圣因生物：專注成為一流RNAi生物制藥創新者

○文 袁科創

生物醫藥是21世紀最有前途的產業之一，其意義和價值更不可估量。如果把小分子藥物、抗體藥物稱為生物醫藥的前兩次革命，那么基因治療將引領生物醫藥的第三次產業革命，作為基因藥物之一的RNAi小核酸藥物更是生物制藥創新的戰略性前沿領域。

位于蘇州生物醫藥產業園內的圣因生物就是這樣一家基于RNAi技術的新型藥物開發的全球型企業，致力于創造出“同類最優”新型RNA藥物，解決全球未滿足的醫療需求，造福患者及其家庭。

因時而動成為RNAi領域的一支新軍

這是一個創業者的時代，更是一個奮斗者的時代，有站在風口的勇氣，更要有御風的本領。作為業界領先的小核酸藥物化學家之一，王為民擁有超過25年研究經驗。20多年來，王為民一直是RNA治療行業的主要貢獻者，發表了60多篇與RNAi療法相關的科學論文和專利，開發了世界上第一個用于核酸治療的脂質納米顆粒傳遞平臺。在RNAi成藥領域，王為民積累了大量的技術創新經驗。博觀而約取，厚積而薄發。多年的專業知識、強大的核心研發團隊和為患者造福的信念讓王為民堅定了創業的決心。

2021年7月，圣因生物落戶園區BioBAY，憑借多年研發積累，公司迎頭趕上，在早期階段就得到高瓴資本的青睞，并在核酸新藥創制領域成為了極受關注的一支新軍。

是創業之路也是荊棘之路，王為民坦言。“我在小核酸領域工作超25年，見證了小核酸從無到有并邁入快速發展的過程，一步步克服研發投入資金障礙和創新路上遇到的卡脖子難題。RNAi技術發展的道路上依然充滿挑戰，希望帶領團隊不懈奮斗，秉承‘充分發揮RNAi技術應用潛力，讓改變生命的RNA藥物成為現實’的愿景。”

目前，公司主要致力于打造肝/肝外靶向遞送藥物，當前已布局8款產品管線，疾病領域涵蓋心臟代謝疾病、傳染病、中樞神經系統和眼部疾病、免疫紊亂和癌癥在內的多個疾病領域。其中，2個項目已經完成靶點提名、藥物篩選和臨床前候選化合物推薦，現在處于非臨床研究階段，3個項目處于臨床前候選化合物推薦階段，3個項目處于藥物篩選階段。

一拍即合落戶園區這片創業熱土

產業是創新列車的主軸，人才是創新列車的引擎，這是一次產業與人才的雙向奔赴。“園區有著利于生物醫藥產業發展的創新環境，生物醫藥企業眾多，產業鏈相對完整，并且打造了一系列支撐平臺，能夠促進初創企業的技術創新和成果轉化，實現企業快速成長。”談及為何選擇園區，王為民說道：“產業政策豐富。很多生物醫藥企業在園區發展成為龍頭企業。園區成為產業高地，吸引了資本和人才，這對于初創公司的成長有很大的促進作用。創新人才匯聚。園區匯聚了很多高層次人才，而且出臺的人才政策和配套服務都幫助企業留住了人才，保障了公司人才梯隊的建設。”

在王為民看來，圣因生物與園區的結合，正是“時與勢”的一拍即合。當前，園區正以建設世界一流高科技園區為目標，以建設國家生物醫藥技術創新中心為契機，全力打造國際一流生物醫藥創新策源地、世界級生物醫藥產業地標核心區，持續營造一流的創新創業生態助力創新型生物醫藥企業加速成長。

園區完善的科技創新載體平臺，以及房租優惠政策、貸款貼息等很多實質性的扶持，幫助圣因生物平穩地度過初創期。目前，依托園區全生命周期的政策扶持，圣因生物已成功完成了種子輪融資、A輪融資，A+輪融資也就要結束。蘇州總部即將落成。

乘勢而上讓改變生命的RNA藥物成為現實

數據顯示，截至2022年5月，全球共有14款小核酸藥物獲批上市。小核酸藥物全球市場規模已經從2016年的1000萬美元增長至2021年的32.5億美元，年復合增長率高達217.8%，并進入常見慢性病治療領域。

在新一輪技術革命的浪潮與風口上，必須抓住機遇、勇于創新、敢于開拓。目前，圣因生物在中國、美國都設有研發基地，核心技術人員均來自于全球領先核酸藥物領域，擁有業界前沿的技術實力。其中研發人員占公司總人數超75%，博士占研發總人數超17%。公司已成功搭建全球領先的具有自主知識產權的核酸藥物遞送技術和研發平臺，能夠實現多個RNA藥物的特異性遞送，并快速布局RNAi系列產品的研究開發。圣因生物的GalNAc平臺遞送可精確靶向肝臟，治療肝部疾病，表現為同類最優。

千里之行，始于足下。對于公司未來的發展，王為民成竹在胸。“公司近期產品主要集中在肝臟靶向小干擾RNA藥物分子上，以治療高膽固醇癥、高血脂癥、高血壓癥等發病率逐年升高的代謝類疾病，然后再集中于肝外靶向遞送藥物，用于治療中樞神經、腫瘤、免疫和罕見病等，最終造出‘同類最優’新型RNA藥物，解決全球未滿足的醫療需求，造福患者及其家庭。”