我國藥物經濟學研究的現狀、問題及建議

錢正剛

（江蘇省南京市鼓樓醫院，江蘇 南京 210008）

藥物經濟學（pharmacoeconomics PE）是20世紀70年代出現在美國的一門學科，發展至今已有30多年的歷史。它應用現代經濟學研究手段，結合流行病學、決策學、生物統計學等多學科研究成果，全方位地分析藥物治療備選方案（包括非藥物治療方案）的成本（cost）、效益（benefit）或效果（effectiveness），評價其經濟學價值的差別[1]。我國從20世紀90年代初就有學者開始研究藥物經濟學的相關問題，研究時間雖不長，但卻發展迅速，尤其是最近幾年，每年發表的藥物經濟學研究論文逐漸增多。筆者通過對已公開發表的論文進行分析評價，了解我國目前藥物經濟學研究的現狀和存在的問題，并提出相應的建議。

1 研究現狀

筆者收集了1994—2006年在國內專業學術期刊上公開發表的藥物經濟學研究文獻，共收集到相關文獻1 066篇，其中理論研究179篇（16.79％），應用研究790篇（74.11％），其他研究 97篇（9.10％）。統計結果見表1至表3。

表1 1994—2006年國內專業學術期刊上公開發表的論文情況[篇（％）]

可見，進入20世紀后，我國藥物經濟學研究發展很快，且各種研究方法均有涉及。

表2 文獻作者的機構分布

表3 790篇應用研究使用的分析方法

2 存在的問題

2.1 研究者的單位

從表2可見，來自醫療機構的研究人員占了文獻作的絕大部分，達84.90％。

2.2 藥物治療方案的選擇

在國內的藥物經濟學研究文獻中，通常作者僅選擇幾種常見的藥物作為評價和比較的對象，但卻很少從合理用藥角度闡述選擇的理由，或僅僅以“目前較常用的幾種方案”作為選擇依據，缺乏說服力。

2.3 分析方法的選擇

在國內的藥物經濟學應用研究所使用的分析方法中，成本效果分析占絕大多數，分析方法單一。在選擇分析方法時，首先應關注的是研究的首要目的和研究者的立場，結合當前的應用標準，對分析方法進行比較，然后作出適當選擇并簡要闡明原因。例如，研究目的為有限資源的最有效利用時，選用成本效益分析；研究目的為評價各種治療方案帶來的生命質量調整時，選用成本效用分析；研究目的為評價達到預期治療目標的各種方案的成本時，選用成本效果分析；當治療方案的效果不存在顯著性差異時（P＜0.05），則應該用最小成本法。

2.4 成本的計算

藥物經濟學研究中的成本包括直接成本、間接成本和隱性成本，直接成本又包括直接醫療成本和直接非醫療成本。對不同的主體來說，成本的含義是不同的。因此，對不同主體的成本變量應闡明其主要測算指標及計量標準[2]。目前國內的藥物經濟學研究中，大部分的成本都是僅從患者角度出發且數據易得的直接醫療成本，而計算直接非醫療成本和間接成本的較少，計算隱性成本的幾乎沒有。但在有些疾病的治療中，忽略掉其他成本是不合理的。若某些成本變量在總成本計算時沒有囊括，則應有合理的解釋，如“各藥物治療方案的該項變量間無統計學差異，故可忽略”。

2.5 產出評價指標的選擇

產出的評價指標應根據分析方法選擇。如成本效益分析應選擇少損失的工作日、延長的壽命年等的貨幣變換作為結果變量；成本效果分析應選擇較客觀、有效的醫療指征、治療病例數、延長壽命年等作為效果參數[3]；成本效用分析一般以質量調整生命年（QULYs）為健康狀況參數。但筆者在研究過程中發現，國內藥物經濟學評價中，普遍存在產出指標過于單一的問題，多數文獻僅使用治愈率、有效率、好轉率等效果指標，且對治愈率、好轉率、有效率等指標的劃分沒有作明確說明。

2.6 對不良反應的認識

藥品普遍存在不良反應，且不良反應對產出指標和成本指標都有一定的影響。在我國目前的藥物經濟學研究中，筆者發現很多作者對藥品的不良反應不夠重視，沒有將其影響在成本指標和產出指標中反映出來。

2.7 研究總體、樣本量和抽樣方法的選擇

在確定研究總體時，應先闡述研究范圍，并明確闡述研究的納入標準和排除標準。在確定研究對象的基礎上，根據統計學知識，根據研究要求的檢驗效能和允許誤差，參照相應公式計算樣本量以及根據實際可行性確定具體的抽樣方法。但目前國內藥物經濟學研究中均缺少關于樣本量與抽樣方法的闡述；有的研究中樣本量少于30，屬于小樣本，分析的結果不具有推廣性。

2.8 統計方法的選擇

在藥物經濟學研究中，應闡述所選擇的統計方法。一般對具有定量、正態方差齊性的資料可用 t檢驗（僅適用于兩組間比較）或方差分析，對定性資料或計數資料可用 χ2檢驗，對不符合上述條件的資料則可用秩和檢驗。由于藥物經濟學研究中所使用的資料多數為計數資料，因而在大部分論文中，進行不同藥品療效差異性分析時采用了 χ2檢驗。但如果統計的資料是在療效上存在著等級差別，那么 χ2檢驗就不能采用，而大多數研究者并沒有意識到這個問題。

3 建議

目前，我國藥物經濟學研究正處于一個熱點階段，國家實行的醫藥衛生制度改革更是為其提供了一個高速發展的機會。針對上述論文中不規范和不完善的地方，筆者建議：應加強醫療機構、高校、行政部門和制藥企業之間的聯合研究，各主體擁有不同的優勢，將其整合，可以進一步增強研究的實力；可根據《中國藥物經濟學評價指南》進行研究[4]，在2006年上海召開的國際藥物經濟學和產出研究協會（ISPOR）第二屆亞太地區大會上，《中國藥物經濟學評價指南》的初稿已經進行了介紹并向專家征求了意見。該評價指南的推廣，無疑會對今后我國藥物經濟學研究的規范起到積極作用。

[1]陳 潔.藥物經濟學[M].北京：人民衛生出版社，2006：7.

[2]李 娜.成本－效果分析方法應用的相關問題探討[J].上海醫藥，2007，28（3）：111－113.

[3]王詩華，譚永紅，吳雪釵.評述國內5年以來的藥物經濟學研究論文[J].華西藥學，2007，22（3）：463－464.

[4]李明暉，李洪超，馬愛霞.我國藥物經濟學評價研究的現狀、問題及建議[J].中國藥房，2008，19（11）：801－805.