·藥訊擷萃·

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FDA批準基因泰克Xolair用于蕁麻疹治療

2014年3月21日，羅氏下屬子公司基因泰克稱，美國FDA批準奧馬珠單抗（Xolair）用于治療慢性特發性蕁麻疹（CIU）。新的適應證適用于H1抗組胺藥治療且仍有癥狀的12歲及以上患者。在此之前，H1抗組胺藥是唯一獲批用于治療CIU的藥物，但大約一半的患者對這類藥物響應不充分。

CIU的診斷為當蕁麻疹發生沒有可識別原因、自發出現、并且超過六周會再次發生。CIU會引起腫脹、嚴重搔癢、疼痛及不舒服等癥狀，可能會持續數月甚至數年。在美國，大約有150萬人患有CIU。婦女的發病率大約是男性的兩倍，癥狀大多發生在20歲至40歲之間。“慢性特發性蕁麻疹很難管理，因為它的病因不清楚，其它獲批藥物對許多患者沒有足夠的療效，”基因泰克首席醫療官及全球產品發展主管、醫學博士Sandra Horning說：“我們很高興奧馬珠單抗能作為一種新的選擇用于治療這種嚴重皮膚疾病?！?/p>

奧馬珠單抗最早于2003年獲準用于治療中至重度哮喘。2007年，FDA要求僅限于在醫生診室中使用這種藥物，目的是監測潛在重度過敏反應；同時增補了一項加黑框警告。

奧馬珠單抗是首款生物藥物，也是H1抗組胺藥以來FDA批準的首款用于治療CIU的藥物。奧馬珠單抗被批準用于12歲及以上使用H1抗組胺藥治療但仍有癥狀的CIU患者。奧馬珠單抗不能用于治療其它形式的蕁麻疹，也不能用于12歲以下兒童。

奧馬珠單抗治療CIU的有效性及安全性基于基因泰克的兩項臨床研究ASTERIA I和ASTERIA II研究的結果，這兩項研究都是在2013年11月的歐洲皮膚與性病學會年會上公布的。在這些研究中，12歲至75歲的患者接受奧馬珠單抗150mg、300mg或安慰劑治療。奧馬珠單抗與安慰劑每隔4周給藥一次，ASTERIA I的試驗周期為24周，ASTERIA II的周期為12周。此外，在開始使用奧馬珠單抗之前，患者繼續接受一直所使用的H1抗組胺藥。

奧馬珠單抗是由基因泰克和諾華制藥公司聯合研發的，在美國由這兩家公司聯合銷售。

來源：丁香園 2014-03-25

Marizomib孤兒藥資格獲批

Triphase Accelerator公司宣布旗下新藥marizomib已經獲得了FDA孤兒藥研發辦公室授予的孤兒藥資格。marizomib是強效的蛋白酶體抑制劑，用于多發性骨髓瘤的治療。由此，Triphase公司可以獲得7年的獨占期以及其他利益。

“我們很高興FDA授予marizomib孤兒藥資格，用于多發性骨髓瘤患者的治療?！盩riphase公司創始者、主席兼CEO Frank Stonebanks說：“盡管患有頑固性多發性骨髓瘤的患者在接受藥物治療后生存期得以延長，生活質量也得到了改善，但是他們仍然需要一個新的治療方案。我們很興奮能看到marizomib的出色治療效果，希望marizomib可以改進傳統的治療模式，將急性疾病治療轉變為慢性可控疾病治療。”

來源：中國科學報 2014-03-05

FDA批準首款長效重組凝血因子IX制劑用于B型血友病患者

2014年3月28日，美國FDA批準Alprolix（重組凝血因子IX Fc融合蛋白）用于患有B型血友病的成人及兒童患者：

·控制和預防出血發作

·圍手術處理

·常規預防或減低出血發作頻數

在預防或減少出血頻次方面，Alprolix是首款旨在減少注射頻次的B型血友病治療藥物。對有誘導免疫耐受性乙型血友病患者不適用Alprolix。

Alprolix被批準用于幫助控制和預防出血，管理手術期間的出血及預防或減少出血發作頻次（預防治療）。Alprolix由與蛋白質片段Fc（在抗體中被發現）相連的凝血因子IX組成。這使得這款產品作用時間更長。

“這款產品的批準為B型血友病患者的出血治療與預防提供了另一種治療選擇?！盕DA生物制品評價與研究中心主任Karen Midthun醫學博士說。

B型血友病是一種伴性遺傳性凝血障礙，發病患者主要為男性，它由凝血因子IX基因缺陷引起。B型血友病在美國大約影響3300人。患有B型血友病的人會經歷嚴重出血的反復發作。

Alprolix的安全性及有效性在一項多中心臨床試驗中獲得評價，該試驗對比了兩種預防治療方案?？偣灿?23名年齡12至71歲的嚴重B型血友病受試者參與，隨訪時間長達一年半。研究證實了Alprolix在出血發作預防和治療及接受外科手術患者圍手術期管理顯示有效性。臨床試驗中未發現有安全性問題。

Alprolix的適應癥獲得了FDA孤兒藥資格，Alprolix由百健艾迪生產。

來源：Firstword Pharma 2014-03-28