微小RNA為生命科學研究打開“傳送門”

小核酸領域是近年來分子生物學和基因調控領域的熱點之一。繼mRNA疫苗的相關研究被授予2023年諾貝爾生理學或醫學獎后，2024年，美國科學家維克托·安布羅斯和加里·魯夫坎因在微小RNA（miRNA）及其轉錄后基因調控中的突破性發現，摘得諾貝爾生理學或醫學獎。

同一個人的所有細胞都包含著相同的染色體，但是，人體不同類型的細胞，如肌肉細胞和神經細胞，卻具有不同特征。是什么導致了這種差異？答案在于基因調控，它允許每個細胞只選擇與自身功能相關的指令，確保不同細胞產生不同的蛋白質。

微小RNA作為一種內源性非編碼RNA，在基因調控中所起的作用，是通過降解mRNA或抑制翻譯來控制蛋白質的表達。這一作用，使它在腫瘤、心血管疾病、代謝性疾病（如糖尿病）、免疫疾病、神經性疾病以及傳染病等領域，展現出巨大的臨床應用潛力。迄今，人體內已發現超過1000種微小RNA，沒有它們，細胞和組織就無法正常發育，其異常和突變可能導致癌癥等嚴重疾病。可以說，微小RNA及其相關發現揭示了基因調控的一個全新維度，這對復雜的生命形式至關重要。這些發現讓很多學術研究領域從無到有，開創了精準靶向治療的先河，讓人們擁有了精確調控mRNA的能力。同時，微小RNA催生出一系列轉錄后調控的工具，讓實驗室的研究工具更加豐富，進一步助力生命科學和生物醫藥的相關研究。

小干擾RNA（siRNA）與微小RNA具有相類似的生物學功能，同為小核酸領域的重要研究分支。2024年諾貝爾生理學或醫學獎的頒布，不僅肯定了微小RNA在生命科學中的重要地位與重大開發價值，也為全球小核酸藥物市場的研發與布局注入了新的活力。

如果把生命科學研究比作探索宇宙，那么微小RNA就如某個次元空間的“傳送門”，打開了它，人類得以刷新認知，研究工作也得以開疆拓土。