2017年7月FDA批準新藥概況

2017年7月，FDA批出2個新分子實體藥品和1個新生物制品，為治療乳腺癌藥品Nerlynx（neratinib）、治療丙肝藥品Vosevi（voxilaprevir+索非布韋+維帕他韋）和治療銀屑病藥物Tremfya（guselkumab）。

1 Nerlynx（neratinib）

Nerlynx被批準用于早期HER2陽性乳腺癌的延長輔助治療，適應于前期已經接受過含有曲妥珠單抗藥物治療的成年患者，以降低乳腺癌復發風險。HER2陽性乳腺癌比其他類型的乳腺癌更具有侵襲性，會增加疾病惡化和死亡風險。雖然研究表明曲妥珠單抗能夠降低早期HER2陽性乳腺癌術后復發風險，但是接受曲妥珠單抗治療的患者中，25%會出現癌癥復發。Nerlynx是一種酪氨酸激酶抑制劑，其通過阻斷幾種促使細胞生長的酶起作用。Nerlynx的劑型為口服片劑，其推薦劑量為每次口服240 mg（6片），1次/d，飯中服用，連續1年。

2 Vosevi（voxilaprevir+索非布韋+維帕他韋）

Vosevi獲“突破性治療藥物”指定和“優先審評”地位，被批準用于既往接受含一種NS5A抑制劑方案治療失敗的全部6種基因型丙型肝炎（HCV）成人感染者的再治療，用于既往接受含索非布韋但不含一種NS5A抑制劑方案治療失敗的基因型1a或3丙型肝炎成人感染者的再治療。丙肝有至少6種不同HCV基因型，美國丙肝患者中，約75%屬于HCV基因型1，20%～25%屬于基因型2或3，基因型4～6感染較少見。隨著一系列治愈性丙肝新藥的上市，患者群正在急劇縮小。索非布韋是一種核苷類似物NS5B聚合酶抑制劑，維帕他韋是一種泛基因型NS5A抑制劑，voxilaprevir則是一種泛基因型NS3蛋白酶抑制劑。Vosevi 是FDA批準的第2個全基因型丙肝新藥。Vosevi的劑型為口服片劑，其推薦劑量為1片/d，飯中服用。

3 Tremfya（guselkumab）

Tremfya被批準用于適合系統療法（注射或口服治療）或光治療（紫外線治療）的中度至重度斑塊型銀屑病成人患者的治療。斑塊型銀屑病是銀屑病的其中一種類型，主要表現是炎癥斑塊、鱗屑狀皮膚，屬于自身免疫性疾病的一種，在兒童和青少年中發病率較高。在美國有超過100萬人受中度至重度斑塊型銀屑病困擾。Tremfya是獲批的首個也是唯一一個只針對白介素-23（IL-23）具有選擇性阻斷作用的生物療法，是一種人免疫球蛋白G1 lambda（IgG1l）單克隆抗體，能選擇性地結合至IL-23的p19亞單位和抑制它與IL-23受體的相互作用，IL-23是一種體內天然存在的免疫炎性介質，在斑塊性銀屑病等自身免疫性疾病中起到重要作用，因此靶向IL-23的單抗治療也成為銀屑病的潛在療法。Tremfya的劑型為注射液，預裝于一個100 mg/1 ml單劑量注射器中，為皮下注射，其推薦劑量為100 mg，在第0、4周分別給藥1次，之后每8周給藥1次。

（上海醫藥戰略發展研究院特約研究員 張建忠）endprint