2014年3月FDA批準新藥概況

2014年3月，FDA批出3個新分子實體藥品，為淀粉樣蛋白PET掃描造影劑治療利什曼原蟲病藥品Impavido（米替福新）和治療銀屑病關節炎藥品阿普斯特）。

Neuraceq被用于β淀粉樣蛋白神經炎斑塊密度的正電子發射斷層掃描（PET）成像，對有認知損傷的成人的大腦神經退行病理狀態進行活體評估，尤其是阿爾茨海默病（AD）患者的大腦。雖然該成像劑沒有被定義為應用于AD，但它可用于排除這種疾病。Neuraceq是FDA批準的第3種淀粉樣蛋白造影劑，另外兩個PET顯像劑florbetapir（Amyvid，禮來公司）和flutemetamol（Vizamyl，GE醫療集團）分別在2012年與2013年獲得批準。FDA批準Neuraceq是基于872名患者參與的全球臨床試驗安全性數據和3項包括205名同意生命終結后捐贈大腦作驗尸患者的影像檢查研究。82名受試者的大腦被驗尸分析確認β-淀粉樣神經炎斑存在與否。82例大腦PET與組織病理學的解釋相關性表明，Neuraceq能準確地檢測出大腦中中等至致密的β-淀粉樣蛋白神經炎斑塊，是估計活人這些斑塊密度的有用工具。Neuraceq陽性掃描能顯示中度到密集淀粉樣蛋白神經炎性斑塊，神經病理學的檢查已經證實AD患者可出現這一數量的淀粉樣蛋白神經炎性斑塊，但也可能出現在其他類型神經疾病患者或認知正常的老年人中。這種類型的掃描應該作為其他診斷評價的輔助工具，這種造影劑用于預測癡呆或其他神經系統疾病的進展。Neuraceq成像應該獨立于患者的臨床信息來解釋，醫師在解釋Neuraceq成像之前應接受培訓。

Impavido獲“快速通道指定”、“優先審評“和“孤兒藥”地位，被FDA批準用于治療利什曼原蟲病，適用于年齡≥12歲、體重≥30 kg成年和青少年患者。利什曼原蟲病是利什曼原蟲引起的一種感染性疾病，又名黑熱病，利什曼原蟲這種寄生蟲通過沙蠅叮咬傳播給人類。該疾病主要發生在熱帶和亞熱帶地區。Impavido被批準治療3種主要類型利什曼原蟲病：內臟利什曼原蟲病、皮膚利什曼原蟲病和黏膜利什曼原蟲病，Impavido是FDA第一個批準的治療皮膚或黏膜利什曼原蟲病藥物。有4項臨床試驗評價Impavido的安全性和療效：總共547例患者接受Impavido和183例患者接受一種對比藥或一種安慰劑，試驗結果證實Impavido治療利什曼原蟲病安全、有效。Impavido劑量和給藥方法為30～44 kg體重患者：每日服用2次，共28 d；45 kg或以上體重患者：每日服用3次，共28 d。Impavido飯后應及時給藥減輕胃腸道不良反應。Impavido的使用說明書包括一個黑框警告警戒患者和衛生保健專業人員藥物可致胎兒危害，因此不應給予妊娠婦女。衛生保健專業人員應勸告婦女在Impavido治療期間和隨后5個月內應有效避孕。Impavido化學名十六烷磷酸膽堿，最初是作為抗腫瘤藥物研制的一種烷基磷酸膽堿類藥物，具有細胞膜靶向性，在動物試驗和臨床應用中均顯示出顯著的選擇性抗腫瘤和抗原蟲活性。Impavido作為抗腫瘤藥物主要用于乳腺癌表皮轉移的局部治療。Impavido對利什曼原蟲物種的特異性作用模式仍未清晰，其作用機制可能涉及與脂質（磷脂和甾醇類）相互作用，包括膜脂質、細胞色素c氧化酶的抑制作用（線粒體功能）和凋亡樣細胞死亡。

Otezla是一種磷酸二酯酶-4（PDE-4）的抑制劑，對環單磷酸腺苷（cAMP）特異性，PDE4抑制作用導致細胞內cAMP水平增加。Otezla適用于治療有活動性銀屑病關節炎（PsA）的成年患者。大多數人首次發生銀屑病后被診斷有PsA。PsA的主要體征和癥狀是關節痛、僵硬和腫脹。當前被批準治療PsA的藥物包括皮質類固醇、腫瘤壞死因子阻斷劑和一種白介素-12/白介素-23 抑制劑。Otezla為患這種疾病的患者提供一種新的治療選擇，重要治療目標是緩解疼痛和炎癥并改善身體機能。有3項臨床試驗涉及1 493例PsA患者，評價Otezla的安全性和有效性。Otezla劑量和給藥方法：第1天早晨10 mg、第2天早晨10 mg和傍晚10 mg、第3天早晨10 mg和傍晚20 mg、第4天早晨20 mg和傍晚20 mg、第5天早晨20 mg和傍晚30 mg、第6天和其后30 mg，bid，按照上述給藥時間表逐步調整至推薦劑量30 mg、bid，可明顯減低胃腸道癥狀。Otezla應整粒服用，不可粉碎、裂開或咀嚼藥片，有無食物均可。對Otezla或片劑中任何賦形劑超敏感的患者禁忌使用。Otezla的警告和注意事項為抑郁和體重減輕，用Otezla治療的患者應由他們的衛生保健專業人員定期監視他們的體重。如果發生不能解釋的或臨床上顯著的體重減輕，應考慮評價體重減輕和終止治療。在有抑郁和/或自殺想法或行為史患者使用Otezla前，處方者應仔細權衡在這類患者中使用Otezla治療的風險和獲益。患者、其護理人員和家屬應被忠告需要警戒抑郁、自殺想法或其他情緒變化的出現或惡化，如果發生這類變化應及時聯系其衛生保健醫生。

（張建忠）

2014年3月，FDA批出3個新分子實體藥品，為淀粉樣蛋白PET掃描造影劑治療利什曼原蟲病藥品Impavido（米替福新）和治療銀屑病關節炎藥品阿普斯特）。

Neuraceq被用于β淀粉樣蛋白神經炎斑塊密度的正電子發射斷層掃描（PET）成像，對有認知損傷的成人的大腦神經退行病理狀態進行活體評估，尤其是阿爾茨海默病（AD）患者的大腦。雖然該成像劑沒有被定義為應用于AD，但它可用于排除這種疾病。Neuraceq是FDA批準的第3種淀粉樣蛋白造影劑，另外兩個PET顯像劑florbetapir（Amyvid，禮來公司）和flutemetamol（Vizamyl，GE醫療集團）分別在2012年與2013年獲得批準。FDA批準Neuraceq是基于872名患者參與的全球臨床試驗安全性數據和3項包括205名同意生命終結后捐贈大腦作驗尸患者的影像檢查研究。82名受試者的大腦被驗尸分析確認β-淀粉樣神經炎斑存在與否。82例大腦PET與組織病理學的解釋相關性表明，Neuraceq能準確地檢測出大腦中中等至致密的β-淀粉樣蛋白神經炎斑塊，是估計活人這些斑塊密度的有用工具。Neuraceq陽性掃描能顯示中度到密集淀粉樣蛋白神經炎性斑塊，神經病理學的檢查已經證實AD患者可出現這一數量的淀粉樣蛋白神經炎性斑塊，但也可能出現在其他類型神經疾病患者或認知正常的老年人中。這種類型的掃描應該作為其他診斷評價的輔助工具，這種造影劑用于預測癡呆或其他神經系統疾病的進展。Neuraceq成像應該獨立于患者的臨床信息來解釋，醫師在解釋Neuraceq成像之前應接受培訓。

Impavido獲“快速通道指定”、“優先審評“和“孤兒藥”地位，被FDA批準用于治療利什曼原蟲病，適用于年齡≥12歲、體重≥30 kg成年和青少年患者。利什曼原蟲病是利什曼原蟲引起的一種感染性疾病，又名黑熱病，利什曼原蟲這種寄生蟲通過沙蠅叮咬傳播給人類。該疾病主要發生在熱帶和亞熱帶地區。Impavido被批準治療3種主要類型利什曼原蟲病：內臟利什曼原蟲病、皮膚利什曼原蟲病和黏膜利什曼原蟲病，Impavido是FDA第一個批準的治療皮膚或黏膜利什曼原蟲病藥物。有4項臨床試驗評價Impavido的安全性和療效：總共547例患者接受Impavido和183例患者接受一種對比藥或一種安慰劑，試驗結果證實Impavido治療利什曼原蟲病安全、有效。Impavido劑量和給藥方法為30～44 kg體重患者：每日服用2次，共28 d；45 kg或以上體重患者：每日服用3次，共28 d。Impavido飯后應及時給藥減輕胃腸道不良反應。Impavido的使用說明書包括一個黑框警告警戒患者和衛生保健專業人員藥物可致胎兒危害，因此不應給予妊娠婦女。衛生保健專業人員應勸告婦女在Impavido治療期間和隨后5個月內應有效避孕。Impavido化學名十六烷磷酸膽堿，最初是作為抗腫瘤藥物研制的一種烷基磷酸膽堿類藥物，具有細胞膜靶向性，在動物試驗和臨床應用中均顯示出顯著的選擇性抗腫瘤和抗原蟲活性。Impavido作為抗腫瘤藥物主要用于乳腺癌表皮轉移的局部治療。Impavido對利什曼原蟲物種的特異性作用模式仍未清晰，其作用機制可能涉及與脂質（磷脂和甾醇類）相互作用，包括膜脂質、細胞色素c氧化酶的抑制作用（線粒體功能）和凋亡樣細胞死亡。

Otezla是一種磷酸二酯酶-4（PDE-4）的抑制劑，對環單磷酸腺苷（cAMP）特異性，PDE4抑制作用導致細胞內cAMP水平增加。Otezla適用于治療有活動性銀屑病關節炎（PsA）的成年患者。大多數人首次發生銀屑病后被診斷有PsA。PsA的主要體征和癥狀是關節痛、僵硬和腫脹。當前被批準治療PsA的藥物包括皮質類固醇、腫瘤壞死因子阻斷劑和一種白介素-12/白介素-23 抑制劑。Otezla為患這種疾病的患者提供一種新的治療選擇，重要治療目標是緩解疼痛和炎癥并改善身體機能。有3項臨床試驗涉及1 493例PsA患者，評價Otezla的安全性和有效性。Otezla劑量和給藥方法：第1天早晨10 mg、第2天早晨10 mg和傍晚10 mg、第3天早晨10 mg和傍晚20 mg、第4天早晨20 mg和傍晚20 mg、第5天早晨20 mg和傍晚30 mg、第6天和其后30 mg，bid，按照上述給藥時間表逐步調整至推薦劑量30 mg、bid，可明顯減低胃腸道癥狀。Otezla應整粒服用，不可粉碎、裂開或咀嚼藥片，有無食物均可。對Otezla或片劑中任何賦形劑超敏感的患者禁忌使用。Otezla的警告和注意事項為抑郁和體重減輕，用Otezla治療的患者應由他們的衛生保健專業人員定期監視他們的體重。如果發生不能解釋的或臨床上顯著的體重減輕，應考慮評價體重減輕和終止治療。在有抑郁和/或自殺想法或行為史患者使用Otezla前，處方者應仔細權衡在這類患者中使用Otezla治療的風險和獲益。患者、其護理人員和家屬應被忠告需要警戒抑郁、自殺想法或其他情緒變化的出現或惡化，如果發生這類變化應及時聯系其衛生保健醫生。

（張建忠）

2014年3月，FDA批出3個新分子實體藥品，為淀粉樣蛋白PET掃描造影劑治療利什曼原蟲病藥品Impavido（米替福新）和治療銀屑病關節炎藥品阿普斯特）。

Neuraceq被用于β淀粉樣蛋白神經炎斑塊密度的正電子發射斷層掃描（PET）成像，對有認知損傷的成人的大腦神經退行病理狀態進行活體評估，尤其是阿爾茨海默病（AD）患者的大腦。雖然該成像劑沒有被定義為應用于AD，但它可用于排除這種疾病。Neuraceq是FDA批準的第3種淀粉樣蛋白造影劑，另外兩個PET顯像劑florbetapir（Amyvid，禮來公司）和flutemetamol（Vizamyl，GE醫療集團）分別在2012年與2013年獲得批準。FDA批準Neuraceq是基于872名患者參與的全球臨床試驗安全性數據和3項包括205名同意生命終結后捐贈大腦作驗尸患者的影像檢查研究。82名受試者的大腦被驗尸分析確認β-淀粉樣神經炎斑存在與否。82例大腦PET與組織病理學的解釋相關性表明，Neuraceq能準確地檢測出大腦中中等至致密的β-淀粉樣蛋白神經炎斑塊，是估計活人這些斑塊密度的有用工具。Neuraceq陽性掃描能顯示中度到密集淀粉樣蛋白神經炎性斑塊，神經病理學的檢查已經證實AD患者可出現這一數量的淀粉樣蛋白神經炎性斑塊，但也可能出現在其他類型神經疾病患者或認知正常的老年人中。這種類型的掃描應該作為其他診斷評價的輔助工具，這種造影劑用于預測癡呆或其他神經系統疾病的進展。Neuraceq成像應該獨立于患者的臨床信息來解釋，醫師在解釋Neuraceq成像之前應接受培訓。

Impavido獲“快速通道指定”、“優先審評“和“孤兒藥”地位，被FDA批準用于治療利什曼原蟲病，適用于年齡≥12歲、體重≥30 kg成年和青少年患者。利什曼原蟲病是利什曼原蟲引起的一種感染性疾病，又名黑熱病，利什曼原蟲這種寄生蟲通過沙蠅叮咬傳播給人類。該疾病主要發生在熱帶和亞熱帶地區。Impavido被批準治療3種主要類型利什曼原蟲病：內臟利什曼原蟲病、皮膚利什曼原蟲病和黏膜利什曼原蟲病，Impavido是FDA第一個批準的治療皮膚或黏膜利什曼原蟲病藥物。有4項臨床試驗評價Impavido的安全性和療效：總共547例患者接受Impavido和183例患者接受一種對比藥或一種安慰劑，試驗結果證實Impavido治療利什曼原蟲病安全、有效。Impavido劑量和給藥方法為30～44 kg體重患者：每日服用2次，共28 d；45 kg或以上體重患者：每日服用3次，共28 d。Impavido飯后應及時給藥減輕胃腸道不良反應。Impavido的使用說明書包括一個黑框警告警戒患者和衛生保健專業人員藥物可致胎兒危害，因此不應給予妊娠婦女。衛生保健專業人員應勸告婦女在Impavido治療期間和隨后5個月內應有效避孕。Impavido化學名十六烷磷酸膽堿，最初是作為抗腫瘤藥物研制的一種烷基磷酸膽堿類藥物，具有細胞膜靶向性，在動物試驗和臨床應用中均顯示出顯著的選擇性抗腫瘤和抗原蟲活性。Impavido作為抗腫瘤藥物主要用于乳腺癌表皮轉移的局部治療。Impavido對利什曼原蟲物種的特異性作用模式仍未清晰，其作用機制可能涉及與脂質（磷脂和甾醇類）相互作用，包括膜脂質、細胞色素c氧化酶的抑制作用（線粒體功能）和凋亡樣細胞死亡。

Otezla是一種磷酸二酯酶-4（PDE-4）的抑制劑，對環單磷酸腺苷（cAMP）特異性，PDE4抑制作用導致細胞內cAMP水平增加。Otezla適用于治療有活動性銀屑病關節炎（PsA）的成年患者。大多數人首次發生銀屑病后被診斷有PsA。PsA的主要體征和癥狀是關節痛、僵硬和腫脹。當前被批準治療PsA的藥物包括皮質類固醇、腫瘤壞死因子阻斷劑和一種白介素-12/白介素-23 抑制劑。Otezla為患這種疾病的患者提供一種新的治療選擇，重要治療目標是緩解疼痛和炎癥并改善身體機能。有3項臨床試驗涉及1 493例PsA患者，評價Otezla的安全性和有效性。Otezla劑量和給藥方法：第1天早晨10 mg、第2天早晨10 mg和傍晚10 mg、第3天早晨10 mg和傍晚20 mg、第4天早晨20 mg和傍晚20 mg、第5天早晨20 mg和傍晚30 mg、第6天和其后30 mg，bid，按照上述給藥時間表逐步調整至推薦劑量30 mg、bid，可明顯減低胃腸道癥狀。Otezla應整粒服用，不可粉碎、裂開或咀嚼藥片，有無食物均可。對Otezla或片劑中任何賦形劑超敏感的患者禁忌使用。Otezla的警告和注意事項為抑郁和體重減輕，用Otezla治療的患者應由他們的衛生保健專業人員定期監視他們的體重。如果發生不能解釋的或臨床上顯著的體重減輕，應考慮評價體重減輕和終止治療。在有抑郁和/或自殺想法或行為史患者使用Otezla前，處方者應仔細權衡在這類患者中使用Otezla治療的風險和獲益。患者、其護理人員和家屬應被忠告需要警戒抑郁、自殺想法或其他情緒變化的出現或惡化，如果發生這類變化應及時聯系其衛生保健醫生。

（張建忠）