首個基因治療藥物Glybera獲歐委會批準上市

2012年11月2日，uniQure生物技術公司宣布，其研發的Glybera(alipogene tiparvovec)獲歐盟委員會批準，用于治療胰腺炎反復發作導致的脂蛋白脂肪酶缺乏癥(LPLD)。Glybera為世界首個獲批上市的基因治療藥物，同時，也是首個獲批用于治療LPLD的藥物。其有效性和安全性是通過3項國際范圍的臨床研究進行驗證的，納入27名LPLD患者。研究表明，Glybera單一劑量給藥后患者體內LPL蛋白生物活性具有長效性，甘油三酯減少可持續12周，餐后乳糜微粒代謝得到明顯改善。常見不良反應為肢體疼痛。

LPLD是一種極其罕見的遺傳病，又稱家族性高乳糜微粒血癥，患者由于基因缺陷無法產生足夠的脂蛋白脂肪酶(LPL)來分解乳糜微粒，最終導致乳糜微粒在血液中積聚、堵塞血管，從而引發急性胰腺炎。Glybera通過病毒載體將活性LPL基因(LPL S447X)整合入肌細胞DNA，從而使這些細胞能產生正常數量的LPL。