炎癥性腸病病人自我報(bào)告結(jié)局評(píng)估工具的研究進(jìn)展

翟云霄，黃 嬋

炎癥性腸病(inflammatory bowel disease,IBD)是一種慢性非特異性腸道炎癥性疾病，主要包括潰瘍性結(jié)腸炎(ulcerative colitis,UC) 和克羅恩病(Crohn′s disease,CD)。主要癥狀包括腹痛、腹瀉、黏液膿血便、體重減輕等。在IBD診療過(guò)程中，病人癥狀是評(píng)估疾病嚴(yán)重程度及活動(dòng)狀況、治療效果和生存能力的重要指標(biāo)。而IBD病人在長(zhǎng)期治療過(guò)程中，尤其在疾病緩解期，需要自我監(jiān)測(cè)癥狀并適時(shí)與醫(yī)護(hù)團(tuán)隊(duì)反饋疾病狀態(tài)。病人自我報(bào)告結(jié)局(patient-reported outcomes,PROs)是一種直接反映病人健康狀況的報(bào)告。美國(guó)食品和藥品監(jiān)督管理局(Food and Drug Administration,FDA)[1]將其定義為：直接來(lái)自病人健康狀況，而沒(méi)有臨床醫(yī)生或其他人，或?qū)嶒?yàn)室檢查等對(duì)病人反應(yīng)的解釋。FDA推薦將病人報(bào)告的結(jié)局作為臨床試驗(yàn)的終點(diǎn)。國(guó)際炎癥性腸病研究組織[2](The selecting therapeutic targets in inflammatory bowel disease,STRIDE))也推薦將病人自我報(bào)告結(jié)局作為測(cè)量病人癥狀和體征的標(biāo)準(zhǔn)。國(guó)內(nèi)外已開(kāi)展了對(duì)于炎癥性腸病自我報(bào)告結(jié)局評(píng)估工具的相關(guān)研究，因此，本研究通過(guò)對(duì)國(guó)內(nèi)外開(kāi)發(fā)的炎癥性腸病病人自我報(bào)告結(jié)局評(píng)估工具進(jìn)行綜述，并對(duì)每項(xiàng)工具的使用范圍、評(píng)估內(nèi)容、優(yōu)勢(shì)與不足進(jìn)行概括，以期為臨床護(hù)理人員選擇合適的病人自我報(bào)告結(jié)局評(píng)估工具提供相應(yīng)的依據(jù)和參考。

1 生存質(zhì)量評(píng)估工具

炎癥性腸病生存質(zhì)量問(wèn)卷(Inflammatory Bowel Disease Questionnaire,IBD-Q)是由加拿大學(xué)者Guyatt等[3]在1989年開(kāi)發(fā)而成，主要測(cè)量IBD病人相關(guān)的生存質(zhì)量，共計(jì)32個(gè)條目，包括IBD病人腸道癥狀、全身癥狀、情感功能、社會(huì)功能4個(gè)方面。采用7級(jí)評(píng)分法，總分范圍為32～224 分，得分越高表明生存質(zhì)量越好。得分≥192分為生存質(zhì)量良好，128～191分為生存質(zhì)量一般。IBD-Q通過(guò)病人主觀報(bào)告自身的排便次數(shù)、排便情況以及由于腸道癥狀而導(dǎo)致的自身健康狀況的程度，特異性地評(píng)估IBD病人生存質(zhì)量。由于問(wèn)卷?xiàng)l目數(shù)量較多，不便于病人的填寫(xiě)，Irvine等[4-5]將其簡(jiǎn)化為S-IBD-Q和IBD-Q9，更進(jìn)一步擴(kuò)大了它的使用。IBD-Q也是目前應(yīng)用最廣泛的特異性評(píng)價(jià)IBD病人生存質(zhì)量的量表，已被多個(gè)國(guó)家翻譯成多種語(yǔ)言，信效度較好。Leong等[6]在1997年將其漢化為中文版，周云仙[7]也將該量表修訂為簡(jiǎn)體中文版，信效度較好。

2 炎癥性腸病殘疾情況評(píng)估工具

炎癥性腸病殘疾指數(shù)(Inflammatory Bowel Disease Disability Index，IBD-DI)是由Peyrin-Biroulet等[8]開(kāi)發(fā)而成，用于評(píng)估IBD病人殘疾指數(shù)。問(wèn)卷共包含3部分，28個(gè)問(wèn)題，第一部分包含1個(gè)條目，是詢(xún)問(wèn)病人整體的健康狀況；第二部分包含17個(gè)條目，涉及身體功能、身體結(jié)構(gòu)、活動(dòng)和社會(huì)參與4個(gè)方面；第三部分包含9個(gè)條目，主要涉及環(huán)境因素。但由于該量表部分內(nèi)容需要臨床醫(yī)生的評(píng)價(jià)，從而限制了其使用。Shafer等[9]將其修訂為病人自我報(bào)告版本，并形成了炎癥性腸病殘疾指數(shù)-病人自我報(bào)告問(wèn)卷(Inflammatory Bowel Disease Disability Index for Self-Report，IBD-DI-SR)，共計(jì)14個(gè)條目，并在北美進(jìn)行了驗(yàn)證，其Cronbach ′s α系數(shù)為0.86，信效度較好。Paulides等[10]對(duì)該量表進(jìn)行了簡(jiǎn)化和修改，并形成了炎癥性腸病殘疾指數(shù)-病人自我報(bào)告問(wèn)卷簡(jiǎn)版，問(wèn)卷共包含8個(gè)條目，采用Likert 5級(jí)評(píng)分法，總得分范圍為6～26分，分?jǐn)?shù)越高表明殘疾程度越高。該量表與IBD-DI的相關(guān)系數(shù)為0.92，存在較強(qiáng)的相關(guān)性，其Cronbach′s α系數(shù)為0.86，信效度較好。許涵等[11]對(duì)IBD-DI進(jìn)行了翻譯和跨文化調(diào)試，形成了中文版IBD-DI，共包含17個(gè)條目，采用Likert 5級(jí)評(píng)分法，無(wú)殘疾為0分，總得分范圍0～100分，分?jǐn)?shù)越高，殘疾程度越重。其折半信度系數(shù)值為 0.786，Cronbach′s α系數(shù)為 0.866，信度較好。同時(shí)其與炎癥性腸病生存質(zhì)量(IBD-Q)之間呈現(xiàn)高度的負(fù)相關(guān)。

3 癥狀評(píng)估

國(guó)外已經(jīng)開(kāi)展了對(duì)于IBD病人癥狀評(píng)估工具的探索，并開(kāi)發(fā)了多種病人自我報(bào)告結(jié)局的評(píng)估工具。炎癥性腸病控制問(wèn)卷可用于評(píng)估病人過(guò)去2周內(nèi)的疾病控制情況；家庭IBD監(jiān)測(cè)問(wèn)卷主要用于居家IBD病人，可作為遠(yuǎn)程醫(yī)療中監(jiān)測(cè)IBD病人疾病活動(dòng)情況的工具；炎癥性腸病病人癥狀量表對(duì)病人的癥狀評(píng)估較為全面，并可反復(fù)進(jìn)行評(píng)價(jià)。IBD病人自我報(bào)告結(jié)局癥狀和體征日記可用于評(píng)估病人胃腸道癥狀的嚴(yán)重程度及治療效果。

3.1 炎癥性腸病控制問(wèn)卷(Inflammatory Bowel Disease Control，IBD-control) IBD-control是由Bodger等[12]在2014年開(kāi)發(fā)而成，通過(guò)病人自我報(bào)告過(guò)去2周內(nèi)的情況來(lái)評(píng)估疾病控制情況，主要涉及身體、社會(huì)、情感、治療等方面。第一部分包含13個(gè)條目，其中前8個(gè)條目(IBD-Control-8)選項(xiàng)為“是、否、不確定”，分別計(jì)0分、1分、2分，總分為0～16分；后5個(gè)條目不參與計(jì)分。第二部分采用視覺(jué)模擬評(píng)分表(IBD-Control-VAS)(0～100分)。得分越高，代表疾病控制得越好。IBD-Control-8的Cronbach′s α系數(shù)為0.86，重測(cè)信度為0.97，IBD-Control-VAS重測(cè)信度為0.96，結(jié)構(gòu)效度良好。該量表與疾病活動(dòng)指數(shù)、IBD生活質(zhì)量量表(IBD-QoL)具有中等強(qiáng)度的相關(guān)性。同時(shí)，該量表已被德國(guó)[13]、西班牙[14]、新西蘭[15]等多個(gè)國(guó)家進(jìn)行翻譯和跨文化調(diào)試，并具有良好的信效度。

3.2 家庭IBD監(jiān)測(cè)問(wèn)卷(the Monitor IBD At Home Questionnaire,MIAH) 家庭IBD監(jiān)測(cè)問(wèn)卷是由De Jong等[16]在2018年依據(jù)FDA發(fā)布的制定病人自我報(bào)告結(jié)局工具指南開(kāi)發(fā)而成，可在臨床中或遠(yuǎn)程醫(yī)療中監(jiān)測(cè)IBD病人的疾病活動(dòng)。MICH-CD問(wèn)卷包含直腸出血、黏液丟失、排便頻率、緊急程度、疲乏、病人報(bào)告的疾病活動(dòng)度，共計(jì)6個(gè)問(wèn)題。MICH-UC問(wèn)卷包括直腸出血、黏液丟失、排便頻率、緊急程度、腹痛、病人報(bào)告的疾病活動(dòng)度，共計(jì)5個(gè)問(wèn)題。采用數(shù)字評(píng)分表進(jìn)行計(jì)分，0～10分計(jì)分，0分代表非常差，10分代表非常好。而該研究也發(fā)現(xiàn)病人報(bào)告的MIAH問(wèn)卷與家庭糞便鈣衛(wèi)蛋白檢測(cè)相結(jié)合，可以預(yù)測(cè)內(nèi)鏡下疾病的活動(dòng)度，CD病人的敏感性為96.7%，特異性為66.7%，UC病人的敏感性為88.2%，特異性為81.4%，該工具可以篩查出需要內(nèi)鏡檢查進(jìn)一步評(píng)估疾病活動(dòng)的病人，同時(shí)可以作為在臨床實(shí)踐或遠(yuǎn)程醫(yī)療中監(jiān)測(cè)疾病活動(dòng)的工具。

3.3 炎癥性腸病病人癥狀量表(Inflammatory Bowel Disease Symptom Inventory,IBDSI) 該量表是由Sexton等[17]在2019年開(kāi)發(fā)而成，是由病人報(bào)告的結(jié)局評(píng)估IBD病人的疾病活動(dòng)狀態(tài)，主要是評(píng)價(jià)病人過(guò)去一周的狀態(tài)。主要包含腸道癥狀(10個(gè)條目)、腹部不適情況(11個(gè)條目)、疲乏(6個(gè)條目)、腸道并發(fā)癥(3個(gè)條目，5個(gè)問(wèn)題)、全身并發(fā)癥(5個(gè)條目)5個(gè)維度。該量表分為2種版本，一種是包含所有條目的版本，為完整版本(Inflammatory Bowel Disease Symptom Inventory Long Form,IBDSI-LF)，包含38個(gè)條目，其中包含了臨床中少見(jiàn)的癥狀。另一版本是為26個(gè)條目的簡(jiǎn)短版本(Inflammatory Bowel Disease Symptom Inventory Short Form,IBDSI-SF)，其中刪減了IBD不常見(jiàn)的相關(guān)并發(fā)癥。兩個(gè)版本的Cronbach′s α系數(shù)分別為0.93和0.92，其評(píng)價(jià)疾病活動(dòng)的靈敏度和特異度均較好。每個(gè)條目的評(píng)分方式為0～3分或0～4分。該量表可識(shí)別疾病活動(dòng)，并與Harvey Bradshaw 指數(shù) (HBI)和Powell-Tuck I指數(shù) (PTI)具有顯著的相關(guān)性。該量表的優(yōu)勢(shì)在于可通過(guò)IBDSI-LF對(duì)病人進(jìn)行全面的癥狀評(píng)估，并可通過(guò)IBDSI-SF在后續(xù)進(jìn)行反復(fù)的評(píng)估，可以評(píng)價(jià)病人癥狀隨著時(shí)間的動(dòng)態(tài)變化，并以此評(píng)價(jià)干預(yù)措施的效果。

3.4 IBD病人自我報(bào)告結(jié)局癥狀和體征日記(Patient-Reported Outcomes Signs and Symptoms,PRO/SS) IBD病人自我報(bào)告結(jié)局癥狀和體征日記包括UC病人自我報(bào)告結(jié)局癥狀和體征日記[18](Ulcerative Colitis patient-reported outcomes signs and symptoms diary,UC-pro/SS )以及CD病人自我報(bào)告結(jié)局癥狀和體征日記(Crohn′s disease patient-reported outcomes signs and symptoms diary,CD-pro/SS)[19]。PRO/SS是由Higgins等[19]在2018年依據(jù)FDA發(fā)布的制定病人自我報(bào)告結(jié)局工具指南開(kāi)發(fā)而成。UC-pro/SS和CD-pro/SS各通過(guò)6個(gè)部分全面評(píng)估IBD病人的體征、癥狀和影響，包括腸道癥狀、腹部癥狀、全身癥狀、應(yīng)對(duì)策略、對(duì)日常生活的影響，情緒影響。UC-pro/SS主要包含腹部癥狀和腸道癥狀兩個(gè)量表，共計(jì)9個(gè)條目，其可用于評(píng)估UC病人胃腸道癥狀的嚴(yán)重程度。該工具的Cronbach′s α系數(shù)分別為0.80和0.66。其與Mayo評(píng)分、IBDQ具有中度至高度的相關(guān)性。CD-pro/SS也包含腹部癥狀和腸道癥狀量表，共計(jì)6個(gè)條目。該工具的Cronbach′s α系數(shù)分別為0.74和0.69。其通過(guò)病人的角度評(píng)價(jià)治療的效果，并可評(píng)價(jià)門(mén)診成年IBD病人相關(guān)的胃腸道癥狀。但該工具在信效度評(píng)價(jià)時(shí)，納入的均為中度至重度的CD病人，尚未在輕度CD病人中進(jìn)行驗(yàn)證，其在輕度CD病人中的應(yīng)用仍有待進(jìn)一步驗(yàn)證。兩種工具均可通過(guò)電子日記的形式進(jìn)行記錄，Pinto等[20]證實(shí)了PRO/SS在COVID-19流行期間遠(yuǎn)程收集IBD病人相關(guān)癥狀數(shù)據(jù)的可行性，其可作為評(píng)估門(mén)診IBD病人癥狀及治療效果的一種工具。

4 病人自我報(bào)告結(jié)局測(cè)量系統(tǒng)(Patient-Reported Outcomes Measurement Information System,PROMIS)

病人報(bào)告結(jié)局測(cè)量信息系統(tǒng)是由美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院(National Institutes of Health，NIH)資助研發(fā)的新型測(cè)量工具[21]，旨在測(cè)量慢性病病人的身體、心理和社會(huì)健康情況，是目前最為精確的信息化測(cè)量系統(tǒng)。PROMIS包括簡(jiǎn)表(short forms)、核心簡(jiǎn)表集(profiles)和基于條目池的計(jì)算機(jī)自適應(yīng)測(cè)驗(yàn)(computer adaptive tests,CATs)3種測(cè)評(píng)方式。目前成人PROMIS共涵蓋102個(gè)領(lǐng)域，1 903個(gè)條目[22]。有研究在2014年開(kāi)發(fā)了胃腸道領(lǐng)域中特異性的PROMIS測(cè)量工具(Gastrointestinal Patient Reported Outcomes Measurement Information System,GI-PROMIS)，包括胃食管反流、腹瀉、腹痛、腹脹、便秘等8個(gè)量表，并驗(yàn)證了其有效性[23]。Kochar等[24]也發(fā)現(xiàn)GI-PROMIS評(píng)估量表與疾病活動(dòng)度、生活質(zhì)量均有著一定的相關(guān)性。Nguyen等[25]通過(guò)PROMIS評(píng)估了7 902例IBD病人的再入院風(fēng)險(xiǎn)，并預(yù)測(cè)出疼痛或睡眠障礙程度高的病人住院風(fēng)險(xiǎn)更高。Forrest等[26]驗(yàn)證了PROMIS在8～17歲的克羅恩病患兒的有效性，Miller等[27]也證實(shí)患兒自我報(bào)告結(jié)局測(cè)量系統(tǒng)中的疲乏和疼痛測(cè)量可以作為克羅恩病患兒臨床研究的實(shí)驗(yàn)終點(diǎn)。目前國(guó)內(nèi)僅有對(duì)于兒童PROMIS的信效度檢驗(yàn)的探索[28]，尚未有對(duì)于成人胃腸道領(lǐng)域的信效度檢驗(yàn)的研究，未來(lái)也可對(duì)其進(jìn)行翻譯和漢化，使其更適用于國(guó)內(nèi)IBD病人。

5 展望

目前，國(guó)內(nèi)外學(xué)者對(duì)炎癥性腸病病人自我報(bào)告工具已開(kāi)展了較多的探索研究。部分國(guó)外量表已經(jīng)過(guò)漢化和信效度評(píng)價(jià)，但尚有部分量表尚未進(jìn)行跨文化調(diào)試，未來(lái)國(guó)內(nèi)也可進(jìn)一步對(duì)IBD病人自我報(bào)告工具進(jìn)行漢化和跨文化調(diào)試，從而更好地評(píng)估IBD病人的臨床結(jié)局。隨著新型冠狀病毒肺炎的流行，遠(yuǎn)程醫(yī)療和居家監(jiān)測(cè)在IBD病人中逐步發(fā)揮著重要的作用，而IBD病人自我報(bào)告結(jié)局癥狀和體征日記、家庭IBD監(jiān)測(cè)問(wèn)卷均可以作為遠(yuǎn)程監(jiān)測(cè)疾病情況的工具，未來(lái)也可進(jìn)一步進(jìn)行大范圍的臨床實(shí)踐研究。同時(shí)，國(guó)內(nèi)對(duì)于IBD病人自我報(bào)告結(jié)局測(cè)量工具的認(rèn)識(shí)尚不足，在未來(lái)的臨床實(shí)踐中也可采用針對(duì)性的病人自我報(bào)告結(jié)局工具，從而更好地評(píng)價(jià)病人的疾病控制情況、生活質(zhì)量、癥狀程度等，從而更加針對(duì)性地為其實(shí)施治療和護(hù)理，更好地改善其生活質(zhì)量。