“最佳研究、最佳健康”的范例——十年里NIHR已使英國國民醫療服務體系發生根本性變革

方陵生/編譯

“最佳研究、最佳健康”的范例——十年里NIHR已使英國國民醫療服務體系發生根本性變革

方陵生/編譯

●英國國家健康研究所（NIHR），又名英國國家衛生研究所，根據2005年政府提出的“最佳研究，最佳健康”醫療衛生研究戰略，于2006年4月成立。

英國國家健康研究所（NIHR）資助和支持世界領先的醫療衛生與社會保健臨床試驗與應用研究，每年提供10億英鎊資金支持英國國民醫療服務體系（NHS）的研究和研究基礎設施。NIHR的宗旨是：快速推動研究成果向新的治療方法、技術和診斷方法的轉化，改善醫療衛生和護理服務，推動基礎科學的發現，為患者和公眾帶來實實在在的利益，并提供研究證據來支持更有效且更具成本效益的醫療衛生服務。

NIHR以病人和公眾利益為中心，通過與慈善機構、產業界、其他政府資助者和學術界的戰略合作伙伴關系，來實現這些目標。NIHR通過與學術界、NHS和醫療保健系統其他部門的密切合作，為改善生活、降低成本、促進國家和國際利益的科學研究提供資金支持。

值此NIHR成立十周年慶典之際，有必要回顧一下NIHR是如何在這十年之間改變了醫療衛生研究格局的。鑒于此，英國衛生部委托科學與醫學政策研究部（(PRiSM)）就NIHR在過去十年里對醫療衛生研究的影響、產生的重大變革等發布報告，該報告匯集了來自倫敦國王學院和蘭德公司研究專家的意見，以下為報告摘要。

NIHR產生影響之百例

報告通過100個案例研究，總結了NIHR對臨床實驗、醫療衛生與社會保健的應用研究和研究基礎設施的影響以及帶來的益處。這百個案例研究主要圍繞10個專題領域進行的協作，取得的成就，以及提供的服務。（見圖：10個專題領域內產生的影響）

通過這10個專題，以及百個案例的證據表明，過去10年里，NIHR為NHS的研究提供了大量支持，具體體現在以下幾個方面：

■讓病人受益，為患者帶來福祉。NIHR努力開發可在整個醫療衛生和社會保健系統內普及的創新醫療手段，如更個性化、更具成本效益的癡呆癥護理，有史以來首次完全人造氣管移植，新的乳腺癌治療方案，以及發展伙伴關系來支持罕見疾病的研究等。

■提高國內外公眾的健康水平。NIHR支持的公共衛生研究導致與酒精有關的傷害大量減少，改進了吸煙預防的有關策略，提高了甲型H1N1流感疫苗接種覆蓋率和兒童免疫接種率。全球范圍內有超過100萬人受益于NIHR資助的氨甲環酸標示外使用研究，在創傷性出血中可達到有效止血的效果。

■讓國家醫療體系更有效、更安全、更具成本效益。NIHR資助的病人安全研究已進入世界衛生組織頒布的可明顯減少術后并發癥的手術安全核查表。其他確定具有成本效益的研究領域包括從理療到癡呆和糖尿病的治療方案等。

■以病人和公眾利益為研究重點和核心。NIHR在病人和公眾參與方面走在世界前列，通過研究領域內的改革讓病人切實受益。INVOLVE是NIHR資助的一個國家級公眾參與中心和咨詢小組，在研究的各個階段幫助確保病人與公眾的有效參與。

■支持NHS的研究基礎設施。NIHR對世界一流的國家研究中心和研究所的基礎設施以及臨床研究網絡提供支持，促進了NIHR本身和慈善機構、行業和政府資助的研究。2014～2015年度，與NIHR合作的慈善機構、行業和公共研究機構對研究基礎設施的經費資助大幅增加了9.18億英鎊。

10個專題領域內產生的影響

成立背景

在NIHR成立之前，基于患者的應用研究在英國國民醫療服務體系（NHS）下已開始進行，通過一系列特別資助項目，以及衛生部的規劃，解決一線專業人士和政策制定者提出的一些問題。這些國家項目包括國際上知名的考克蘭合作（Cochrane）、評論和傳播中心（CRD）、衛生技術評估（HTA）項目，以及服務和交付組織（SDO）。

盡管有了這些先進的健康研究實踐，以及20世紀90年代和21世紀早期的一系列健康研究評論和報道，包括來自生物科學創新與成長團隊的研究成果，醫學科學院還是提出了英國醫療衛生研究環境中的一些關鍵性挑戰。這些挑戰包括：臨床研究的支持不足導致對國民健康與財富帶來的嚴重后果；需在NHS和生命科學行業之間建立一種互利合作關系，以滿足造福患者和公眾的需要；有必要創建一個公眾監管環境來支持醫療健康創新；對充足的、可持續資金的需求。

英國皇家學會醫學科學教授莎莉·戴維斯（Sally Davies）爵士在2004年任研發部門主任時，就決心解決報告中所強調的這些問題，并于2005年主持召開了一個全國性的研討會，就如何以最佳方式解決這些挑戰綜合了各方面的意見和觀點，包括：NHS體系內的研發資金未集中于最需要的地方，而是沿襲了歷史上信托的分配方式；NHS的一些研發項目不能充分證明其對于提供高質量醫療衛生服務的重要性；醫療衛生專業人員的研究受到相關合同限制，以及越來越多監管條例和官僚主義的掣肘；NHS作為一個研究平臺，未能充分開發其全部潛力來支持提高英國在國際上的競爭力。

根據2005年政府提出的“最佳研究，最佳健康”的醫療衛生研究戰略，在進行了全國范圍內的調研之后，于2006年4月創建了國家健康研究所（NIHR），并以“通過研究提高國民健康與財富水平”為其愿景和使命。當時的研發主任、如今的英國首席醫療官戴維斯爵士領導了NIHR這一雄心勃勃的計劃，扭轉并創建了重視基礎研究的同時亦注重臨床研究的研究環境，讓病人受益的機會最大化。“最佳研究，最佳健康”研究戰略設定了發展路線圖，其核心是通過以下五個戰略目標來改變研究現狀：一是建立英國國民醫療服務體系（NHS）成為國際公認的卓越研究中心；二是吸引、開發和留住最好的研究人才進行以人為本的研究工作；三是致力于以提高健康水平和加強社會關懷為重點的研究；四是對知識資源進行有效管理；五是成為公共資金用于公眾利益的可靠托管者。

NIHR從建立起至今，一直是一個“虛擬”的組織。也就是說，雖然它實施的功能和資助進行的研究都是非常真實的，但它不是一個傳統意義上的公司、企業或法律實體，而是一個包羅萬象的存在，被稱為“英國國民醫療服務體系的研究機構”。目前，NIHR主要在四個領域內組織各類活動，包括基礎設施——為研究單位提供設施和人員；研究隊伍——支持和培養能領導、支持和開展研究的人員；研究項目——為研究項目提供資助；研究體系——創建研究體系來管理和支持研究，以及研究成果的開發應用。

NIHR十年大事記

以下是NIHR成立以來的一些重要新舉措，以及其建立的擁有專門技術和設施的多個NHS研究中心的大事年記。

2006～2007年度，NIHR開展了以下工作：啟動三年資金過渡計劃，確保NHS研究資金的透明度，明確資金去向，集中用于急需解決的問題；整合現有研究項目和機構，包括HTA、SDO、UK Cochrane中心、癌癥研究中心網絡以及NIHR所屬的INVOLVE機構等；建立了以下項目和設施：臨床研究網絡，為實驗醫學提供的臨床研究設施，實驗性癌癥醫學中心，為應用研究、研究創新、創造性項目提供資助的計劃，為讓病人受益的研究提供資金的計劃，開辦初級保健研究學校。

2007～2008年度，NIHR創建了：培訓學員年會；建立了生物醫學研究中心、病人安全研究中心、醫療技術合作機構；NIHR教員和NIHR高級調查員；病人研究計劃、療效評價機制、以及與醫學研究理事會（MRC）合作的方法論研究項目。

2008～2009年度，NIHR引入以下概念和機制：生物醫學研究單位；應用健康研究和護理領導層的合作；獲NHS許可的協調體系；資金流的靈活性和可持續性；醫療獎學金計劃；行業成本核算模板；醫療器械臨床試驗協議模式；公共衛生研究、發明創新（i4i）和衛生服務研究項目；研究設計服務；社會保障研究學校；高級調查人員年會。

2009～2010年度，NIHR建立了：領導和發展計劃；NIHR臨床研究基礎設施辦公室；技術評估審查基礎設施。

2010～2011年度，NIHR創建了：手術重建和微生物學中心；系統評價國際注冊中心（PROSPERO）；行業合作研究協議模式；官方NIHR微博帳戶；公共衛生研究學院。

2011～2012年度，NIHR引入了：研究教授職位；知識運用獎學金；轉化研究伙伴關系；英國臨床試驗網關；i4i挑戰獎；家庭監護研究（ENRICH）倡議；NIHR推特簡訊。

2012～2013年度，NIHR創建和設立了：與英國政府和慈善機構合作的電子衛生信息學；臨床試驗工具箱；診斷證據合作機構；教師世界電子雜志；醫療合作機構；健康保護研究機構；健康服務周刊研究獎；病人安全轉化研究中心；新媒體競爭；NHS研發總監和經理的領導能力開發；培訓人員的領導能力計劃；與醫學研究理事會合作的全國表型組學中心；公共衛生研究學校。

2013～2014年度，NIHR建立了：與英國制藥行業協會、英國醫學協會、醫療保護協會和英國衛生部門合作的初級護理模式臨床試驗協議；詹姆斯·林德聯盟優先級設置伙伴關系管理；MRC/NIHR表型組學研究中心；NIHR中心——NIHR的合作研究與內聯網系統，贏得了谷歌變革管理獎；NIHR期刊庫；“好問”活動；轉化研究合作。

2014～2015年度，NIHR創建了：一個新的NIHR網站；血液和移植研究部門；加入了與英國阿爾茨海默病研究中心、蘇格蘭阿爾茨海默病協會合作的老年癡呆癥研究；與《護理時報》合作獲護理時報臨床研究獎；全國生物樣品中心；NIHR攝影庫；與全國病人參與協會合作獲研究參與獎。

NIHR十年影響與成就

報告中包含了10個專題領域的100個案例研究，概述了NIHR支持的研究帶來的積極變化，報告是對影響力的綜合分析。這份報告的目的是提供一種基于現有證據的分析式理解，通過回顧與相關證據，表述了在NIHR的促進作用下，醫療衛生領域研究環境發生的變化，NIHR對英國醫療衛生與社會保健的臨床實驗和應用研究產生的廣泛影響。

■將突破性成果應用于患者

這個專題領域的是創新、轉型、可獲得。NIHR推動以證據為基礎的研發活動，將創新治療方法和其他干預措施付諸實踐，改善病人的生活狀態，通過研究證據形成新的臨床指南，促進創新成果轉換為臨床實踐。

NIHR資助的在現有藥物、設備和診斷方法基礎上的新研究，為治療方法、政策和指導方針的創新變革提供了證據。NIHR支持在現有基礎上進行的新的實驗研究正在改變國內和國際上的臨床實踐指南，快速完成新的治療方法的轉化，讓更多患者從中受益。

通過填補臨床有效性證據的空白，NIHR資助的研究幫助開發更多安全、微創、更關注患者生活質量的治療方法。治療成本與效率的進一步證據也有助于確保讓更多的病人獲得醫療資源的救助。

此外，NIHR通過支持從罕見病到癌癥等多種疾病的跨領域研究，確保新的研究成果為多種類型的病人提供服務。最后，NIHR通過對臨床數據收集方式的革命性創新，讓英國保持其在創新研究前沿的領先地位。

■支持世界領先并產生全球影響的研究

這個專題領域的是全球性、典范性、開拓性。NIHR為提高全球醫療衛生保健研究水平樹立了高質量的標準。通過產生的證據推動國際上的醫學進步，建立最佳醫學和最佳實踐，并確保為全球性的疾病防范做好準備。

NIHR為有國際影響的研究發現和突破做出了巨大貢獻，例如：全世界每年死于創傷性損傷的患者超過100萬人，NIHR資助的氨甲環酸標示外使用新技術可在創傷發生3小時內顯著降低因出血不止而死亡的風險；全球超過1 700個醫療組織使用了可顯著減少術后并發癥的世衛組織發布的手術安全核查表，其一系列指標都基于NIHR資助的患者安全性研究。

■創建最佳國家醫療衛生保健系統

這個專題領域的是高質量、高效率、可實現。NIHR資助和支持高質量的、具有可獲得性的研究。通過更好地利用信息、資源和研究產生的證據，為NHS的持續發展和提高提供了更多機會。

NHS致力于為所有人提供高質量的醫療衛生保健，無論年齡、健康、種族、社會地位和支付能力。為此，英國國民醫療服務體系必須繼續充分利用新的科學和技術提供的機會。在疾病層面，對于特定治療方法的成本效益的大量研究，可有助于提高患者對該醫療方法的可獲得性和目標人群的覆蓋率。NIHR資助的研究旨在提供高質量、更安全、更有效和更具成本效益的醫療產品和醫療方案。

■與慈善機構和第三方合作

這個專題領域的是包容性、協作性、參與性。NIHR與慈善機構和第三方進行合作，以將研究投資的收益最大化，將醫學研究的成果面向面臨邊緣化的患者群體。

在國民醫療服務體系中，慈善機構和第三方機構可借助NIHR研究基礎設施進行高質量的、具有成本效益的研究。如NIHR與醫學研究慈善協會和其他利益相關者的合作，包括衛生研究機構和醫學研究理事會，有助于減少慈善機構研究經費的負擔，實現讓患者受益的目標。通過這一指導方針下的機制，可由NHS來支付額外的費用，否則研究費用會高得難以承擔。

同樣，NIHR與慈善機構的合作也可提高NIHR與特殊患者群體接觸和支持國家重大活動的能力。NIHR與慈善機構合作共同應對和解決未滿足研究需要的緊迫健康問題，通過合作集中資源可顯著加速將新技術引入臨床實踐的過程。

與慈善和第三方的合作伙伴關系提供了一個平臺，通過這個平臺NIHR可以進行一些被視為敏感的或具有挑戰性的研究課題。

■支持公共醫療衛生的普及

這個專題領域的是健康、信息化、應變能力。NIHR的公共醫療衛生研究促進了公眾的健康行為，通過對群體的干預措施引領更健康的生活方式，扭轉普通人群中的健康失衡現象。

NIHR對公共醫療衛生研究的投資增強了國家對疾病的應變能力，通過提高篩查和診斷能力，做好應急準備工作，達到提高全民健康水平，加強疾病預防能力的目的。NIHR支持研究創新方法來篩查和預防非傳染性疾病，創造更健康的生活。NIHR對更廣泛預防措施的研究也有助于減少慢性疾病對醫療衛生系統的影響。

NIHR對疫苗接種研究的支持也是預防傳染病傳播潛在威脅的一個重要組成部分。NIHR的研究還為公眾應對傳染病爆發和流行做出了貢獻，確保危機時刻反應機制的快速啟動。NIHR資助的促進健康的研究旨在維護公眾健康，避免各種風險因素，并為國家相關政策提供醫學研究證據。

■讓病人和公眾受益是所有研究階段的重心

這個專題領域的是介入、優先、參與。NIHR努力令公眾健康研究更貼近患者和公眾利益，讓公眾成員參與研究項目各個階段過程，包括從設置研究項目優先級，到溝通和實施研究成果，以提高公眾的研究意識和公眾對于研究的參與度。

病人和公眾參與（Patient and Public Involvement，PPI）計劃的主要目的之一是，通過病人的視角來審視研究的目的和方式，以進一步提高研究質量。NIHR希望通過讓病人直接參與使其從中受益，因為以病人為中心的研究成果將更有針對性和相關性，也會對為病人提供服務和護理產生積極影響。

INVOLVE是NIHR資助的一個國家級公眾參與中心和咨詢小組，在研究的各個階段幫助確保病人與公眾的有效參與。一份證據收集報告認為，過去20年里，在提高公眾參與意識，認識公眾參與的重要性和提高公眾參與質量方面，INVOLVE一直處于世界領先地位，是世界上同類計劃中為數不多的幾個之一，也是其中持續時間最長的。因此，通過促進PPI計劃的實施，NIHR創新了研究文化，并成為PPI最佳實踐的指引燈塔。NIHR支持的PPI例子有許多，覆蓋了整個研究過程，包括從設置研究重點，到如何進行研究，到對研究成果定義和新成果新發現的傳播等。

NIHR的支持提高了公眾和科研團體對PPI以及公眾和患者廣泛參與重要性的意識，這些努力的核心目標之一是要讓通常被排除在研究之外的人群也參與進來。

■為經濟發展和社會效益創造機會

這個專題領域的是創業型、可負擔、有成效。NIHR為經濟發展和社會健康研究的投資回報創造了各種機會，包括創建一個更有效、更有經濟承擔能力的國民醫療服務體系。

NIHR支持與公司、臨床學者和臨床醫生建立合作伙伴關系的合作模式，這是一種有利于改善病人健康水平、提高經濟效益的模式。NIHR通過對國民醫療服務體系研究基礎設施的支持，從而形成了這種模式。國民醫療服務體系由世界一流的研究中心、研究所、研究設施和NIHR臨床研究網絡組成，覆蓋了整個英國。

2014～2015年度，NIHR為這個研究基礎設施提供了2.27億英鎊的研究資金，并從其他合作伙伴中獲得了進一步的研究經費支持，包括來自行業的1.3億英鎊，來自慈善機構的4.36億英鎊，來自研究委員會的3.54億英鎊。

NIHR還尋求對基于證據的新療法的經濟影響進行量化評估，這種做法由來已久，但在如今低增長經濟的環境下尤其重要。NIHR還幫助推動不同階段的轉化途徑，其臨床研究設施已成為吸引尋求試驗中的創新藥物、設備和診療手段的外國制造商的一個全國性平臺。

■幫助臨床研究取得卓越成就

這個專題領域的是信息化、臨床研究、卓越成就。NIHR通過與學術界、國民醫療服務體系以及醫療系統其他部門的合作，為世界級的早期轉化研究提供研究經費，并為優先等級高的研究提供迅速反應。

NIHR資助和支持增加國家研究基礎設施，增加研究者和臨床醫生能夠獲得的資源，為學術界和國民醫療體系的研究人員提供研究設施和研究環境，并充分利用來自其他合作伙伴的投資，如慈善機構和產業界。

NIHR還提供了對罕見疾病和專門領域的研究資助，關注實驗醫學對特定疾病的研究及早期轉化。

經驗豐富、訓練有素的研究人員是研究的基礎。NIHR資助的三個國立學院匯集了英國主要的學者，為研究人員提供專業培訓。NIHR還提供資源幫助推進知識傳播，促進未來的研究，提高研究成果利用的透明度，為包括公眾和病人志愿者在內的更多人提供獲得研究資源的更多途徑。

■為國民醫療體系和學術界資助、培訓和開發多樣化的研究隊伍

這個專題領域的是有技能、積極性、多樣化。NIHR為開發多樣化的研究隊伍提供支持和培訓機會，在國民醫療體系和學術界形成良好的臨床研究實踐和精神風貌。

為在臨床研究中取得卓越成就，研究團隊必須具備一定的技術知識，且善于協同合作克服困難，有想法有創意。NIHR培養了一大批高技能的研究團隊，并發展和留住一大批優秀的臨床、醫療服務和公共衛生研究人員。在NIHR的支持下，為研究隊伍提供了全方位的培訓機會，包括著名的獎學金計劃，有5 000多名學員獲得各種研究經費和培訓獎。通過這些和其他NIHR的培訓項目，支持研究人員進一步提高個人專業技能和充分發揮個人潛力。

一個訓練有素的研究團隊是提供高質量研究成果的基礎。NIHR為醫療衛生專業人員提供研究技能的培訓和支持，讓他們在主持臨床工作的同時，還能進行研究，為個人在臨床實踐和醫學研究這兩個角色間的職業選擇，提供了更多的靈活性。

■NIHR的資助遍及全國各地

這個專題領域的是區域性、社會性、以需求為基礎。NIHR支持區域性驅動的研究，以此來應對不同地區需要優先解決不同醫療衛生的問題，協助國家加大地方自主性。

NIHR意識到英國的區域多樣性及當地醫療衛生的特殊挑戰，因此，區域性的資助要因地制宜來滿足其特定需求。NIHR還及時發現區域層面的創新及其發展潛力，并為其研究提供資助。當某地區面臨某種發病率特別高的疾病時，或實施有效治療遭遇困難時，NIHR就會對該區域針對受影響人群的相關研究提供支持。

有證據表明NIHR以區域為基礎的干預方法的可靠性，許多這類干預措施被其他區域或國家所采納，導致一些政策和實踐的改變，改善了更多病人的生存質量。

NIHR還尋求推動擴大區域性創新干預措施的成果，通過資助試驗展示了在全國范圍內推廣這些措施給病人帶來的好處。

NIHR 的十年：一場變革，十大主題，一百實例

過去十年里，由于NIHR的成立，國民醫療服務體系研發資金的籌集與使用發生了明顯的變化。報告中100個研究案例以強有力的證據表明，這種變化對患者利益、衛生和社會保健、公共政策、經濟增長以及新一代知識的產生都有巨大的影響。同時，NIHR作為研發資助者本身，對于國民醫療服務體系內的研發，以及更廣泛的衛生研究體系，都具有革命性的影響。

雖然我們沒有對NIHR為實現“最佳研究，最佳健康”目標所做出的成就進行評估，但可以肯定，100個案例提供的證據表明，已實現了十年前提出的五個主要目標：1）NIHR資助的使用氨甲環酸防止凝血的研究在國際上被公認為世界領先，可讓全世界100萬人受益；2）為NIHR管理轉型研究引入領導力開發項目，表明如何通過能力建設進行科學政策干預；3）NIHR為世界衛生組織的手術安全核查表的測試和推出做出了貢獻，手術安全核查表是一種可減少威脅生命并發癥的措施，為世界范圍內1 790個醫療組織所使用，用以幫助