沙利度胺治療骨髓增生異常綜合征20例的臨床療效觀察

【中圖分類號】R4【文獻標識碼】B【文章編號】1008-1879（2012）10-0042-02

MDS是一組獲得性的、造血功能嚴重紊亂的造血干細胞疾病，其特點為髓系中一系或多系血細胞發育異常和無效造血，具有轉化為急性白血病的危險。近年來，我們采用沙利度胺治療骨髓增生異常綜合征20例患者，獲得了滿意的療效，現報道如下。

1資料與方法

1.1一般資料。本組20例均為住院患者，其中男12例，女8例，年齡39-83歲，平均58.6歲。其中，RAEB-Ⅰ14例，RAEB-Ⅱ6例。外周血常規：白細胞（2.09±0.68）×109/L、血紅蛋白（51.2±14.18）g/L，早轅蘊、血小板（50.37±0.57）×109/L。骨髓增生活躍12例，增生極度活躍6例，增生減低2例，骨髓原始細胞數7-19%，中位數12%。

1.2診斷標準¹。建議參照維也納診斷標準。MDS診斷需要滿足2個必要條件和1個確定標準。

1.2.1必要條件。①持續（≥6個月）一系或多系血細胞減少：紅細胞（HGB<110g/L）、中性粒細胞[中性粒細胞計數（ANC）<1.5×109/L]、血小板（PLT<100×109/L）；②排除其他可以導致血細胞減少和病態造血的造血及非造血系統疾患。

1.2.2確定標準。①骨髓涂片中紅細胞系、中性粒細胞系、巨核細胞系中任一系至少10%有發育異常；②環狀鐵粒幼紅細胞占有核紅細胞比例≥15%；③原始細胞：骨髓涂片中達5%～19%；④染色體異常。

1.3治療方法。所有患者常規對癥支持治療，均應用沙利度胺口服，起始劑量為每天50mg，每周遞增50～100mg，2～3周后至恒定量200mg/d，持續服用3周～2年余，其中完成3個月以上治療12例。每周復查血象2次，檢查心肝腎功能1次²。

1.4療效標準。按照張之南主編的《血液病診斷及療效標準》來評定治療效果，分為基本緩解、部分緩解、無效³。

1.5統計學方法。采用SPSS13.0軟件處理數據，測定數據以平均值±標準差（X±S）表示，其中計量資料采用t檢驗，計數資料用X2檢驗，而等級計數資料采用Ridit檢驗。以P<0.05為有統計學差異。

2結果

20例MDS患者中，基本緩解6例，占30%；部分緩解6例，占30%；無效8例，總有效率60%。

3討論

MDS的主要特征是骨髓祖細胞分化、增殖和成熟障礙。體外骨髓祖細胞、粒.紅、巨祖細胞培養生成率的研究支持MDS是多能造血干細胞克隆性疾病。另外，發生MDS時骨髓基質也有異常。因此，當骨髓細胞既不進一步發育也不釋放到外周血時則導致MDS的發生。

沙利度胺作為抗血管新生藥物現已常規用于多發性骨髓瘤治療，單藥用于MDS及急性髓系白血病，由于其療效尚不明顯，因此國內報道不多。國外對83例接受沙利度胺治療的MDS患者研究顯示（其起始劑量為100mg/d、最大劑量為400mg/d），有41例完成3個月以上的治療，總有效率為19%；15例出現紅細胞增生反應，10例不再依賴于定期輸血，療效維持中位時間為306天。近期研究發現，沙利度胺能抑制血管內皮生長因子的促血管生成作用，還能抑制TNF-α的合成，減少細胞凋亡，降低無效造血⁴。

本研究顯示，采用沙利度胺治療骨髓增生異常綜合征20例患者，基本緩解6例，占30%；部分緩解6例，占30%；無效8例，總有效率60%，因其療效滿意，故值得臨床推廣應用。

參考文獻

[1]中華醫學會血液學分會.骨髓增生異常綜合征診斷與治療專家共識.中華血液學雜志.2012.33.4：347

[2]徐志.沙利度胺治療骨髓增生異常綜合征及髓系白血病21例.浙江中西醫結合雜志.2012.22.5：387

[3]張之南.血液病診斷及療效標準[S].第3版.北京：科技出版社，2007：131

[4]曹海武.沙利度胺聯合阿糖胞苷治療骨髓增生異常綜合征的療效觀察.中外醫學研究，2011.9.10：84