電話、微信形式聯系臨床科室，詢問是否有適合自己病情的臨床試驗可選。

據統計，在2011～2015年，我國共有4968項各種期別的新藥臨床試驗，平均每年有993項，平均每年的參加人數是35.6萬；其中腫瘤新藥臨床試驗1589項，參加人數是7萬人/年。全國腫瘤防治辦公室的數據顯示，在2015年，我國癌癥確診人數約有430萬人，腫瘤新藥臨床受試者7.4萬人，參加試驗的人數約為全部患者的1.7%。而在2016年，在美國能夠參加臨床研究的癌癥受試患者約為16.5萬人，占全部患者的5%左右。

嘗試未在國內上市的新療法

在不少患者的思維定勢中，“臨床試驗”只是科學研究，自身并不能獲益。初次接觸“臨床試驗”時大多有懷疑或抵觸情緒。有的患者即使被告知有條件參加，心中也會打個問號，醫生是不是讓患者去做“小白鼠”呢？其實，剛確診的腫瘤患者遇到合適的臨床試驗，先加入臨床試驗治療，耐藥后仍然可以選擇其他常規治療方案；若是反過來，先選擇了其他治療方案，則有可能錯過重要臨床試驗治療的寶貴機會。

腫瘤患者參加臨床試驗，一般會設有試驗組和對照組，試驗組可以提前嘗試尚未在國內推廣的新療法，在試驗中獲得延長生存期或減輕痛苦提高生活質量等療效；尤其是一些新型的靶向治療藥物，比傳統細胞毒性化療藥毒副反應小，有效率更高。對腫瘤患者來說，每一種新的抗癌藥物都可能是延續生命，提高生活質量的希望。有的患者被隨機分配到對照組，接受現行的標準療法。所謂標準療法，是目前已被證實有效的、臨床廣泛應用的方案；雖然是“保守”的療法，同樣也是相對“放心”的療法。

事實上，臨床試驗應是廣大晚期腫瘤患者治療的重要選擇項之一。通過專業化協作化的工作，一支由特定的研究醫生、研究護上、臨床協調員組成的專業團隊，對受試者試驗流程各個環節嚴密的監控，給予更多的關注。抗腫瘤藥物一般費用昂貴，如果能減免費用，將會大大減低患者的經濟負擔。大多數臨床試驗提供免費的研究藥物，部分檢查檢驗費用，交通營養補助以及特殊采血點補助，也是對貧困患者的一種資助。

當然，臨床試驗也存在一些不確定因素，除去繁瑣刻板的訪視時間點外，定期去試驗點、要記錄每天的癥狀變化，耗費精力；有時需要聯合用藥等，尚有不可預知的毒副作用，以及尚未確定的療效。但研究人員會盡可能及時處理各種不良反應，當毒性不可耐受或藥物無效時，患者就需要退出試驗治療，更換臨床其他治療方案。

臨床試驗標準與國際接軌

說是臨床試藥，其實已經到了臨床階段，“試”的成分已經很小了。藥物在進入臨床試驗前，有關部門已經做了大量工作，包括藥理、毒理和動物試驗等。臨床試驗已經到了藥品研究的最后階段，主要目的是確定其劑量，了解其毒副作用。目前在我國進行較多的是藥物二期、三期臨床試驗，大多是國外已經上市的藥物，或我國仿制國外的新藥，經過長期深入的臨床前研究淘汰，才進行國內人群適應性的臨床試驗，因此風險相對較小。

我國藥物臨床試驗工作標準已與國際接軌。福州總醫院腫瘤科作為國家中西醫結合腫瘤重點學科、國家藥物臨床試驗機構（腫瘤專業），臨床研究的數量和質量均獲得國家食品藥品監督管理總局（CFDA）、美國食品藥品監督管理局（FDA）及國內外專家的高度認可，其中已經完成國際、國內多中心臨床試驗項日60多項，占全院藥物臨床試驗總量的50%，病種涉及乳腺癌、非小細胞肺癌、肝細胞癌、食道癌、胃癌、結直腸癌、腎癌等多種常見惡性腫瘤，已有1000余名受試者獲益。

參加臨床藥物觀察的人，可以在藥物沒有廣泛使用之前享受到更好的治療，并且可以得到醫學專家細致的診斷和治療。絕大多數初診為不可根治的腫瘤患者，一些主診醫生的第一反應就是推薦篩選藥物臨床試驗，積極為患者創造嘗試新藥的機會，讓患者在試驗中免費獲得傳統的或是最新的治療藥物。絕大部分受試者能從治療中獲益，普遍獲得更多的治療機會、更長的生存期，以及更高的生活質量，并在很大程度上減輕治療的經濟負擔。

需要提醒的是，臨床試藥都是在國家食品藥物監督管理總局認定的藥物臨床試驗機構進行，這些藥物臨床試驗機構一般是具有相當聲譽和科研能力的大型公立醫院，試藥者千萬不要輕易參加情況不明的試藥。同時，參加試藥前應簽訂具有法律效力的協議并妥善保管。

陳曦 主任醫師

國家中西醫結合腫瘤重點學科、國家藥物臨床試驗機構（腫瘤專業）主任，福州總醫院腫瘤科負責人、主任醫師、碩士研究生導師。海峽腫瘤精準醫學專業委員會主任委員，福建省抗癌協會理事會理事，福建省中醫藥學會乳腺病分會副主任委員，福建省中醫藥學會腫瘤分會常委。在腫瘤的規范化診斷、化療、生物治療、分子靶向治療、中西醫結合治療方面積累了豐富的經驗，尤其擅長乳腺癌、婦科惡性腫瘤、肺癌、胃癌、大腸癌等常見腫瘤的綜合治療、個體化治療。主編、參編醫學著作十余部。

門診時間：每周二上午