全球最有前景I—III 期臨床與獲批上市新藥Top 5
——2013年第4季度

湯森路透

·藥業(yè)新觀察·
THE ONES TO WATCH

全球最有前景I—III 期臨床與獲批上市新藥Top 5
——2013年第4季度

湯森路透

編者按：自2014年第9期開始，本刊推出“藥業(yè)新觀察”欄目，對制藥領(lǐng)域備受矚目且極具前景的新藥進(jìn)行前瞻性評析。文章信息來源于湯森路透CortellisTM競爭情報數(shù)據(jù)庫。本期“藥業(yè)新觀察”聚焦針對慢性淋巴細(xì)胞白血病、艾滋病、ⅠA和ⅠB期蕈樣肉芽腫型皮膚T細(xì)胞淋巴瘤、肺動脈高壓以及凝血因子Ⅷ缺乏等疾病的新藥，評述了2013年第4季度處于Ⅰ～Ⅲ期臨床研究階段以及獲準(zhǔn)或上市的全球最具前景的代表性藥物，尤其對孤兒藥產(chǎn)品進(jìn)行了重點(diǎn)介紹，希望能為新藥研發(fā)工作者提供一些參考。

本期《藥業(yè)新觀察》介紹了2013年4季度獲準(zhǔn)上市或進(jìn)入后期開發(fā)階段的主要孤兒藥產(chǎn)品，并重點(diǎn)報道該季度面市或獲批以及分別進(jìn)入Ⅲ、Ⅱ、Ⅰ期臨床試驗(yàn)的最具前景的各5個代表性藥物。

孤兒藥；上市；獲批；臨床試驗(yàn)

Gazyva是一種抗CD20人源化IgG1單克隆抗體，應(yīng)用了Glycart生物技術(shù)公司的原創(chuàng)技術(shù)，由Roche公司于2005年收購。該產(chǎn)品在美國和歐洲獲得孤兒藥資格后，便在2013年4季度由Roche及其子公司Genentech聯(lián)手BiogenIdec公司上市，用于治療慢性淋巴細(xì)胞白血病(CLL)。而且，本品還正在被開發(fā)用于其他癌癥適應(yīng)證，包括非霍奇金淋巴瘤(NHL)和彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤。

Valchlor是首個且唯一一個獲FDA批準(zhǔn)用于治療ⅠA和ⅠB期蕈樣肉芽腫型皮膚T細(xì)胞淋巴瘤（MFCTCL）的局部用氮芥制劑，其分別于2004年和2012年在美國和歐洲獲得孤兒藥資格認(rèn)定，并于2013年11月由Actelion公司上市。

Duvelisib是Infinity制藥公司開發(fā)的磷酸肌醇-3激酶δ/γ抑制劑，作為抗癌孤兒藥其于2013年12月進(jìn)入Ⅲ期試驗(yàn)，用于治療CLL和小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）?！?br>