基因治療在醫學中的應用？

問：基因治療在醫學中的應用？

答：基因治療是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償因基因缺陷和異常引起的疾病，以達到治療目的。基因治療主要是治療那些對人類健康威脅嚴重的疾病，包括：遺傳病(如血友病、囊性纖維病、家庭性高膽固醇血癥等)、惡性腫瘤、心血管疾病、感染性疾病(如艾滋病、類風濕等)。

基因治療與常規治療方法不同：一般意義上疾病的治療針對的是因基因異常而導致的各種癥狀，而基因治療針對的是疾病的根源——異常的基因本身。

基因治療有兩種形式：一是體細胞基因治療，正在廣泛使用；二是生殖細胞基因治療，因能引起遺傳改變而受到限制。

(1)體細胞基因治療：體細胞基因治療是指將正常基因轉移到體細胞，使之表達基因產物，以達到治療目的。這種方法的理想措施是將外源正常基因導入靶體細胞內染色體特定基因座位，用健康的基因確切地替換異常的基因，使其發揮治療作用，同時還須減少隨機插入引起新的基因突變的可能性。

(2)生殖細胞基因治療：理想的方法是將正常基因轉移到患者的生殖細胞(精細胞、卵細胞中早期胚胎)使其發育成正常個體。實際上，這種靶細胞的遺傳修飾至今尚無實質性進展。基因的這種轉移一般只能用顯微注射，然而效率不高，并且只適用排卵周期短而次數多的動物，這難適用于人類。就人類而言，多不考慮生殖細胞的基因治療途徑。