國產(chǎn)長效干擾素上市千萬患者將獲益

文·袁平戈（重慶醫(yī)科大學附屬第二醫(yī)院、中華肝臟病雜志 主任醫(yī)師）

國產(chǎn)長效干擾素上市千萬患者將獲益

文·袁平戈（重慶醫(yī)科大學附屬第二醫(yī)院、中華肝臟病雜志 主任醫(yī)師）

中華醫(yī)學會肝病學分會前任主任委員、北京大學附屬人民醫(yī)院副院長、國家丙型肝炎重大科研項目首席專家魏來教授點評：聚乙二醇干擾素在中國研制成功并上市意義重大。其一，它是全球首支研發(fā)成功的聚乙二醇干擾素α 2b（40KD，Y型），堪稱全世界肝炎防控領域的一個重大突破；其二，它在研發(fā)過程中成功取得的核心關鍵技術，已經(jīng)在40余個國家獲得發(fā)明專利授權，這為我國生物制藥打破了國際壟斷，搭建起獨立自主的創(chuàng)新平臺；其三，這也意味著我國科學家對全球肝炎的控制、促進人類健康作出重大貢獻；其四，打破國外專利壁壘將大大促進該類藥物的價格走向合理化，造福更多患者；其五，在我國尚未獲得DAA上市時，聚乙二醇干擾素聯(lián)合利巴韋林治療慢性丙型肝炎仍是中國患者最主要的選擇；其六，在DAA上市初期P/R+DAA有可能是我國丙肝患者具有成本效益比的選擇。

病毒性肝炎是我國當前面臨的最大的公共衛(wèi)生問題之一，據(jù)統(tǒng)計在我國約有9300萬人感染了乙型肝炎病毒（HBV），約1000萬人感染了丙型肝炎病毒（HCV），也就是說在我國每12個人當中就有一名病毒性肝炎患者，每年因肝炎死亡的人數(shù)超過30萬，嚴重威脅著我國人民的健康。長期以來治療慢性乙型肝炎和慢性丙型肝炎的一線藥物長效干擾素（聚乙二醇干擾素）一直依賴進口，給患者帶來了很大的經(jīng)濟負擔。不過，這一狀況即將得到改變：由廈門特寶生物工程股份有限公司自主研發(fā)的，具有完全自主知識產(chǎn)權的聚乙二醇干擾素α 2b（40KD Y型），商品名為“派格賓”，預計很有可能獲得國家一類新藥生產(chǎn)批件，即將上市。

經(jīng)國內(nèi)多家著名大學附屬醫(yī)院的多中心研究，研究結(jié)果已在2015年10月在北京舉行的中華醫(yī)學會第十七次全國病毒性肝炎及肝病學術會議上報告。

中華醫(yī)學會肝病學分會前任主任委員、北京大學附屬人民醫(yī)院副院長魏來教授報告指出：國產(chǎn)長效干擾素C0158研究，根據(jù)慢性丙型肝炎患者基因?qū)?/3型研究組255例，基因1/6/4型研究組561例進行分型治療，研究結(jié)果顯示，國產(chǎn)長效干擾素療效與進口長效干擾素相當，耐受性良好、安全性高。

中華醫(yī)學會感染病學分會侯任主任委員、北京大學第一附屬醫(yī)院感染科主任王貴強教授指出：B0176研究是一項迄今為止全球規(guī)模最大的聚乙二醇干擾素α 2b（40KD Y型）治療HBeAg陽性慢性乙型肝炎的隨機對照注冊Ⅲ期臨床試驗，共納入820例HBeAg陽性慢性乙型肝炎患者，將患者隨機分配，分別用國產(chǎn)干擾素（派格賓）和進口干擾素治療，兩組患者治療前病情相似，治療48周，停藥后觀察24周，結(jié)果顯示：國產(chǎn)干擾素與進口干擾素，其療效和安全性相似。

派格賓是我國自主研制成功的第一個聚乙二醇干擾素，它的第一個適應證是治療慢性丙型肝炎，治療慢性乙型肝炎適應證也正在評審中。派格賓的學名叫聚乙二醇化的干擾素，是干擾素一大類中一種，干擾素由于沒有聚乙二醇這件“盔甲”的保護，注射后它很快就會被排泄出去，人體內(nèi)的濃度波動很大，所以需要隔天注射一次，而聚乙二醇干擾素是在干擾素的外面穿了一件“聚乙二醇”的外衣，能夠維持穩(wěn)定的濃度，能夠發(fā)揮作用的時間也延長了，所以只需要一周注射1次，所以也叫“長效干擾素”。長效干擾素有3兄弟，但3個是有區(qū)別的。大哥是聚乙二醇干擾素α2b，他的外衣是12KD的，比較薄；二哥是聚乙二醇干擾素α 2a，派格賓和二哥的外衣都是40KD的，但內(nèi)核卻不一樣，二哥是干擾素α2a，而派格賓是干擾素α 2b，三兄弟盡管有些差異，在功能上是差不多的。

派格賓是唯一一個在中國患者中完成所有臨床研究的長效干擾素，可以說是為中國患者量身定做的，它的結(jié)構是全球獨一無二的，擁有兩項國際專利，使其在人體血藥濃度平穩(wěn)，確保一周一次，并且發(fā)揮藥效的新喋呤濃度更高。

派格賓的誕生得到了國家“十一五”、“十二五”重大新藥創(chuàng)制專項支持。2012年，50多位全國國內(nèi)肝炎領域的知名專家在全國東、南、西、北、中的40余家醫(yī)院開始試驗治療慢性丙型肝炎和慢性乙型肝炎，以觀察其療效和安全性。2014年12月研究結(jié)果在亞太肝病學會專題會議中正式發(fā)布，派格賓治療慢性丙型肝炎治愈率近九成，也沒有出現(xiàn)特別異常的副作用。目前，肝炎患者用藥負擔沉重，設計派格賓的初衷就是為了讓更多中國患者能夠用得起長效干擾素，為臨床醫(yī)生提供充足的選擇，讓更多的肝炎患者受益，能幫助更多的慢性乙型肝炎和慢性丙型肝炎患者恢復健康。