如何實現醫療保健領域的創新——《自然》專訪米歇爾·戈德曼

蔡立英/編譯

如何實現醫療保健領域的創新——《自然》專訪米歇爾·戈德曼

蔡立英/編譯

米歇爾·戈德曼，比利時布魯塞爾自由大學I3h創始人，《醫學前沿》雜志主編

●當今醫療保健所面臨的諸多挑戰錯綜復雜，常常要求進行跨學科研究。即便一種藥物或醫療設備已經顯示出療效，依然還需克服經濟、法律和監管等多方面的障礙后，才能投放市場。

米歇爾·戈德曼（Michel Goldman）想做那些希望完成這個艱難征程的人們的向導，并將此作為個人使命。因在新生兒免疫學和器官移植領域的研究受到認可，他于2004年在比利時沙勒羅瓦創立了醫學免疫研究所，這是一個公私合營的研究機構。從2009到2014年，他幫助建立了59個公私合作聯盟，并擔任創新藥物計劃（IMI）首任執行主任，IMI由歐盟與歐洲藥品行業協會聯合會（EFPIA）斥資20億歐元共同推進。去年，他創立醫療保健跨學科創新研究所（I3h），旨在通過教育、研究和提高認識，培育醫療保健合作的新模式。2015年1月，他擔任《醫學前沿》雜志主編。

在接受《自然》雜志專訪時，戈德曼解釋了為什么努力幫助患者恢復健康的科學家們還必須思考科學之外的事情，并概述了I3h的目標。他還談論了他在《醫學前沿》新的編輯角色，透露了他對雜志的計劃。

問：當今我們在醫療保健領域的創新方式有什么問題？

答：要在醫療保健領域取得進展，要求從科學突破到患者治療的一系列努力。在這個過程中發揮不同作用的人們并不完全是孤軍奮戰，但是他們并不足夠熟悉他們參與之前和之后發生的事情。那些研發新藥的人要知曉數據監管機構將從藥物安全和功效方面提什么要求，這一點很重要。如果那些處于早期階段的人能知道后來的需要，以往的很多失敗本可以避免。

問：我們如何能改變這種現狀？

答：大多數人都認為醫療保健創新發展的最重要道路之一是促進更好的合作，尤其在制藥行業。醫生、科學家、監管者、政策制定者和患者代表必須更緊密地合作。

未來，醫學將與生命科學、物理和工程等其他學科融合。蘋果、谷歌和微軟等公司正投入巨資，越來越多地參與醫療保健事業。總而言之，研究人員和醫療保健專家需要更加適應跨學科的工作團隊。

同樣重要的還有學術界要理解行業激勵體系的不同之處，反之亦然。這些合作關系已經促成了醫療保健領域的重大進步，學術界不再害怕與商業伙伴合作，并且正開始從中獲益，而這種合作關系還可以進一步深化。

問：I3h如何開展教育、培訓和研究？

答：培養在醫療保健領域力圖取得突破的下一代科學家學會有效合作，是我們的核心使命。2016年1月，我們開始了第一期面向研究生和博士生的4周培訓課程，來自學術界、行業、監管機構和患者代言團體的演講者將會講述轉化醫學的基礎知識。我們常常采用案例教學法，比如在2015年11月的會議上，我們探討了研發抗腫瘤壞死因子（TNF）生物制劑治療類風濕、腸道和皮膚疾病的療法。諾貝爾獎得主布魯斯·博伊特勒（Bruce Beutler）描述了他在TNF克隆領域的開創性研究，優時比制藥公司的前首席執行官羅克·多利弗（Roch Doliveux）介紹了他們是如何把抗TNF的生物制藥投放市場的。

在研究方面，我們想審視醫療保健公司如何能適應新形勢，考慮如今更加開放的研發模式，而無需冒犧牲其競爭優勢的風險，以及如何確保用公共投入研發出來的療法是公眾可獲取、可承受的。我們還需要對不同類型的合作中各個角色是如何分配的開展更多研究。

問：您對《醫學前沿》的前景怎么看？

答：醫療保健正變得越來越瞄準更小型、更準確細分的患者群體，所以我們需要有一個雜志讓科學界了解精準醫學的研究進展。解決大科學的挑戰很重要，但是我想刊發來自具有更開闊視野的科學家的論文——研究內容包括監管和經濟方面的挑戰，以及采集患者數據的新方法等。我希望《醫學前沿》傳播精準醫學涉及的診斷和治療工具，比如基因測試、介入成像技術或基于細胞和器官的療法。

《前沿研究-課題》（Frontiers Research Topics）允許研究者們在雜志內部發起他們自己的研究課題，其中有些課題我相信值得關注更多，比如，患者變得更多參與向監管者和醫藥行業提供關于療法安全性和有效性的數據的觀點、有效公私合作的具體事例以及罕見病能給我們治療常見疾病帶來的啟示，等等。我們還需研究臨床試驗設計的新類型和自適應許可機制，這種許可機制允許藥物最初被許可用于目標人群，之后基于更多的臨床試驗數據再擴大應用范圍。

問：您認為雜志和I3h如何相互補充？

答：《前沿》系列雜志迅速壯大，成為所在領域被引用最多的開放獲取期刊，《醫學前沿》正是這個成功的系列雜志大家庭中的一員。《前沿》系列雜志還因其在學術出版方面的先鋒探索而知名，包括創立即時互動評論論壇、他們的數字化編輯辦公室、文章和作者層面的指標。《前沿》系列雜志超過半數的雇員都在從事IT相關工具的開發，這使得學術出版過程更客觀、更有效，我希望我們能在I3h效仿。

透明與合作的原則在《前沿》系列雜志至關重要，也同樣是I3h的核心。我希望雜志未來關注的研究課題是那些支持I3h的教育和研究項目的課題。水淡化成本是20世紀90年代的三分之一。索里克廠生產1噸淡化飲用水的成本僅為58美分，這使得以色列的居民每月水費約為30美元，這與大多數美國城市居民相近，且遠少于拉斯維加斯（47美元）和洛杉磯（58美元）。

[資料來源：Nature][責任編輯：彥隱]

國際海水淡化協會宣稱：目前全球有3億人的用水來自海水淡化，而且這個數字還在快速增長。建造以色列索里克海水淡化廠的IDE公司近來在南加利福利亞建成了卡爾斯巴德淡化廠，而全球每年有接近6個索里克廠生產能力的淡化廠投產。海水淡化的時代已經來臨。

而最讓澤埃夫興奮的是水資源外交實現的可能。根據1995年奧斯陸第二次會議協定，以色列已經向約旦河西岸提供水源，但是巴勒斯坦水資源依然缺乏。而水資源總是被波瀾不斷的和平會談綁架，但是現在問題慢慢得到解決，許多人觀察到水資源非政治化的可能。澤埃夫有個遠大的計劃，在2018年召開“水資源無國界”會議，讓埃及、土耳其、約旦、以色列、約旦河西岸和加沙都參與進來，討論如何解決目前水資源問題。

甚至有一個更宏偉的目標：在以色列和約旦間建立9億美元“紅海-死海運河”聯合投資項目，在紅海上建造一座更大的海水淡化廠，他甚至提出了一個9億美元的“紅海-死海運河”聯合體設想，各國把邊界開放，制造出來的淡水用于供應以色列、約旦和巴勒斯坦。而海水淡化產生的濃鹽水則通過管道直接輸送至100英里外的“死海”以補充水源。自從兩個國家將1960年以來一直供應死海的唯一河流改道后，死海水位幾乎每年下降一米。到2020年，這些曾經的宿敵將從同一個水龍頭獲得淡水供應。

在索里克廠遠端出水口，澤埃夫和我也準備一起品嘗淡化水。這個索里克廠出水進入以色列供水網的交換點旁有一個簡單的飲水處，有紙杯供應。我打開水龍頭，品嘗了兩杯淡化水，而40分鐘前這些水還在地中海。它的口感冰涼、清爽，真是神奇！

反差實在太大。幾英里外，水資源枯竭，文明崩潰。而這里，先進的技術卻能生產出大量的淡水。當我和澤埃夫正大口喝水時，氣候依然炎熱，我很想知道：在這些案例中，哪些是例外，哪些是規則。

[資料來源：ensia.com][責任編輯：岳峰]