吹捧過度的新療法

沈珂玥

醫學界兩大熱門課題

得益于現代醫學的飛速發展，很多人類曾經束手無策的疾病現在都能得以徹底治愈。尤其是個性化醫療與再生醫學，它們的發展使人可以及早發現隱藏的病癥，實現人體器官再生。例如，眾所周知，癌癥的治療肯定是越及早發現，治療效果越好，但癌癥早期是很難發現的，通常被發現時已經到了中晚期。那么怎樣才能早早發現癌癥征兆呢？現在的基因篩查技術已經可以發現一個人是否攜帶有高危的乳腺癌基因了。

另一方面，器官移植對于現在的人們來說并不陌生，但是器官來源的緊缺是這項技術面臨的最大問題。如果能夠人工合成器官，這對那些等待器官移植的患者來說就是天大的好事。人體的干細胞是一種尚未成熟的潛能細胞，能夠在一定條件下分化成各種功能細胞，也就說它具有再生形成各種組織器官的潛力。一旦誘導干細胞形成組織器官的這項技術能夠實現，就會顛覆現有的醫學領域規則，我們將進入一個能夠為受損病體提供“備用零件”的新時代。

這就是目前醫學界兩大熱門的研究方向：個性化醫療和再生醫學。如今，在世界醫學研究的前沿陣地，這兩大方向吸引了無數資金和科學家，其研究開展得轟轟烈烈，未來前景似乎不可限量。

可是，理想是很豐滿，現實卻很骨感。在花費了大量人力財力后，一些研究人員開始反思，這兩大前沿醫學研究方向似乎并沒有想象的那么美好，他們甚至呼吁醫學界應該重整評估生物醫學研究的未來前進方向。

吹噓過頭的治療效果

個性化醫療的目標是通過讀取你的基因組，加上訪問電子病歷，密切關注你的健康，以此實現量身定制的疾病防范對策。然而問題在于，讀取你的基因組真的那么有用嗎？常見的疾病比如II型糖尿病、抑郁癥和心臟病等都涉及了上百個不同基因的共同作用，某個基因的病變不一定會引發疾病。另一方面，針對某個有缺陷的基因進行特定的給藥已被證明難以達到目標成效。比如一種簡單的小病——鐮狀細胞貧血癥，已被查明就是某個基因突變導致形成鐮狀血紅蛋白的結果，但是簡單地取代這一缺陷基因卻不會對病情任何改善。這表明基因療法的適用范圍沒有人們想象的那么廣，基因層面的東西還存在很多復雜性，簡單取代病變基因并不見得就能治愈相應的疾病。

再生醫學方面同樣也存在問題。迄今為止，再生醫學技術已成功培育出如血管、上呼吸道、尿道和膀胱等中空器官，但是相對復雜的由功能單元和內部血管構成的實心器官，如心臟、肝臟、腎臟和胰腺等器官的培養及構建是極其困難的。組織細胞的存活需要依賴血液運輸的氧氣和其他營養物質，這加大了干細胞培養器官的困難。因此，科學家雖然早已掌握了干細胞的培養技術，但培育出一個完整的實心器官供病人移植但卻仍然是一個美麗的夢想。

過度治療的代價

這些醫療手段還存在另一個缺點，那就是不可避免地會存在過度診斷和過度治療的問題。在基因治療的發展過程中有人為此付出了慘不忍睹的代價。比如1999年，一位罹患鳥氨酸氨甲酰轉移酶缺乏癥的18歲美國男孩，在接受了基因治療的臨床試驗后不幸去世，在治療中使用到了腺病毒作為基因載體，后來的調查發現，他的死亡很有可能是因為免疫系統對此載體的過度反應。2000年，10多位患有重癥聯合免疫缺陷癥的法國兒童接受基因治療后初步取得成功。然而3年之后，其中5名兒童被確診為白血病。問題同樣出在基因載體上，它破壞了正常的基因，而那個基因的異常會引發白血病。

再生醫學領域也有類似的情況，在修復過程中會產生過度再生的表現，比如目前已經得到應用的骨髓造血干細胞的移植，也有報道稱出現了韌帶骨化和新骨形成的問題；又如構建組織器官的時候需要充分的血管化，所以需要用到誘導血管新生的生長因子，但是如果生長因子的量控制不好，就會誘導血管的過度增生，有可能進一步導致形成腫瘤。

由此可見，我們對這些前沿的醫療技術不要盲目樂觀，在許多方面，它們的療效不那么盡如人意，我們要對其保持理性的態度。

過度投入的研究資金

我們都知道將研究發現轉化為實際治療需要花費幾十年的漫長時間，這其中的失敗也是在所難免的事。但是除了這些熱門技術的研究，還有其他那么多有意義的、對健康有重大影響的研究，比如說有沒有什么好方法可以讓人減少吸煙、是不是能通過換血讓人返老還童以及如何在不損傷人體機能的條件下完成冷凍和復蘇，等等。我們應該優先把資金投入到這些同樣具有價值的研究中。

然而，據報道，美國大約60%的研究經費都流入了個性化醫療和再生醫學這些前沿的領域，相關的已發表論文數量每年都在大幅上升。但是，這些技術是否已經提高了我們的生活質量和預期壽命？這幾十年的大量投資，是否能夠得到相應的回報？這些研究基金都是公共資金，應該造福于大眾，而不是少數人。如果資金分配不當，就會導致其他對公眾健康有益的研究落入因缺乏資金而無法開展的窘境。

所以，研究基金需要重新設置，進行合理分配。要做到這一點，需要重新定制基金分配的原則。以往基本是根據研究成果的發表數量和水平去衡量一個研究該不該投入相應的基金，但是這種斷定方法是片面的，因為很多論文期刊都追隨潮流時尚，更愿意發表那些新奇高端方向的研究成果，但這并不意味著論文成果多的研究就一定比那些成果少的更重要。

當然我們要注意到，這并不是一個要對個性化醫療和再生醫學領域的研究停止資助的爭論。這些技術仍有可能實現它們的目標，但是或許也應該給其他的研究方向一些機會，讓醫學研究的投入更加均衡和實際。