國家衛計委推動衛生技術評估列入“衛生基本法”

十九大報告提出“全面取消以藥養醫”，引發全國熱議。如何避免取消藥品加成之后，醫療機構在靠引入高價檢查項目、高值醫療設備進行創收？未來幾年，創新藥物、器械批量上市，醫療機構如何鑒別其技術有效性和臨床經濟性？在一定成本內，實現醫療服務的最大效率和最高質量——“基于價值”的評估工具，需要被提上日程。

健康點多方求證得知，國家衛計委等各方正在推動衛生技術評估（HTA）列入正在制定中的“衛生基本法”，通過立法授權形式，綜合考慮臨床需求、藥品質量、經濟支付能力、醫學倫理符合度，對一項創新技術（醫療器械）、產品（藥品）進行評估，為衛生主管部門提供決策證據。

在近日上海舉行的中國衛生技術評估論壇期間，國家衛計委和上海市衛計委的與會官員均表示，近年來，新產品、新技術層出不窮，在提高醫療技術水平、改善人民健康的同時，也出現了醫療費用上漲、設備配置失衡、藥物使用過度、倫理與法律等問題，因此對衛生技術的成本、效益、價值、倫理的評估需求更加迫切。衛生技術評估需用于新技術準入、價格制定、醫療保險、資源配置、臨床指南等各方面，為醫療衛生決策提供科學依據。

醫保目錄調整：第三方評估成利器

2017年可謂是衛生技術評估的爆發年。這一評估工具，先后在國家醫保乙類藥物目錄調整、創新藥物價格談判、國家高值醫用耗材談判得以運用。

復旦大學公共衛生學院副院長、國家衛生計生委衛生技術評估重點實驗室主任陳英耀告訴健康點記者，今年，國家醫保目錄準入談判，首次引入衛生技術評估、藥物經濟學理念，鼓勵采用經濟學評價方法，測算藥品進入國家目錄后的預期支付標準，并將銷量增加狀況作出定量預測，實現了從“專家定性評價”到“證據為基礎的定量評價”的重要改變。

這場時隔八年重新修訂的國家醫保目錄，被眾多跨國藥企、本土藥企視為創新藥納入國家醫保支付范圍、擴大臨床使用覆蓋面的重大機遇。中山大學藥學院醫藥經濟研究所宣建偉教授探討了本輪價格談判的規則，無不凸顯“基于價值”的理念——

2017年3月底，國家醫保對選中的45個藥品廠商發出了談判邀請函，詢問廠商是否愿意參與醫保談判，最終44個廠商同意參與。醫保對相關產品發出了“藥品談判相關資料報送函”，其中“臨床價值”和“經濟價值”是報送清單中的重中之重。其中，臨床價值評估藥品是否具有臨床創新性，是否能更好滿足病人現未滿足的臨床需求；經濟價值側重評估該藥品的性價比，以及醫保基金納入該藥品后的承受能力。

在報送清單中，醫保要求企業提交國際比價情況（含美國、日本、英國、中國臺灣、香港、加拿大、德國、法國、澳大利亞等國家地區），近幾年該產品在我國所有省份的實際中標價，以及已經進入地方醫保目錄的產品的支付價格。

“這種企業自主報送材料、先行提交談判價格意向，醫保部門進行摸底的模式，借鑒了NICE（英國國立健康與臨床優化研究所）模式。”宣建偉說。后者正是通過英國國會立法授權，建立的第三方衛生技術評估機構。

隨著醫藥衛生體制改革不斷深化，衛生技術評估從一項項研究課題，進入主流政策的視野。2016年10月，國家衛計委聯合科技部等五部委聯合印發了《關于全面推進衛生與健康科技創新的指導意見》，提出建立衛生技術評估體系，制定衛生技術評估實施意見，發展循證醫學，加強衛生與健康技術評估。

同期，五部委印發了《關于加強衛生與健康科技成果轉移轉化工作的指導意見》，建設衛生技術評估體系。提出建立若干國家級衛生技術評估中心，加強衛生技術評估機構和隊伍建設。構建適應醫療、衛生、科研等各類機構需求和衛生與健康產品、高新與適宜技術等不同科技成果類型的評估方法。

宣建偉表示，醫保目錄調整更新的期限可能縮短，并逐步建立動態調整機制，這對有較高臨床價值的新藥是重大利好。藥企在開發多適應癥產品時，要考慮不同適應癥的上市順序與醫保準入的關系。

他預計，中國醫保目錄價格談判，還處在1.0階段，未來不排除引入創新模式：

（1）風險分擔協議模式，醫保管理部門允許適當放寬價格上限，但藥企需要分擔上市后的療效風險。

（2）療效保證機制，藥企事先承諾療效，醫保管理部門按年對實際療效進行評估，“不好用就要退錢”。

（3）總量控制模式：超過事先測算的藥物使用量，所產生出來的額外利潤，需要返還給國家醫保基金。

衛生技術評估：控費優先？鼓勵創新優先？

實際上，自上世紀70年代以來，衛生技術評估逐步獲得美國、英國、澳大利亞、加拿大等發達國家政府的立法授權，并成為創新技術、藥品、設備進入臨床的強勢把關人。

優先推進衛生技術評估的國家，通常都是醫療衛生支出占國內生產總值（GDP）比重較高的國家。比如：澳大利亞福利和衛生研究所數據顯示，從上個世紀80-90年代到2013-2014年，澳大利亞的年度衛生費用從503億澳元大幅上升到1546澳元，占GDP的比重從6.5%上升到9.7%。衛生經濟學家估計，40%-50%的年度費用增加歸因于新技術或就技術的加強使用。

“一項創新技術在使用過程中，如果療效不如廠商承諾的大，甚至出現風險，而且會比現有療法耗費患者多得多的金錢——這是不被允許的。”國際衛生技術評估協會前主席、國際衛生技術評估機構協作網絡（INAHTA）前主席、澳大利亞阿德萊德大學Guy Maddern教授列舉了近年來多起丑聞，包括強生此前在美國召回并面臨數千宗訴訟的的人造髖關節，以及法國、德國PIP乳房硅膠假體的質量問題。

由于在衛生技術評估報告中，建議多款創新設備、藥品“不予使用”，這些全球知名的衛生技術評估機構，與外科醫生、醫療器械企業、制藥企業之間的關系，長期處于緊繃狀態。Guy Maddern表示，近期發給外科醫生的調查問卷，回收到的一部分問卷，是被碎紙機粉碎掉的問卷，“他們充滿敵意”。加拿大衛生技術評估機構CADTH主席、國際衛生技術評估機構協作網絡（INAHTA）主席Brian O’ Rourke博士說，最近有新藥品在評估中獲得了負面評價，因此面臨來自制藥公司的訴訟。

如果說，對于已經建立創新藥支撐機制的發達國家，更多是運用衛生技術評估工具，剔除價格昂貴但療效不確定、患者副作用大的創新技術、藥品、設備。那么，在中國，監管機構需要在“控費”和“鼓勵創新”的天平間權衡，不可偏廢。

9日，中共中央辦公廳、國務院辦公廳印發了《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》，被醫藥界視為重大利好。這一文件除加快新藥準入之外，還延伸到醫療環節，支持新藥臨床應用。完善醫療保險藥品目錄動態調整機制，探索建立醫療保險藥品支付標準談判機制，及時按規定將新藥納入基本醫療保險支付范圍，支持新藥研發。各地可根據疾病防治需要，及時將新藥納入公立醫院藥品集中采購范圍。鼓勵醫療機構優先采購和使用療效明確、價格合理的新藥。

北京大學公共衛生學院楊莉教授表示，以創新藥進入醫保前的談判機制為例，需要同時考慮三個目標：患者更關注的是受益于更多臨床上無法替代的創新藥品；醫保部門關注的是控制高價創新藥給醫保基金帶來的壓力；醫藥行業、地方政府關注的是扶植中國制藥企業的發展，增加就業率、稅收。

挑戰：人才短缺、數據割裂、模型不可用

隨著衛生技術評估從自選動作，有可能逐步轉變為必選動作，多位受訪專家認為，這將帶來多重挑戰。

首先，我國衛生技術評估人員不足、機構缺乏，這直接影響到評估報告的數量和質量。宣建偉說，如果把有限的藥物經濟學、衛生技術評估力量，集中用在對創新技術和產品的評估，基本夠用，但如果一下子鋪開來，連基本藥物也要進行評估，人手就不夠了。

對此，國家衛計委衛生政策研究中心發起了國家衛生技術評估網絡，針對各地政府部門的研究人員，在全國開展巡回式、實操性培訓。而國家衛生計生委衛生技術評估重點實驗室（復旦大學）已經向參加中國衛生技術評估論壇的的28個省市對HTA感興趣的代表進行了衛生技術評估的培訓或宣傳，其中包括人社局、大學、衛生技術評估機構等的代表。

其次，國外的衛生技術評估模型，不宜在中國直接套用。比如，國際主流的藥物經濟學提出，對發展中國家而言，通常采用三倍人均國內生產總值（GDP），這體現了社會為多獲得一個生命質量調整年（QALY）而愿意支付的最高成本。然而，人社部相關專家表示，中國如何參照三倍人均GDP的標準，目前已上市的所有腫瘤藥物，基本都在這一范圍內，“價格談判還談什么談？”

美國杜蘭大學全球健康管理與政策系施李正教授表示，成本效益分析（CEA）只是創新藥物評估諸多維度之一，而“3倍人均GDP”只是世界衛生組織（WHO）建議，不是強制性標準。什么樣的腫瘤藥價格才被中國患者和醫保管理者接受，這需要在醫保目錄動態調整中，通過一輪輪的價格談判予以確認。對于孤兒藥、腫瘤藥等臨床急缺、技術領先、整體社會價值較大，可以考慮放寬定價模型。

最后，衛生技術評估（HTA）作為決策工具，大部分情況下，局限在課題研究層面，與衛生技術管理（HTM）脫節。參會知情人士透露，截至目前，衛生技術評估的主管部門是國家衛計委科技教育司、醫政醫管局，而國家醫保目錄調整的主管部門是國家人社部醫療保險司，兩部委并未完全建立數據共享的體制機制。對此，2015年，國務院印發的《促進大數據發展行動綱要》指出，2018年底前建成國家政府數據統一開放平臺。

陳英耀建議，衛生技術評估需要政府主導支持，但也要避免政府“大包大攬”，充分調動社會力量參與衛生技術評估。通過市場化機構出具衛生技術評估報告；甚至允許參評創新技術和產品所在企業自行出具評估報告，并由立法授權的第三方機構——衛生技術評估管理機構——對評估報告進行審核，第三方評估機構的經費應當來自公共經費渠道，并將審核結論，作為衛生技術管理決策的有力依據。