基因療法離大眾不遠(yuǎn)

２００１年，美、英、法、德、日、中等國(guó)科學(xué)家共同宣布，人類(lèi)基因組工作草圖已經(jīng)繪出，人體全部基因的初步測(cè)序研究工作已經(jīng)完成，科學(xué)家們將深入研究與各種疾病有關(guān)的基因、疾病基因與其他基因及環(huán)境的相互作用等。預(yù)計(jì)到２０１０年或２０２０年，基因療法將成為一種普通的治療方法。

由于人類(lèi)的３０００多種疾病大都具有遺傳性，科學(xué)家們?cè)缇驼J(rèn)為只有從基因修復(fù)入手才能根治許多疾病。而基因療法是將健康和正常的基因通過(guò)某種載體導(dǎo)入人體細(xì)胞中有缺損或有變異基因的部位，以替代缺損或變異的基因，從而治療疾病的一種方法。

早在１９８８年，美國(guó)科學(xué)家就用動(dòng)物做試驗(yàn)治療嚴(yán)重免疫缺陷綜合癥獲得成功。１９９０年，美國(guó)科學(xué)家對(duì)人體試驗(yàn)基因療法又一舉成功，引起了全球轟動(dòng)。當(dāng)時(shí)患者是一名４歲的女孩，因遺傳基因缺陷而不能生成某種酶，從而導(dǎo)致嚴(yán)重免疫功能不全。研究人員通過(guò)將患者的白血球細(xì)胞取出體外并植入能生成酶的基因后，再將其輸回患者體內(nèi)。幾個(gè)月后，女孩完全恢復(fù)了健康。如今這名女孩已十多歲，和正常孩子一樣上學(xué)、游戲和參加各種體育活動(dòng)。這一病例揭開(kāi)了“未來(lái)醫(yī)療”的序幕，成為世界醫(yī)學(xué)史上的一個(gè)重要里程碑。

此后不久，世界上許多國(guó)家運(yùn)用這一療法治療了數(shù)十例嚴(yán)重免疫缺陷綜合癥的病孩。我國(guó)復(fù)旦大學(xué)進(jìn)行了兩批共４人的基因療法試驗(yàn)，取得了令人滿(mǎn)意的效果。

１０多年來(lái)，基因療法不斷在新領(lǐng)域取得成功，世界上已有逾千名患者進(jìn)行了這方面的治療。基因療法的對(duì)象現(xiàn)已包括血友病、嚴(yán)重貧血、關(guān)節(jié)炎、心血管病、癌癥，甚至艾滋病等１５種以上疑難頑癥。有專(zhuān)家估計(jì)，人類(lèi)的疾病有一大半可望利用基因療法來(lái)治療，而且可以達(dá)到根治的效果。

基因療法是一種極其有潛力的治療手段，隨著研究的進(jìn)一步深入，技術(shù)的不斷進(jìn)步，基因療法會(huì)取得更大的進(jìn)展，并將得以廣泛應(yīng)用。正如美國(guó)休斯敦醫(yī)學(xué)院的艾斯杜麗多教授所說(shuō)：“現(xiàn)在我們只完成了一本巨著的第一章，我們有了前言，有了符合現(xiàn)實(shí)的希望以及激情。我們正看到了第一章的結(jié)尾并開(kāi)始撰寫(xiě)第二章，這一回應(yīng)該有了更加現(xiàn)實(shí)的希望。”

近日，據(jù)報(bào)道，美國(guó)費(fèi)城兒童醫(yī)院的研究者們?cè)谟没虔煼ǚ乐伟滩》矫嫒〉昧酥卮笸黄啤Ｋ麄兝靡迅腥景滩《镜娜梭w細(xì)胞進(jìn)行試驗(yàn)，采用他們的新方法可以阻止有病基因的擴(kuò)張，并能使有病基因感染功能減少８０％～９０％。

迄今，大腦仍是多數(shù)外科手術(shù)的禁區(qū)，而且由于大腦屏障的阻礙，許多藥物難以到達(dá)大腦中形成有效的治療效果，因而藥物也難以治愈許多大腦疾病。基因療法的出現(xiàn)為治療大腦疾病帶來(lái)了全新希望。這種療法的根本優(yōu)勢(shì)在于既能保證大腦的安全，又能迅速有效地治愈大腦病變，科學(xué)家們已將此療法用于動(dòng)物試驗(yàn)獲得成功，預(yù)計(jì)少則幾年，多則數(shù)十年便可大量應(yīng)用于臨床，治療人類(lèi)大腦疾病。

利用基因療法，甚至在胎兒出生前，就可為其治愈遺傳性疾病。這種愿望的實(shí)現(xiàn)，僅僅是時(shí)間上的早晚而已。總有一天，新婚夫婦能夠從容地走進(jìn)診所，向醫(yī)生提供遺傳病史，然后請(qǐng)醫(yī)生設(shè)計(jì)孩子的健康狀況、長(zhǎng)相、智力，甚至還可以為他們解決無(wú)法生育的問(wèn)題。科學(xué)家們可以讓婦女的受精卵一開(kāi)始就健康地成長(zhǎng)。基因療法將給人類(lèi)優(yōu)生優(yōu)育帶來(lái)更美好前景。

基因療法的概念還在不斷擴(kuò)展，不再局限于最初人們?cè)O(shè)想的將一正常基因替換體內(nèi)的異常基因，還可以導(dǎo)入人體內(nèi)原本不存在的基因，對(duì)體內(nèi)的基因進(jìn)行正負(fù)調(diào)節(jié)，讓本來(lái)開(kāi)放的基因關(guān)閉，讓原來(lái)關(guān)閉的基因重新開(kāi)放。此外，基因療法還可用于遺傳免疫方面，就像注射卡介苗預(yù)防結(jié)核病一樣，轉(zhuǎn)入一些基因，便可以免除癌癥和傳染病。如前所述，基因療法將來(lái)還可用于改善人的品質(zhì)，對(duì)人各方面進(jìn)行按需改造，在特定的方面提高能力，如使人長(zhǎng)得更高、壽命更長(zhǎng)、更加聰明、更加漂亮、眼睛更銳利、耳朵更靈敏。相信在不遠(yuǎn)的將來(lái)，隨著分子生物學(xué)和醫(yī)學(xué)的深入發(fā)展，基因療法一定會(huì)走向社會(huì)，為人類(lèi)造福。

（摘自《北京科技報(bào)》）