國際藥物經濟學與結果研究協會第16屆歐洲年會情況報告

王麗莉

（中國醫療保險研究會 北京 100716）

國際藥物經濟學與結果研究協會第16屆歐洲年會情況報告

王麗莉

（中國醫療保險研究會 北京 100716）

基于衛生技術評估的結果制定新藥的醫保報銷政策已經成為發達國家的共識，醫保部門應盡快制定衛生技術評估結果的申報規范，提高衛生技術評估的科學性和標準化程度。

ISPOR；醫療衛生決策；衛生技術評估；醫保報銷政策

國際藥物經濟學與結果研究協會（International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research,ISPOR）第16屆歐洲年會于2013年11月2日至7日在愛爾蘭首都都柏林召開，中國醫療保險研究會相關專家應邀參加了會議。

1 會議基本情況

此次ISPOR歐洲年會主題為“為醫療衛生決策中的困難尋找合適的解決途徑”。大會主要討論了如何讓普通公眾、患者、衛生經濟評估專家、制藥企業等各方更加協調地參與衛生決策，并對這一問題提出了技術上和組織結構上的解決思路。

全體大會的內容分為三個部分：

第一部分的主題為：患者在衛生技術評估中的作用和意義。目前，許多學者和決策者認為患者或患者組織應在衛生技術評價中發揮更加重要的作用。那么，如何讓患者在衛生技術評估和醫療保障決策中發揮作用呢？來自愛爾蘭的研究和決策團隊以肺囊性纖維化病的創新藥報銷為例，論述了這一專題。發言人包括愛爾蘭衛生部長Reilly先生、愛爾蘭囊性纖維化病協會Murphy女士、愛爾蘭詹姆士醫院的Barry博士等。

第二部分的主題為：如何在衛生技術評估的早期建立制藥企業、衛生技術評估人員以及政府監管者之間良好的互動關系。這個專題介紹了企業如何從衛生技術評估者和監管方獲得相關信息，指導其制定臨床研究和藥物經濟學研究計劃；在衛生技術評估早期，由三方共同決定一些關鍵的研究設計問題，例如對照治療方案的選取、臨床觀察指標、研究時長等；新產品如何在政府監管者和衛生技術評估人員的指導下，盡快獲得市場；這種制藥企業、衛生技術評估人員以及政府監管者之間的互動模式是否可以在整個歐洲推廣等問題。來自歐洲藥監局的Killalea女士、英國臨床研究院的Osipenko女士、羅氏公司的Grueger先生分別從監管者、研究者和企業的角度進行了闡述。

第三部分的主題為：在醫療保障決策中，多標準決策分析（MCDA）是否應該取代成本效果分析？盡管在歐洲許多國家，經濟學評估已經成為新的衛生技術進入醫保報銷的重要環節，但是在評估中常用的產出指標（例如健康生命年，QALY）往往不敏感，因此評估結果往往需要結合決策過程中的其他因素來考慮。多標準決策分析是一種成熟的多因素（多領域）決策模型。來自荷蘭鹿特丹大學的Baltussen博士、英國約克大學的Claxton教授、英國藥監局的Thomson博士等針對醫保支付目錄的決策中，應該更多地應用成本-效果分析還是應用多標準決策分析這一問題進行了討論。

2 會上獲得的有關信息

2.1 在創新藥的醫保報銷決策中，歐洲國家越來越注重藥物經濟學的證據，并把這些證據應用于醫保與制藥企業的價格談判以及對患者用藥的管理中。隨著生物制藥的發展，個體化治療越來越受到重視，同時也出現了許多非常昂貴的藥品，其費用高達社會可接受成本的8-10倍。由于特定患者對這類藥品的需求迫切，醫療保險應盡可能把這類藥品納入報銷。具體做法是：一方面，根據醫保預算，與制藥企業簽訂購買合同，具體價格可以保密；另一方面，加強用藥管理，明確規定這類藥品的使用范圍和處方權。

2.2 政府監管者越來越深地介入衛生技術評估全過程，以便掌握更加真實、全面的資料。在以往，衛生技術評估的應用一般分為三個階段：企業進行衛生技術評估研究并把結果遞交給政府有關部門、政府委托第三方對企業遞交的衛生技術評估結果的真實性和科學性進行評審、政府根據受托方的評審結果進行醫保支付的決策。為了更好地把握衛生技術評估的過程，由歐洲藥品管理局牽頭，在法國、英國、瑞典等9個國家嘗試了政府監管者、評估者和企業共同參與衛生技術評估全過程的合作模式。這種模式提高了衛生技術評估的質量，使監管者能夠獲得更多信息，但如何向其他國家推廣還存在許多關鍵問題。

2.3 衛生技術評估方法已經從傳統的成本效果評價和預算影響分析，發展到多標準決策的方法。在創新藥進入醫保報銷的決策中，越來越多的發達國家不僅考慮傳統的成本效果評價的結果，還考慮其他因素，例如澳大利亞、加拿大、丹麥等考慮到可及性的因素等。

3 幾點啟示

3.1 基于衛生技術評估的結果制定新藥的醫保報銷政策已經成為發達國家的共識，我國應盡快建立新藥衛生技術評估機制，提高醫保支付的科學性。根據發達國家的經驗，可率先對療效比較明確、但費用很高的創新藥進行衛生技術評估，醫保部門根據評估結果與制藥企業進行談判，并制定相應的報銷政策。

3.2 醫保部門應盡快制定衛生技術評估結果的申報規范，提高衛生技術評估的科學性和標準化程度。從發達國家的經驗看，衛生技術評估主要由各企業（或委托專業機構）來完成，并根據政府相關部門的要求形成規范的申報材料。政府則委托專門的合同機構來審核企業遞交材料的真實性和科學性。發達國家的經驗還顯示，在必要的時候，醫保部門還應深入到衛生技術評估過程中去。由于醫保部門是衛生技術評估結果最重要的使用方，我國應由醫保部門牽頭，聯合相關的學術機構，盡快制定衛生技術評估規范。

3.3 鼓勵和培育學術機構開展專業化的衛生技術評估，促進衛生技術評估學科在我國發展。近年來，衛生技術評估在發達國家發展迅速，這在很大程度上有賴于政府的引導和支持。醫保部門支持學術機構開展衛生技術評估的措施包括：支持評估規范制定、與專業機構簽訂評估結果審核合同、開放部分醫保數據以供研究使用等。

[1]Edward McKone, Evidence Supporting Reimbursement for a New Cystic Fibrosis Drug[R].ISPOR 16th Annual European Congress,2013.

[2]Michael Barry,Health Technology Assessment of the New Cystic Fibrosis Drug[R].ISPOR 16th Annual European Congress,2013.

[3]John Hutton, Early Engagement between Manufacturers, HTA Assessors and Regulators: Learning from the Past to Guide the Future[R].ISPOR 16th Annual European Congress,2013.

[4]Leeza Osipenko, NICE Scientific Advice: An HTA Agency Perspective[R].ISPOR 16th Annual European Congress,2013.

[5]Rob Baltussen,Question is not Whether but How to Use MCDA[R].ISPOR 16th Annual European Congress,2013.

[6]Karl Claxton, Should Multi-Criteria Decisions Analysis (MCDA) Replace Cost Effectiveness Analysis (CEA) for Evaluation of Health Care Coverage Decisions? [R]. ISPOR 16th Annual European Congress,2013.

（本欄目責任編輯：劉允海）

The Report of ISPOR 16th Annual European Congress

Lili Wang (China Health Insurance Research Association, Beijing, 100716)

It has been a common sense that health insurance reimbursement policies for new drugs should be based on health technology assessment (HTA). In order to improve the technology and standardization level for HTA in China, the health insurance department should formulate the guideline for the submission of HTA outcomes as soon as possible.

health policy, HTA, reimbursement

F840.684 C913.7

A

1674-3830(2014)1-56-2

10.369/j.issn.1674-3830.2014.1.16

2013-12-18

王麗莉，中國醫療保險研究會技術標準部主管，主要研究方向：醫療保險支付與技術標準研究。