百濟神州：上半年收入增長近80%

近日，百濟神州（688235）召開電話會議，公司管理層就近期業務進展與參會投資機構進行溝通，并就參會人員相關問題進行回復。

基本情況與業務進展

首先，是公司總裁、首席運營官吳曉濱介紹公司基本情況與近期業務進展：

（1）2024年半年度公司產品收入為119.08億元，較上年同比上升77.8%；

（2）2024年半年度，百悅澤全球銷售額總計80.18億元，同比增長122.0%，在血液腫瘤領域進一步鞏固領導地位；

（3）2024年半年度，百澤安的銷售額總計21.91億元，同比增長19.4%；

（4）憑借百澤安和百悅澤的成功，我們持續夯實公司在中國腫瘤藥物市場的領先地位；

（5）公司位于美國新澤西州霍普韋爾普林斯頓西部創新園區的全新生物藥生產基地和臨床研發中心已正式啟用，該基地擁有占地約3.7萬平方米的專屬生產空間。廣州大分子生物藥生產基地目前總產能已達6.5萬升，ADC生產設施和全新生物藥臨床生產大樓均已竣工。公司在蘇州新建的小分子創新藥物產業化基地已完工啟用，第一階段的建設新增超過5.2萬平方米，固體制劑產能擴大至每年10億片（粒）劑次。

研發進展

接著，由公司高級副總裁、全球研發負責人汪來博士介紹公司研發進展：

公司目前在大力推進自主研發管線產品的全球臨床布局和進展。在血液腫瘤領域，sonrotoclax（BGB-11417、BCL-2抑制劑）和靶向BTK的嵌合式降解激活化合物（CDAC）BGB-16673的關鍵研究項目穩步推進。在實體瘤領域，公司正在憑借深厚的科研實力和多種技術平臺，推進針對肺癌、乳腺癌、胃腸癌等重點癌癥類型的潛在差異化項目。

截至目前，公司于2024年已推進5個新分子實體進入臨床階段，包括BGB-C354（B7H3ADC）、BGB-R046（IL-15前體藥物）、BG-68501（CDK2抑制劑）、BG-C9074（B7H4ADC）和BGB-43035（IRAK4CDAC）。

互動交流部分問答

問：請管理層介紹半年度和第二季度公司財務情況？

答：百悅澤全球收入為6.37億美元（環比增長1.49億美元或30%）。百悅澤收入占第二季度全球產品收入的近70%。百悅澤美國銷售強勁，收入的增長主要來自于在CLL適應癥，以及在這一適應癥中新增患者市場份額的繼續提升。盡管今年年初國家醫保目錄價格下調，百澤安第二季度收入為1.58億美元，環比仍增長9%，同比增長6%。我們已在PD-1領域取得領先的市場份額，在中國獲批13項適應癥，其中11項已納入國家醫保目錄。

2024年第二季度毛利占全球產品收入的85%；相比較，去年同期為83%。毛利率增長主要是由于與產品組合中的其他產品相比，百悅澤在全球銷售中占比更高。

2024年第二季度，GAAP經營虧損同比下降66%。而按經調整數據計算，公司已實現盈利，經調整經營利潤達4，800萬美元。GAAP經營虧損下降和經調整經營利潤轉正是公司關鍵戰略目標，該目標的達成是公司付出巨大努力推動增長并審慎投入的結果。

在截至2024年6月30日止的季度中，GAAP凈虧損與去年同期相比有所改善，主要因為產品收入增長和費用管理舉措提升了經營杠桿效益。

截至2024年6月30日，公司的現金和現金等價物為26億美元。

問：請管理層介紹BTK全球銷售繼續保持優勢的原因？BTK在全球的銷售放量和患者覆蓋如何？

答：2024年半年度，百悅澤全球銷售額總計80.18億元，同比增長122.0%，在血液腫瘤領域進一步鞏固領導地位。

其中，美國銷售額總計59.03億元，同比增長134.4%，其中超過60%的季度環比需求增長來自于在慢性淋巴細胞白血病（CLL）適應癥中使用的擴大，同時該產品在CLL新增患者的市場份額繼續提升。在美國所有已獲批適應癥中，百悅澤？正在逐步成為新增患者首選的布魯頓氏酪氨酸激酶抑制劑（BTKi）類藥物，這突顯出了這款優質療法的臨床有效性和安全性數據的優勢，同時百悅澤也是唯一一款在頭對頭試驗中對比伊布替尼取得優效性的BTKi。歐洲銷售額總計10.57億元，同比增長231.6%，主要得益于該產品在所有主要市場的市場份額均有所增加，包括德國、意大利、西班牙、法國和英國。

中國銷售額總計8.73億元，同比增長30.5%，主要得益于該產品在已獲批適應癥領域的銷售額增長。公司在中國BTK抑制劑市場的市場份額持續保持領導地位。目前，百悅澤？在中國獲批的六項適應癥中符合納入條件的五項適應癥已全部納入國家醫保目錄。

問：請管理層介紹百澤安在海外的注冊和商業化進展？

答：百澤安已在美國、歐盟、英國和澳大利亞獲批用于二線治療食管鱗狀細胞癌（ESCC）成人患者，并在歐盟和澳大利亞獲批聯合化療用于一線和單藥用于二線治療轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）的三項適應癥。公司已重獲百澤安開發、生產和商業化的全球權利，加強公司在實體腫瘤領域的全球產品組合。

公司持續推進百澤安的全球注冊戰略，目前百澤安正在接受多個國家和地區監管機構的審評，其中包括：在美國，FDA正在審評百澤安的兩項新增適應癥上市許可申請，包括用于一線治療ESCC患者，根據《處方藥使用者付費法案》（PDUFA），FDA原定對該項申請做出決議的目標時間為2024年7月。但由于臨床研究中心檢查的時間推遲，該項申請的潛在獲批時間將會延遲。同時FDA正在審評百澤安？用于一線治療胃或胃食管結合部（G/GEJ）腺癌患者。根據PDUFA，預計FDA將于2024年12月對該項申請做出決定。在歐洲，EMA正在審評百澤安的兩項新增適應癥上市許可申請，包括用于一線治療ESCC成人患者以及用于一線治療G/GEJ腺癌患者。在日本，藥品和醫療器械管理局（PMDA）正在審評百澤安？用于一線和二線治療ESCC的上市許可申請。

公司已建立了具有差異化的全球商業化團隊，規模超過3，700人，其中500多人分布于北美和歐洲。百悅澤在全球范圍內的商業化成功已驗證了公司商業化團隊的實力，百澤安的海外市場準入及銷售團隊組建工作正在順利推進中。

問：請介紹公司BCL2抑制劑sonrotoclax（BGB-11417）的最新進展？

答：公司正在繼續推進sonrotoclax的四項注冊性臨床試驗，包括sonrotoclax聯合百悅澤用于一線治療CLL患者的一項全球關鍵性三期臨床試驗、用于R/R華氏巨球蛋白血癥（WM）和R/R套細胞淋巴瘤（MCL）的兩項潛在全球注冊可用二期臨床試驗，以及用于R/RCLL的一項潛在中國注冊可用二期臨床試驗，目前已入組受試者超過1，000人。其中，針對R/RMCL的全球臨床試驗已完成入組，R/RWM和R/RMCL適應癥已獲得美國FDA快速通道資格認定。

在2024年歐洲血液學協會（EHA）年會上，公司公布了sonrotoclax與百悅澤聯用治療R/RCLL/SLL和R/RMCL的一期研究數據，展示出深度、持久的緩解和可耐受的安全性特征；以及sonrotoclax作為單藥治療R/RWM、與阿扎胞苷聯用治療TN和R/R急性髓系白血病以及與地塞米松聯用治療攜帶t（11;14）突變的R/R多發性骨髓瘤的一期研究數據結果，均取得令人鼓舞的緩解率、持久的緩解和可控的安全性特征。Sonrotoclax用于治療R/RCLL和R/RMCL的三期臨床試驗預計將于2024年第四季度或2025年第一季度入組首例受試者。