2017年1月FDA批準(zhǔn)新藥概況

2017年1月，F(xiàn)DA批出1個新分子實體藥品，為Synergy Pharma的治療成年人慢性特發(fā)性便秘（chronic idiopathic constipation， CIC）新藥Trulance （plecanatide）。

CIC是一種復(fù)雜的功能性胃腸道紊亂疾病，其癥狀包括每周少于3次的腸運動、腸梗阻等，是無特定誘因的長期便秘。病因及病理生理過程尚不明確。據(jù)NIH的統(tǒng)計數(shù)據(jù)，美國有4.2萬人受便秘折磨，估計有約3.3萬美國人患CIC。

Trulance是一種口服鳥苷酸環(huán)化酶C（GC-C）受體激動劑，可以在上消化道發(fā)揮作用以刺激分泌腸液，從而維持腸道功能正常。

Trulance的有效性和安全性評價是在2 600例患者參與的CIC臨床試驗中進(jìn)行的，包括涉及1 775成年患者的兩項12周、隨機(jī)雙盲、安慰劑對照研究。試驗中參加者被要求在研究開始前曾被診斷有便秘至少6個月和在前3個月每周少于3次排便，以及其他伴隨便秘癥狀。參加者被隨機(jī)賦予接受一個安慰劑或Trulance，1次/d。12周內(nèi)，在兩個研究中接受Trulance的患者與安慰劑組相比，更可能經(jīng)歷完全自發(fā)性腸道運動的頻數(shù)，其在大便頻率、糞便稠度和變型性等方面有顯著改善。

Trulance的劑型為口服片劑（3 mg/片），其推薦劑量為3 mg，1次/d，有無食物均可。

Trulance附帶一個黑框警告，在兒童患者中有嚴(yán)重性脫水的風(fēng)險，小于6歲兒童中禁用Trulance，6歲至18歲患者應(yīng)避免使用Trulance，尚未在小于18歲患者中確定Trulance的安全性和有效性。有已知或懷疑機(jī)械性胃腸道阻塞患者中不應(yīng)使用Trulance。Trulance的最常見和嚴(yán)重副作用是腹瀉。患者可能經(jīng)受嚴(yán)重腹瀉，如發(fā)生嚴(yán)重腹瀉，患者應(yīng)停止服用Trulance和聯(lián)系他們的衛(wèi)生保健提供者。

（張建忠）