干細胞能幫患者找回光明嗎

余運西

李女士患青光眼十多年了，她輾轉各地大醫院求治，但效果不理想。去年，她從湖南趕到北京，專家告訴她，她的青光眼已是晚期，確實很難逆轉。然而李女士并不相信，最近又在朋友的推薦下開始關注一種前沿的治療方法——注射干細胞，據說可以治愈青光眼。聽說費用不菲，李女士有點猶豫，但“治愈”的誘惑太大，李女士還是想試試。那么，干細胞真有這么神奇的療效嗎？它能治療青光眼嗎？患者該如何選擇和分辨形形色色的干細胞療法？帶著李女士的這些疑問，記者采訪了陸軍軍醫大學（第三軍醫大學）西南醫院眼科分院院長陰正勤。

干細胞可部分恢復受損視功能

青光眼是全球第一位不可逆致盲性眼病。通過藥物或手術降低眼壓，以阻止進一步的損害，一直是臨床“正統”的治療方法。干細胞是當今細胞生物學乃至整個生命科學研究的主要熱點和前沿，它能否針對青光眼患者視網膜神經細胞發生的死亡或損傷發揮作用，或替代死亡細胞，或改善受損細胞呢？

陰正勤表示，多數致盲性眼病，如青光眼、黃斑變性和視網膜色素變性等，均存在不可逆性視網膜神經細胞死亡和功能喪失，干細胞移植修復和替代變性缺失的神經細胞，為治療這類致盲性眼病提供了可能性。近年來，再生醫學領域不乏運用干細胞直接進行或誘導成為視覺相關細胞后再進行眼病治療的研究成果。干細胞替代治療策略已經成為治療嚴重致盲性眼病最有希望的新方向。

目前，干細胞在眼科疾病的應用主要集中在以下幾個方面。1.角膜病變的干細胞治療。2.青光眼的干細胞治療。3.視網膜血管疾病的干細胞治療（糖尿病視網膜病變等）。4.視網膜神經退行性疾病的干細胞治療（年齡相關性黃斑變性、視網膜色素變性等）。

青光眼的常規治療方案是通過藥物或者手術降低眼壓，這些治療可以有效控制這些疾病的病程進展，卻不能阻止由神經節細胞死亡導致的視野和視力喪失。在青光眼晚期，大部分視網膜神經節細胞被累及、凋亡，少量存活的神經節細胞已經無法逆轉青光眼導致的病理性改變。干細胞治療的優勢在于能修復和替代變性缺失的神經節細胞，使神經再生，不但能阻止病變發展，甚至能部分恢復已受損視功能。這是傳統治療不能實現的。

視網膜疾病干細胞治療研究正在進行中

很多青光眼患者，特別是晚期青光眼患者求醫無門，干細胞治療對他們來說就像一根救命稻草。過于急切的心理，讓一些患者上當受騙。而實際上，由于視覺發生機制復雜，致盲性眼病發病原因各不相同，干細胞治療致盲性眼病的基礎和臨床研究仍在進行當中。這是世界性的前沿課題，國內外只有少數頂尖醫院和科研機構在進行持續的系統化研究。目前，世界衛生組織等國際臨床試驗注冊平臺及美國國立衛生研究院上注冊的多項臨床試驗，都證實眼科干細胞移植的安全性好，遠期療效正在逐步研究和證實。

陰正勤提醒眼病患者，首先應該相信醫生推薦的能夠有效控制青光眼和部分致盲性眼病的治療藥物和手術。其次，如果愿意參加干細胞治療致盲性眼病的臨床研究，患者應到國家批準的、有相關資質的權威醫療機構就診和治療，不要盲目相信虛假宣傳和夸大其詞的廣告。

記者了解到，陰正勤教授團隊主要致力于干細胞治療視網膜色素變性和老年性黃斑變性的基礎和臨床研究，在國際上首次應用干細胞治療出血性老年性黃斑變性眼病手術，標志著我國胚胎干細胞治療致盲性眼病研究取得了重大突破。“迄今為止，我們已為患有老年性出血型黃斑變性的數十名患者進行了人胚胎干細胞來源的視網膜色素上皮細胞移植治療，證實這類干細胞來源的眼治療細胞的安全性。患者均未發生成瘤反應、嚴重排斥反應，部分患者的視力和視功能得到改善，證實了干細胞移植治療的有效性。”陰正勤說。

此外，陰正勤教授團隊在國際上率先開展成體視網膜感光前體細胞移植治療視網膜色素變性病人安全性研究，結果顯示安全性良好，無成瘤表現;移植干細胞與病人自身的視網膜融合良好，無排斥反應;視功能檢查顯示病人視功能在術后半年內有改善。這一成果已經在相關國際雜志發表。

各種來源干細胞都存在局限性

陰正勤說，在接受任何新潮療法之前，患者都有必要先行了解其作用機制和應用空間。她解釋說，干細胞治療機制包括：替代作用，即分化為受損傷的細胞替換其結構和功能;營養作用，即分泌多種細胞和神經營養因子，支持、保護受損傷的組織;免疫調節，即通過細胞間接觸和可溶性因子的分泌發揮免疫抑制功能，減少組織器官的損害;可塑性調節，即調節神經系統可塑性，有助于組織的修復。

由此可見，干細胞治療的應用領域很廣，目前國家已經批準的干細胞基礎和臨床研究涉及各方面疾病，如神經系統疾病、免疫系統疾病、慢性心臟疾病、糖尿病、腎臟疾病、肝臟疾病、癌癥等，在各領域都有顯著的研究成果。但仍有許多因素限制干細胞治療的發展，比如干細胞移植到患者體內后，能否與其自身的細胞有效整合而發揮功能？移植的干細胞能否有效地向發揮作用的治療細胞方向分化？患者干細胞移植區的微環境對治療效果有沒有影響？如何化解干細胞潛在的致瘤性風險？這些懸而未決的問題仍然需要大量的臨床研究來解決。

患者還應該了解，雖然目前已有多種來源的干細胞用于治療眼部疾病的研究，但仍存在局限性。如人胚胎干細胞，不同胚胎干細胞系生成的視網膜節細胞的質量存在著相當大的差異，并且細胞移植可能導致顯著的排斥反應。而利用自體的體細胞誘導形成誘導性多能干細胞，從而生成視網膜細胞，是避免移植免疫排斥反應的一種方法，但誘導性多能干細胞腫瘤形成和基因突變的危險性有待進一步確定。