未來疾病的主攻手——基因療法

高茵穎　廣東省羅定市迎賓路富豪花園A棟602室　527200

未來疾病的主攻手——基因療法

高茵穎廣東省羅定市迎賓路富豪花園A棟602室527200

人類自有史以來，從未停止過與病魔的抗爭，治療疾病的手段也在不斷發展。最近，基因療法獨樹一幟，使許多難治之癥有了希望。

基因是人類生命活動的密碼，它深藏在細胞核內的染色體中。在那里，數以億計的不同核苷酸分子按一定的順序連接起來，記錄著遺傳信息。人們早就知道，若父母一方或雙方的基因有缺陷，就可能遺傳給子女，引起疾病。如今，隨著分子生物學的深入發展，人類越來越多地掌握了基因和遺傳病的奧秘，于是設想從外界導入正常的基因來治療遺傳病。

在動物實驗中，科學家們找到多種辦法將外源基因導入細胞內染色體中，目前最常用的辦法是選擇特殊的病毒作為運載工具，把外源性基因帶到染色體內。

遺傳病的基因治療，在1990年于美國首次獲得成功。有兩名兒童病人，由于缺乏ADA基因，不能合成腺苷酸脫氨酶，導致先天性免疫缺陷綜合征。安得森和伯里斯先抽取病人的一些血液，分離出白細胞進行體外培養，然后將外源性ADA基因插進病毒基因內；當病毒感染體外白細胞時，就將ADA基因帶進細胞核。此時再將白細胞輸入病人體內，病人由于得到ADA基因，就可以合成腺苷酸脫氨酶，像正常人一樣生活。但美中不足的是，這種方法是在得病后才進行治療。人們不禁要問，有沒有辦法在生命的嫩芽——受精卵形成之際，就將它缺乏的基因導入其內，讓它成為一個完美無缺的新生命，不再出現遺傳病癥狀呢？有!早在1984年，國外就有人用小鼠成功地進行了相關試驗。哈默將小鼠生長激素基因注入相當于人類侏儒癥的小鼠受精卵內，結果出現了奇跡：原本應發育成侏儒鼠的受精卵，不但未長成侏儒，還比正常小鼠大1.5倍。那么在人的身上是否也能成功呢？按理論來說是完全可能的，但付諸實施卻存在許多爭議。因為如此針對生殖細胞的基因治療，可能影響后代的遺傳性狀，即俗語所講的“變種”，這會對人類發展產生極其重大而深遠的影響，況且將侏儒“治”成巨人并無實際好處。但經過改進，不但能提高基因導入的成功率，而且能對其他疾病進行有效控制。

對醫學頑癥惡性腫瘤，基因療法也加入了總攻的行列。在腫瘤四周，本有許多腫瘤浸潤淋巴細胞形成包圍圈，造成“兵臨城下”之勢，但卻沒有足夠的能力來消滅敵人。如果向這些細胞內導入一種特殊的基因，細胞就可以產生相應的腫瘤壞死因子，加強殺傷腫瘤的能力。1990年7月，美國的郎森伯格等人從晚期黑色素瘤病人身上切下來的瘤體中，分離出腫瘤浸潤淋巴細胞，導入基因后再輸給病人。使用該方法共治療了50名病人，取得了初步成果，既避免了單純應用腫瘤壞死因子的全身反應，又加強了局部“火力”。

在探索人類自身生命密碼的過程中，一個個深藏的奧秘被揭開，一項項神奇療法不斷出現。基因療法是最能“治根”的療法，顯示出無限的生機，有朝一日必將成為治療疾病的“主攻手”。