中國(guó)罕見病患者看到希望

英國(guó)《金融時(shí)報(bào)》2月27日文章，原題：中國(guó)罕見病患者“等待死亡”　李文艷（音）7個(gè)月大的女兒患上了一種罕見病，但她沒有經(jīng)濟(jì)能力給女兒治病。于是，她轉(zhuǎn)向了一個(gè)新的資金來源：在網(wǎng)上求助陌生人捐款。但網(wǎng)上募捐平臺(tái)還有其他成千上萬人競(jìng)爭(zhēng)，最終募集的錢達(dá)不到她的30萬元目標(biāo)。

中國(guó)有世界上最大的罕見病患者人群——估計(jì)為1500萬到2000萬人。過去10年來，中國(guó)推出了一些藥物的國(guó)家醫(yī)保項(xiàng)目，但多數(shù)罕見病藥物不在其中。即便被納入了醫(yī)療保險(xiǎn)藥品目錄，也不能保證地方醫(yī)保報(bào)銷。據(jù)2015年對(duì)罕見病患者的一項(xiàng)調(diào)查，在中國(guó)，罕見病患者平均一年的醫(yī)療費(fèi)用是平均年收入的3倍，家庭收入的近2倍。賽諾菲集團(tuán)新興市場(chǎng)罕見病主管梅德海特·埃爾-巴埃里承認(rèn)，有限的醫(yī)療保險(xiǎn)是（外國(guó)藥品）進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)的一個(gè)主要障礙。他說，目前只有38%的美國(guó)罕見病藥物在華上市。

此外，在中國(guó)，能否得到醫(yī)療服務(wù)還要看戶籍。周迎春（音）的15歲女兒患上表皮溶解水皰癥，家里花了30萬給她做了骨髓移植。但是，由于手術(shù)是在家庭戶籍所在地以外做的，全部的費(fèi)用必須自理。

但中國(guó)的政策制定者近來的多個(gè)舉動(dòng)讓人看到了希望。去年，北京宣布將擬定首份正式的罕見病名錄，這可能為擴(kuò)大費(fèi)用支持打開大門。

中國(guó)罕見病組織創(chuàng)始人黃如方（音）表示，一些較富裕的省份把罕見病列入了報(bào)銷目錄，而中國(guó)國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局（CFDA）誓言加快審批新藥。黃先生說：“我認(rèn)為CFDA的措施鼓舞了藥品開發(fā)企業(yè)。”美國(guó)輝瑞公司在華罕見病營(yíng)銷主管克里什納·帕德馬納班表示，中國(guó)藥監(jiān)局的舉動(dòng)“使輝瑞和其他企業(yè)有機(jī)會(huì)給中國(guó)患者帶去創(chuàng)新藥物”，中國(guó)存在一個(gè)“龐大的未被滿足的醫(yī)療需求”。▲

（作者湯姆·漢考克、王雪喬[音]，喬恒譯）