260萬抗癌藥成功納入醫(yī)保，本次名單還有哪些天價藥物？

1.11月28日，2024年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整結(jié)果發(fā)布，拉羅替尼、瑞普替尼等備受關(guān)注的“天價”藥物，通過談判成功進入新版醫(yī)保目錄，該目錄將自2025年1月1日起正式實施。作為全球首個不分腫瘤來源用于初始治療的靶向藥，拉羅替尼曾創(chuàng)下橫掃25類癌種，4年生存率達64%的紀錄。然而這款藥物年費用超過260萬元城人民幣，據(jù)媒體報道，本次進入醫(yī)保的硫酸拉羅替尼膠囊的醫(yī)保中標價格為31500元，硫酸拉羅替尼溶液的醫(yī)保中標價格為5625元、11250元。醫(yī)保報銷后的價格會便宜一些，具體價格需要按照各地區(qū)的報銷比例進行計算。

2.除了天價藥降價進入醫(yī)保外，新增的26種腫瘤用藥里的大部分藥物，也均在今年6月份開始大幅度降價，成功進入醫(yī)保初審名單。只有治療效果好、價格相對較低的藥品，才能更容易進入醫(yī)保。

3.曾四次進入談判初審名單4款CAR-T阿基侖賽、瑞基奧侖賽等藥物，依然因價格昂貴未能出現(xiàn)在新的國家醫(yī)保最終目錄上。盡管今年的新版國家醫(yī)保罕見病用藥新增了13款，但仍有數(shù)十種罕見病藥物未能納入。

自2021年，價值超過70萬一針的罕見病天價藥諾西那生納、百萬一針的法布雷用藥首次進入國家醫(yī)保目錄后，三年來，已有十多種“天價藥物”進入國家醫(yī)保目錄。

而除上述藥物外，其他備受關(guān)注的舒沃替尼、德曲妥珠單抗（DS-8201）、依沃西單抗等高價藥物，均同時進入了新的醫(yī)保目錄。

據(jù)國家醫(yī)保局公布的相關(guān)數(shù)據(jù)，2024年最新的醫(yī)保目錄中，共新增91種藥品，平均降價63%。其中腫瘤用藥部分新增26個（含4個罕見病），包含了5款血液腫瘤藥物，3款宮頸癌藥物，12款肺癌藥，1款星形細胞瘤/膠質(zhì)母細胞瘤藥物，2款乳腺癌藥物，1款骨巨細胞瘤藥物，1款黑色素瘤藥物，1款結(jié)直腸癌藥物、2款實體瘤藥物（其中包含一藥多適應癥）等。

新版國家醫(yī)保藥品目錄，將自2025年1月1日起正式實施。

據(jù)“拜耳中國”公眾號發(fā)布的相關(guān)信息，2022年，維泰凱膠囊和口服溶液兩個劑型先后在國內(nèi)獲批上市。作為首個口服TRK抑制劑，維泰凱？是全球目前唯一含新生兒適應癥、高選擇性、雙劑型的NTRK融合不限瘤種的精準靶向藥。

作為全球首個不分腫瘤來源用于初始治療的靶向藥，拉羅替尼曾創(chuàng)下橫掃25類癌種、4年生存率達64%的紀錄。2022年ASCO大會上展示了對拉羅替尼相關(guān)的六項獨立擴展分析的臨床結(jié)果的數(shù)據(jù)，入組患者罹患25類不同的腫瘤類型，常見的癌種包括軟組織肉瘤（46%；嬰兒纖維肉瘤：19%，其他肉瘤：27%），甲狀腺癌（12%），肺癌（9%）、唾液腺癌（10%）和結(jié)直腸癌（6%）等。所有患者經(jīng)評估后，客觀緩解率為69%，26%的患者達到完全緩解（包含5%病理學完全緩解）。18例基線伴腦轉(zhuǎn)移患者中，客觀緩解率為83%。157例成人患者的客觀緩解率為64%，中位緩解持續(xù)時間為41.7個月，中位隨訪時間為28.5個月。

效果可謂炸裂。

然而這款藥物在美國的定價高達32800美元/月，一年的藥費超過260萬元人民幣。2022年在國內(nèi)批準上市后，定價也高達63000/盒，100mg*56粒。幾乎很難讓病人觸及。

此次成功準入2024版國家醫(yī)保目錄，也成為醫(yī)保唯一全年齡覆蓋的TRK抑制劑，意味著中國將有更多NTRK融合成人和兒童實體瘤患者能夠從這一創(chuàng)新產(chǎn)品中獲益。

據(jù)媒體報道，這次進入醫(yī)保的硫酸拉羅替尼膠囊的醫(yī)保中標價格為31500元，硫酸拉羅替尼溶液的醫(yī)保中標價格為5625元、11250元。醫(yī)保報銷后的價格會便宜一些，具體價格需要按照各地區(qū)的報銷比例進行計算。

施貴寶的瑞普替尼是繼拉羅替尼、恩曲替尼之后的第三種泛實體瘤療法。瑞普替尼為ROS1陽性非小細胞肺癌患者提供了一種新的治療手段，特別是對于那些對現(xiàn)有治療產(chǎn)生耐藥性的患者。

2024年5月11日，瑞普替尼（商品名：奧凱樂/Augtyro）獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準上市，用于治療ROS1陽性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者。

據(jù)其發(fā)布的相關(guān)臨床數(shù)據(jù)顯示，瑞普替尼相比上述同類型藥物治療數(shù)據(jù)很好，但定價也毫不手軟。據(jù)美國媒體報道，瑞普替尼30天的用為29000美元。瑞普替尼國內(nèi)的月費用有媒體報道高達26萬，使得大部分患者可望而不可即。

目前暫無公開報道瑞普替尼進入醫(yī)保后的真實價格，但應與拉羅替尼等同類型的藥物的醫(yī)保中標報價相近。

降價換市場：今年新增的26種腫瘤用藥，大多為創(chuàng)新藥與罕見病藥物

除了上述天價藥降價進入醫(yī)保外，今年新增的26種腫瘤用藥里的大部分藥物，也均在今年六月份左右，開始大幅度降價，成功進入醫(yī)保初審名單。

據(jù)了解，近年很火的ADC類藥物進了兩款，分別是羅氏的維泊妥珠（優(yōu)羅華）和阿斯利康的德曲妥珠（優(yōu)赫得）。德曲妥珠單抗（DS-8201或T-DXd）為英國阿斯利康生產(chǎn)，用于治療乳腺癌。

阿斯利康自2023年6月20日起，將單支費用從8860元降至6912元，每周期費用也相應減少至20736元。盡管如此，對于許多患者而言，這一費用仍然是一個不小的負擔。

維泊妥珠（優(yōu)羅華）是由羅氏研發(fā)的全球首個靶向CD79b的抗體藥物偶聯(lián)物（ADC）。2023年1月，維泊妥珠單抗在國內(nèi)獲批，其聯(lián)合方案分別拿下治療成人患者初治以及不適合造血干細胞移植的復發(fā)/難治性彌漫大B細胞淋巴瘤兩項適應癥。不過，這款注射用維泊妥珠單抗藥品價格并不低，定價10400元/30mg/瓶。今年醫(yī)保調(diào)整前夕，羅氏主動調(diào)降價至9580元/30mg/瓶，價格下降7%，雖調(diào)價幅度不大，但為進入這次醫(yī)保，表明了一個姿態(tài)。

今年還有兩款“雙抗藥”：雙抗卡度尼利單抗（適應癥為宮頸癌）和依沃西單抗（適應癥為非小細胞肺癌）也成功納入目錄。而今年剛上市的依沃西單抗，曾在與默沙東的K藥在“頭對頭”IIII期臨床試驗中號稱全面碾壓對方，而引起熱議。

能夠成功進入醫(yī)保的，除了治療效果外，最重要的仍然是價格。

用于治療宮頸癌的首個國產(chǎn)雙抗卡度尼利單抗，2022年6月獲批上市后一直靠自費市場，在進入國家醫(yī)保談判之前，即將單支價格從原來的13220元降為6166元，降幅為53.4%。年治療費用約44萬元，正好擠入今年醫(yī)保談判的門檻。

當然，這些最終進入醫(yī)保的腫瘤藥物的價格，仍然要低很多。

國內(nèi)還有多少“天價藥”進入不了醫(yī)保？4款高達百萬的CAR-T，為何4次叩門被拒？

據(jù)了解，曾四次進入談判初審名單的定價從99萬至120萬元的4款CAR-T阿基侖賽（復星凱特）、瑞基奧侖賽（藥明巨諾）、澤沃基奧侖賽（科濟藥業(yè)）、納基奧侖賽（合源生物），依然因價格昂貴，而未能出現(xiàn)在新的國家醫(yī)保最終目錄上。這也意味著，國內(nèi)的罕見病人以及部分癌癥患者，如果需要得到這種藥物的救治，仍需自費。

價格已成了這些天價藥物進入醫(yī)保目錄的重要問題。

而另一款于2018年就獲準在中國上市的治療罕見的A型血友病的艾美賽珠單抗注射液天價藥，也在數(shù)年進入醫(yī)保初審后，因不愿降價而一直沒有能夠進入醫(yī)保新目錄。2022年“中國血友之家”甚至發(fā)布一封以《比“無藥可醫(yī)”更令人絕望的是“有藥難及”》為名的公開信，直指羅氏制藥創(chuàng)新藥艾美賽珠單抗注射液（商品名“舒友立樂”）上市三年多來，銷售價格居高不下，我國約4.9萬名患者只能“望價興嘆”。

艾美賽珠單抗作為終生使用藥物，藥用量與患者體重直接掛鉤，標準用量為1.5毫克/周/公斤，按照銷售價格8100元/30毫克的定價計算，患者年治療費用約為2萬元/公斤，體重60公斤的患者年治療費用將達到120萬元。高昂的藥價令抗體患者從原來的“無藥可醫(yī)”，無奈的轉(zhuǎn)變?yōu)椤坝兴庪y及”。

但并不是所有的天價罕見病藥，均像羅氏制藥這樣“奇貨可居”。

國內(nèi)成功進入醫(yī)保，并成為典范的是罕見病用藥諾西那生鈉注射液。

2021年8月，曾因“國內(nèi)70萬元一針，國外280元一針”而引發(fā)爭議的渤健公司的罕見病脊髓性肌萎縮癥（SMA）治療藥物諾西那生鈉注射液，在國內(nèi)上市價格為69.97萬元/支。患者在第一年內(nèi)需要注射6支，之后每4個月注射1支，需終生使用。2021年12月，最終以33000元/支的價格成功通過醫(yī)保談判，進入新版醫(yī)保目錄，降價幅度高達95%。在醫(yī)保報銷后，患者家庭實際自費2至3萬元。

據(jù)媒體報道，2023年及之前在國內(nèi)獲批已商業(yè)化的罕見病藥中，共有27種罕見病的25種治療藥物未納入醫(yī)保。今年的新版國家醫(yī)保罕見病用藥新增了13款，仍有數(shù)十種罕見病藥物，未能納入。

愿罕見病藥不再因天價而無法治愈生命！