科學家成功操控蛋白質制造中信號閱讀

美國科學家在近日出版的《自然》雜志上撰文指出，針對活體酵母細菌的實驗以及在試管中進行的實驗證實，他們能夠操控蛋白質制造過程中的信號閱讀，將來可以通過修改遺傳編碼來治愈遺傳疾病。科學家們希望將這種他們稱為“現代醫學奇跡”的技術用于人體試驗，最終治療囊腫性纖維化、肌肉萎縮癥等遺傳疾病。

遺傳信息被編碼在DNA（脫氧核糖核酸）中，作為身體自己的“使用說明書”，向細胞發布制造蛋白質的指令，指導身體如何發育、如何執行功能。如果DNA出錯，會使細胞失效或不朝它們應該“前進”的方向發育，導致人罹患遺傳疾病。

身體細胞會依照該說明書制造出相應的蛋白質，但是，DNA片段上的錯誤或變異會影響蛋白質的制造。一般情況下，當某個未成熟的“停止”信號出現時，它會命令細胞部分地停止閱讀遺傳編碼，導致身體制造出不完全的、縮短的蛋白質。

而現在，科學家們表示，他們能將“停止”信號變為“前進”信號，使細胞能完全地閱讀指令，最終制造出正常的、長度完整的蛋白質。這套系統通過修改信使RNA（mRNA）來起作用，mRNA通常將DNA發出的指令轉運到細胞來制造蛋白質。

科學家們已經在活的酵母細菌身上和試管實驗中證實了這一結論，他們希望盡快將其應用于人體試驗。

該研究的領導者、紐約羅徹斯特大學醫學中心的余一濤（音譯）說：“這是一個非常令人震驚的發現，我們從來未曾想過能改變停止信號。”

另一名研究者羅伯特·邦伯拉表示，盡管這項發現還處于早期階段，但其重要性卻不容置疑，因為“能夠操作蛋白質的制造過程是現代醫學的奇跡”，最新突破有望幫助科學家改變治療囊腫性纖維化、肌肉萎縮癥和某些癌癥等致命性遺傳病的治療方向。

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