2023年6—7月FDA批準新藥概況

2023年6月，FDA批出3個新生物制品和1個新分子實體，分別為治療大B細胞淋巴瘤藥物Columvi（glofitamab-gxbm）、治療青少年嚴重斑禿藥品Litfulo（ritlecitinib）、治療重癥肌無力藥物Rystiggo（rozanolixizumab）和治療兒童生長激素缺乏癥（growth hormone deficiency， GHD）藥物Ngenla（somatrogon-ghla）。7月，FDA批出1個新生物制品和2個新分子實體新藥，分別為治療下呼吸道疾病藥物Beyfortus（nirsevimabalip）、治療急性髓細胞性白血病（acute myeloid leukemia， AML）藥品Vanflyta（quizartinib）和治療常見眼科疾病藥品Xdemvy（lotilaner）。

1 Columvi（glofitamab-gxbm）

Columvi為注射液，被加速批準用于經兩線或多線系統治療后復發或難治性彌漫性大B細胞淋巴瘤或由濾泡性淋巴瘤引起的大B細胞淋巴瘤的成年患者。Columvi是一種CD20和CD3 T細胞結合雙特異性抗體，該T細胞銜接雙特異性抗體具有創新的2∶1結構形式，包含靶向T細胞表面CD3蛋白的一個蛋白域和與B細胞表面CD20蛋白結合的兩個蛋白域，此雙重靶向策略可使T細胞靠近B細胞，并活化T細胞以釋放癌細胞毒殺蛋白。

2 Litfulo（ritlecitinib）

Litfulo為口服膠囊，被批準用于治療≥12歲嚴重斑禿的患者。Litfulo是一款新型口服共價雙激酶抑制劑，其對JAK3激酶以及在TEC家族中的酪氨酸激酶具高度選擇性。該藥可借由抑制造成脫發的免疫細胞內信息通路來達到治療斑禿的效果。

3 Rystiggo（rozanolixizumab）

Rystiggo為注射液，被批準用于治療抗乙酰膽堿受體或抗肌肉特異性酪氨酸激酶抗體陽性的全身型重癥肌無力（generalized myasthenia gravis， gMG）成年患者。gMG是一種罕見的慢性自身免疫性疾病，患者自身的致病性免疫球蛋白G（immunoglobulin， IgG）抗體會破壞神經和肌肉之間的突觸傳遞，引起虛弱和可能危及生命的肌無力。Rystiggo是一種人源化IgG4單克隆抗體，可與新生兒Fc受體結合，導致循環IgG減少。

4 Ngenla（somatrogon-ghla）

Ngenla為注射液，被批準用于治療≥3歲因內源性生長激素分泌不足而導致生長障礙的GHD兒童患者。Ngenla是一種長效人類生長激素分子，通過皮下注射，旨在替代體內生長激素的缺乏來發揮作用。Ngenla長效療法將患有GHD的患者的注射頻率從每天1次減少至每周1次，為兒童提供了一種更輕松的給藥方案。

5 Beyfortus（nirsevimab-alip）

Beyfortus為注射液，被批準用于預防嬰幼兒呼吸道合胞病毒（respiratory syncytial virus， RSV）引起的下呼吸道疾病，適用于在第一個RSV流行季出生或進入第一個RSV流行季的新生兒和嬰兒及24個月以下在第二個RSV流行季仍易患嚴重RSV疾病的嬰幼兒。Beyfortus是一款開創性的嬰兒被動免疫療法，專為所有嬰兒設計，只需肌肉注射1次，就能夠從出生直至第一個RSV季節結束，全程提供持續的預防RSV疾病的作用。

6 Vanflyta（quizartinib）

Vanflyta為口服片劑，被批準與標準阿糖胞苷和蒽環類藥物誘導以及阿糖胞苷鞏固聯合治療，并作為鞏固化療后的維持單一療法，用于治療經FDA批準的測試方法檢測結果為FMS樣的酪氨酸激酶3（Fms-like tyrosine kinase， FLT3）-ITD陽性的新診斷的AML成年患者。Vanflyta不適用于異基因造血干細胞移植后的維持單藥治療，在這種情況下，尚未證實Vanflyta對總生存期的改善。Vanflyta是一款口服、具選擇性的2型FLT3抑制劑，可選擇性阻斷受體酪氨酸激酶FLT3，阻止下游FLT3受體信號傳導并阻斷FLT3-ITD依賴性細胞增殖，從而減緩AML的進展并提高總體生存率。

7 Xdemvy（lotilaner）

Xdemvy為滴眼液，被批準用于治療蠕形螨性瞼緣炎。Xdemvy是一種新型處方滴眼液，旨在通過靶向疾病的根本原因-蠕形螨侵擾來治療蠕形螨性瞼緣炎。其中的活性成分是lotilaner，是一種針對螨蟲具有選擇性的g-氨基丁酸（g-aminobutyric acid， GABA）門控氯離子通道抑制劑。抑制這些GABA氯化物通道會導致目標生物體產生麻痹作用，實現其死亡。它具有高度親脂性，可促進其在螨蟲所在睫毛毛囊的油性皮脂中的吸收。

（上海醫藥戰略發展研究院特約研究員 張建忠）