2015年12月FDA批準新藥概況

2015年12月，FDA批出1個新生物制品和4個新分子實體藥品，分別為治療溶酶體酸性脂肪酶缺乏癥藥物Kanuma（sebelipase alfa）、抗癌藥物Alecensa（艾樂替尼）、肌松拮抗劑Bridion（舒更葡糖）、治療肺動脈高壓藥物Uptravi（selexipag）和治療痛風藥物Zurampic（lesinurad）。

1 Kanuma（sebelipase alfa）

Kanuma獲“突破性治療藥物”和“孤兒藥”指定以及“優先審評”地位，并被授予一個罕見兒童疾病優先審評憑證。Kanuma是首個治療溶酶體酸脂酶癥藥物，溶酶體酸脂酶癥分為沃爾曼病和膽固醇沉積癥，由基因突變引起，會導致多種人體組織中溶酶體酸脂酶活性降低或喪失，從而導致膽固醇酯和甘油三酯在各組織細胞內積聚，引發肝臟與心血管疾病及其它并發癥。沃爾曼病一般出現在嬰兒期（約2～4個月時），是一種快速發展型疾病，幾乎沒有患者可以活過1歲。膽固醇沉積癥是溫和的遲發型溶酶體酸脂酶缺陷，通常發病于兒童早期或者更晚。膽固醇沉積癥患者的壽命與疾病以及并發癥的嚴重性有關。每百萬新生兒中1～2人患沃爾曼病、25人患膽固醇沉積癥。

2 Alecensa（艾樂替尼）

Alecensa獲“突破性治療藥物”和“孤兒藥”指定以及“優先審評”地位，通過加速審批程序被批準用于經克唑替尼治療后或因不能耐受而出現復發的間變性淋巴瘤激酶基因突變的晚期（轉移性）非小細胞肺癌患者。肺癌是美國死亡率最高的惡性腫瘤之一，美國國立癌癥研究所估計2015年因肺癌死亡約15.8萬人，而新增22.12萬肺癌病例，大約85%的肺癌是非小細胞肺癌，其中，約5%的病例存在間變性淋巴瘤激酶基因突變。Alectinib是一種靶向間變性淋巴瘤激酶的酪氨酸激酶抑制劑，它阻斷間變性淋巴瘤激酶蛋白的活性，可能預防非小細胞肺癌細胞生長和擴散。

3 Bridion（舒更葡糖）

Bridion被批準用于逆轉常規使用的神經肌肉阻斷藥羅庫溴銨或維庫溴銨作用，可立即逆轉成人使用過的羅庫溴銨作用、常規逆轉兒童和青少年（2～17歲）使用過的羅庫溴銨作用。Bridion是美國首個獲批的選擇性肌松藥拮抗劑，為麻醉醫生逆轉神經肌肉阻滯的新選擇，使醫療人員在術后逆轉神經肌肉阻斷藥物的影響和恢復患者自發性呼吸。目前美國使用的常規抗肌松藥主要為新斯的明或騰喜龍，二者都具有抗膽堿酯酶作用，但都具有副作用且逆轉神經肌肉阻滯效果緩慢。Bridion為g環糊精衍生物，由8個毗鄰的葡萄糖分子構成環狀分子結構，具有親脂性內腔，與神經肌肉阻斷藥羅庫溴銨和維庫溴銨形成復合物。

4 Uptravi（selexipag）

Uptravi獲“孤兒藥”指定，用于治療肺動脈高壓成人患者。肺動脈高壓是心臟與肺之間動脈內產生的高血壓。肺動脈高壓是一種慢性、進展性及令人虛弱的罕見肺部疾病，它可導致死亡或器官移植。Uptravi 屬于一類叫 IP 環前列腺素受體激動劑的口服藥物。這款藥物通過松弛血管壁肌肉、使血管擴張、降低向肺輸送血液的血管升高的壓力而發揮作用。

5 Zurampic（lesinurad）

Zurampic被批準與黃嘌呤氧化酶抑制劑聯用治療痛風相關的高尿酸血癥。痛風被視為一種富貴病，是由于尿酸在體內積累過多所引起的疾病，通常最初癥狀為大腳趾的紅腫、疼痛以及腫脹。尿酸通常溶解在血液中，通過腎臟由尿液排出。尿酸可以在血液中積累，稱為高尿酸血癥。大部分患有高尿酸血癥的人群不會發展為痛風，但是如果尿酸在體內形成晶體，那么痛風就由此引發。Zurampic是FDA批準的首個尿酸再吸收抑制劑，是一種尿酸轉運蛋白抑制劑，可以抑制腎臟對尿酸的重吸收，促進尿酸排泄。