“裁剪”基因的科學

張田勘

對人體異常致病的基因進行“剪切”，再用正常的基因進行“修補”，以達到治愈疾病的目的，這個聽起來就像“裁縫”一樣的基因治療過程，目前在世界上許多實驗室里進入了試驗階段。

在現有的基因療法中，第一代技術利用無害的病毒作為載體，把正常基因運載到異常基因部位，去取代或糾正異常基因；而第二代技術則以特定的酶作為“基因剪刀”來直接剪掉異常基因。

第一代基因療法：安全問題的陰影

第一代基因療法利用對人體無毒無害的病毒作為載體，攜帶基因到基因缺失或異常的部位，以修復基因。但是，這種方法是隨機的，定向不明確，因此具有不可預測性，很可能導致一些意想不到的副作用——病人在治療疾病的同時，由于基因導入的位置不正確，會患上另一種疾病。

1990年9月，美國的弗倫奇·安德森醫療小組對一名患“重癥聯合免疫缺陷綜合征”的4歲女孩進行基因注射療法，并取得成功，因而安德森被譽為“基因療法之父”。安德森所使用的方法就是用腺相關病毒（AAV）來運載正常基因，以替換小女孩的異常基因。

但是，這種療法存在著嚴重的缺點。主要表現在，病毒攜帶的治病基因有時不能到達病人體內的目標，而跑到其他正常基因的部位，產生基因調控或復制作用，從而導致新的疾病。

2002年8月，法國一個醫療小組對一名同樣患有重癥聯合免疫缺陷綜合征的男孩進行試驗性基因治療。這名男孩從出生起體內就缺乏抗感染所必需的白細胞，患兒兩個月時，法國醫生對他進行基因治療。……