魯索替尼在骨髓增殖性腫瘤相關的內臟靜脈血栓患者中的安全性和有效性

魯索替尼在骨髓增殖性腫瘤相關的內臟靜脈血栓患者中的安全性和有效性

【據《Am J Hematol》2016年11月報道】題：魯索替尼在骨髓增殖性腫瘤相關的內臟靜脈血栓患者中的安全性和有效性(作者Pieri L等)

內臟靜脈血栓(SVT)是骨髓增殖性腫瘤(MPN)的血管并發癥之一。意大利研究人員Pieri等設計了一項Ⅱ期臨床試驗，旨在評估魯索替尼在MPN相關SVT患者中降低脾腫大和改善疾病相關癥狀的安全性和有效性。

該研究共納入21例MPN患者，包括骨髓纖維化12例、真性紅細胞增多癥5例、原發性血小板增多癥4例，在核心研究期間接受24周魯索替尼治療。通過MRI測量脾臟體積，應用回聲多普勒分析內臟靜脈循環。

19例患者伴有JAK2V617F基因突變，1例患者伴有MPLW515L基因突變和1例患者伴有CALRL367fs*46基因突變。18例患者為脾靜脈-門靜脈-腸系膜靜脈血栓，2例患者為布加綜合征，1例患者既有門靜脈系血栓又有布加綜合征。16例患者有食管靜脈曲張。對于血液相關不良反應，魯索替尼的耐受性良好，與無SVT患者相似。無出血不良反應事件發生。24周治療后，6/21(29%)的患者脾臟體積縮小≥35%，13/21(62%)的患者可觸及脾臟長度的縮短≥50%。72周，13例患者中有8例(62%)可觸及脾臟長度的縮短仍≥50%。魯索替尼對食管靜脈曲張及內臟靜脈循環無影響。應用MPN總體癥狀評估量表(MPN-SAF TSS)評估MPN相關癥狀。前4周即可觀察到MPN相關癥狀得以顯著改善；24周，療效仍持續存在。

研究表明，魯索替尼在MPN相關SVT患者中是安全的，且可有效減少脾臟體積、緩解癥狀。

(沈陽軍區總醫院消化內科 王曉晰 祁興順 郭曉鐘 報道)