一項關于回腸膽汁酸轉運體抑制劑GSK2330672對原發性膽汁性膽管炎瘙癢癥狀影響的Ⅱa期隨機、雙盲、安慰劑對照、交叉研究

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一項關于回腸膽汁酸轉運體抑制劑GSK2330672對原發性膽汁性膽管炎瘙癢癥狀影響的Ⅱa期隨機、雙盲、安慰劑對照、交叉研究

【據《Lancet》2017年2月報道】題：一項關于回腸膽汁酸轉運體抑制劑GSK2330672對原發性膽汁性膽管炎瘙癢癥狀影響的Ⅱa期隨機、雙盲、安慰劑對照、交叉研究(作者Vinod SH等)

高達70%的原發性膽汁性膽管炎(PBC)患者在病程中會出現瘙癢癥狀，而對其治療又非常困難，熊去氧膽酸(UDCA)是治療PBC的標準一線藥物，但對瘙癢無效，因此臨床上迫切需要新的治療方法?；啬c膽汁酸轉運體(IBAT)抑制劑可阻斷膽汁酸腸肝循環，但目前尚無臨床研究評估其對PBC瘙癢癥的影響。

為了評價“GSK2330672”(一種選擇性IBAT抑制劑)治療PBC瘙癢癥的功效和安全性，英國Newcastle生物醫學研究中心的Vinod等在PBC伴瘙癢的患者中開展了一項Ⅱa期隨機、雙盲、安慰劑對照、交叉研究。他們從2014年3月10日-2015年10月7日入組了22例患者，經歷 2周的開放性安慰劑試驗后，將患者按1∶1隨機分配到交叉隊列中，11例患者先接受14 d藥物干預后，再接受14 d安慰劑治療，另11名患者則相反，先接受安慰劑后接受藥物治療；之后是14 d的單盲安慰劑隨訪期。結果顯示GSK2330672安全性良好，腹瀉是治療期間最常見的不良事件，無嚴重不良反應發生。經GSK2330672治療后，三項瘙癢量表(NRS、PBC-40、5-D)評分值較基線下降31%～57%，且與對照組相比，評分下降差異具有統計學意義(P<0.05)，此外，血清總膽汁酸濃度較基線值下降50%。

作者認為，在PBC伴瘙癢患者中，14 d的IBAT抑制劑GSK2330672耐受性良好，無嚴重不良反應發生，并且可顯著改善患者瘙癢程度，因此 GSK2330672在治療PBC瘙癢癥方面具有非常大的潛力。當然作者也坦承由于樣本量較小且無“洗脫期”，故尚需大型研究來驗證其療效。

(上海長征醫院 趙健 姚定康 報道)