基于患者報告結局的計算機自適應測試系統在身體功能領域中的應用進展

倪飛霞 蔡婷婷 顧艷葒 黃青梅 岳朋 袁長蓉

(1.復旦大學護理學院，上海 200032；2.復旦大學附屬上海市第五人民醫院，上海 200240)

身體功能主要包括個體的日常活動能力、上肢(靈巧性)、下肢(行走或活動)功能以及中樞功能(頸部、背部)等[1]。常用的身體功能量表多基于經典測量學理論進行研制，基于經典測量學理論的量表可能表現出測量精度不高、參數估計具有較大的樣本依賴性、誤差指標過于籠統等不足[2]。而基于項目反應理論(item response theory，IRT)的測量學工具，如患者報告結局測量信息系統(PROMIS)可解決上述問題。其中，計算機自適應測驗(computerized adaptive tests，CATs)是PROMIS中的一種創新形式，在減輕被試者測量負擔的同時可保證施測的精準度，在多個研究領域得到應用。目前CATs在慢性病患者的身體功能測量中得到了一定應用。本研究現就其在身體功能領域中的研究進行梳理，以期為開展相關研究提供參考。

1 CATs的簡介

計算機自適應測驗是一種可以適應被試者能力的測驗，可根據被試的能力水平個性化地給予其相應的題目[3]，具體而言，若被試者答對了一道中等難度的題目，系統將在后面的題目中選擇更難的題目；若被試者答錯了，系統將在后面的題目中選擇更簡單的題目。

CAT通過以下5個步驟實施測試[4]：(1)隨機選擇條目庫中的一個條目作為初始條目。(2)根據被試者的反應確定其能力水平的預估值。(3)根據被試者能力的預估值從項目庫中選擇與被試者能力相符合的測試項目。(4)再根據被試者的反應重新估計其能力水平。(5)按照終止策略規則決定是否要繼續測試，當結果符合終止策略，則測試終止。

2 基于患者報告結局的CATs在身體功能領域中的應用現狀

PROMIS通過概念及框架的界定、條目池的形成和校對、大樣本人群的檢驗等步驟，最終形成了適用于成人的1 800個條目，并發展為300多個測量工具，可用于慢病人群以及一般人群身體功能的測量[5]。其中，身體功能(physical function，PF)條目庫共165個條目，包括有簡表(short forms，SF)、特征集合合集(profile)CATs3種不同測量方式，可滿足不同臨床情境的應用需求。

2.1測量學檢驗 Kelly等[6]比較了PROMIS身體功能及疼痛CATs與脊柱側凸學會22項scoliosis research society-22，SRS-22)量表得分之間的相關性，結果顯示，上述量表得分之間存在很強的相關性。此外，PROMIS身體功能CATs的天花板效應、地板效應較小，測量精確度較高，可用于脊柱側凸患者的身體功能隨訪。Senders等[7]以多發性硬化患者為研究對象，研究其抑郁、焦慮、疼痛、疲勞和身體功能5個領域的現狀，分別采用PROMIS對應領域的CATs以及各領域對應的另一種量表(貝克抑郁量表BDI、狀態-特質焦慮量表STAI、疼痛影響量表PES、改良疲勞評定量表MFIS、簡明健康生活量表SF-36中身體功能維度)對患者進行評估。多元特質多重方法(multitrait-multimethod matrix，MTMM)分析結果顯示，相應量表得分之間具有很強的相關性(r=0.67～0.87)。此外，PROMIS身體功能CATs適用于多發性硬化患者的測量需求，且具有測量負擔小、數據缺失較少等優勢。PROMIS身體功能CATs在骨科的應用廣泛，在骨折[8]、關節炎[9]及疼痛[10]等疾病患者中得到了驗證，信效度良好，測試結果反饋即時，并可以同時提供相關的報告、解讀，因此易被患者接受。Paap等[11]基于PROMIS身體功能、疲勞和參與社會角色和活動的能力3大條目庫，以及慢性阻塞性肺疾病(COPD)疾病特異性生活質量條目庫(COPD-SIB)，研制了COPD患者生活質量評估的多維度CATs，目前正在模擬測試階段，下一步將會在COPD患者中進行大樣本的信效度檢驗。

2.2干預效果評價 Gilley等[12]比較了不同類型的踝關節骨折患者在內固定術后的預后情況，在患者術后12個月使用PROMIS身體功能和疼痛的CATs進行調查。結果顯示，無論何種骨折類型，內固定術均能使大多數患者的身體功能、恢復到一般人群水平。Kagan等[13]同樣使用以上2種工具評估膝關節置換術后患者的身體功能和疼痛恢復情況。研究者分別在患者術前和術后6周、3個月、6個月和1年收集數據，結果表明，患者身體功能、疼痛水平在前3個月會有最大程度的改善，6個月后改善不明顯。Lane等[14]在慢性脊柱疼痛患者中驗證疼痛神經科學教育(pain neuroscience education，PNE)的有效性。其中，PNE是治療師用來幫助患者了解影響其疼痛體驗的生物學、生理學和心理社會因素的一種健康教育方法，并糾正與持續性疼痛和殘疾相關的錯誤認知，核心內容是描述疼痛神經生理學以及神經系統的疼痛過程。研究者使用PROMIS身體功能CATs在基線、以及干預后2周、12周對患者進行評估，證實了疼痛神經科學教育在慢性脊柱疼痛患者中的有效性，而且CATs 系統可以記錄患者在測試時的反應，提供更加豐富的作答信息。Fox等[15]基于Nelson等學者[16]開發的前列腺癌患者認知-行為-壓力管理手冊，對接受激素治療的晚期前列腺癌患者進行壓力管理，在干預10周后使用PROMIS焦慮、抑郁、疲勞、疼痛和身體功能CATs對干預效果進行評價。結果顯示，干預后患者的焦慮情況有所緩解，前期接受了前列腺切除術的患者的身體功能有所改善。Victorson等[17]使用PROMIS 身體功能、疼痛等7大領域的CATs，對接受了為期1年的針灸治療的癌癥患者進行生活質量評估。結果顯示，盡管患者生活質量有基線差異，但隨著時間的推移，針灸治療有利于改善患者的焦慮、抑郁、疼痛和睡眠障礙狀況，且基于網絡的測試可以電子化存儲患者數據，提高測試安全性，保護患者隱私。

2.3風險預測 Hao[18]對因糖尿病足潰瘍進行手術的患者進行術后身體功能的預測，術前采用PROMIS身體功能、疼痛、抑郁3個領域的CATs收集患者數據，術后3～12個月使用PROMIS PF CATs對其身體功能進行評估。多元回歸模型結果顯示，患者術前身體功能、疼痛及抑郁水平可有效預測患者術后身體功能狀況。Bajaj等[19]將PROMIS中身體功能、疼痛及睡眠障礙等11個領域的CATs用于肝硬化住院患者的生活質量評估。該研究發現PROMIS CATs具有良好的信效度，并且大多數患者(71%)認為CATs的測量負擔較小，更傾向于使用PROMIS進行健康自我報告。Givens等[20]將PROMIS身體功能 CATs用于患者在全膝關節置換術后的身體功能評估，探討患者“起立-行走”計時測試結果與其術后身體功能之間的關系。其中，“起立-行走”計時測試是一種快速定量評定功能性步行能力的方法，依據患者(無外界幫助)從靠背椅上站起，走向標記點，再從標記點走回起點坐下的全程耗時來判斷其步行能力。結果顯示，該測試可有效預測患者的身體功能。Bernholt等[21]對半月板部分切除術后的患者進行隨訪，采用PROMIS身體功能和疼痛CATs對其評估。結果顯示，患者術前身體功能較差，疼痛程度較高，術后6周身體功能和疼痛均有改善。其中，男性患者較女性患者更為明顯，患者術前評分對其術后6周患者的恢復情況有預測價值。Tenan等[22]利用美國軍事骨科損傷隨訪網絡(the military orthopaedics tracking injuries and outcomes network，MOTION)收集肩關節損傷患者的數據，在患者術前、術后6周、6個月和1年時，邀請其完成美國肩肘外科協會評分(american shoulder and elbow surgeons，ASES)、PROMIS身體功能和疼痛CAT，再建立廣義加性混合模型，并使用4折交叉驗證判斷模型的有效性(隨機刪除25%的數據，使用剩余75%的數據建立預測模型，使用25%的數據預測ASES評分)。結果表明：ASES評分預測值與真實值顯著相關，即PROMIS CATs能有效預測ASES評分(r=0.76～0.78)，同時患者平均可以少回答11個條目。

2.4影響因素分析 Kazmers等[23]使用PROMIS身體功能、疼痛及抑郁的CATs來收集多次來院就診患者的數據，探討使用阿片類藥物對上肢疾病患者的影響。雙變量和多變量Logistic回歸分析結果顯示，基線時使用過阿片類藥物的患者，其身體功能明顯下降，心理負擔以及疼痛水平也會顯著增高。leeuwen等[24]采用PROMIS身體功能CATs、不公平體驗問卷(injustice experiences questionnaire，IEQ)在骨科患者中收集數據，探索患者的感知不公與身體功能水平之間的相關性。逐步線性回歸分析結果顯示，不公平的體驗與身體功能狀況相關，但不是身體功能的顯著預測因素。Blanchett等[25]從患者的角度出發，調查肥胖其對生活的影響，采用身體功能、疼痛和抑郁PROMIS CATs進行評估。結果顯示，BMI與患者身體功能、疼痛以及抑郁水平均相關，此外，超重和肥胖患者的身體功能低于健康人群，并具有更多的疼痛癥狀。

3 多元化的應用形式

美國骨科足踝協會(american foot & ankle society，AOFAS)[26]建立了一個連接全國足踝外科醫生的足踝結局研究(orthopaedic foot and ankle outcomes research，OFAR)聯盟，統一使用足功能指數評分(foot function index，FFI)、踝足功能評分(foot and ankle ability measure，FAAM)、PROMIS身體功能CATs和疼痛 CATs這4種工具來收集、匯總和報告患者的身體功能數據，旨在建立一個基于計算機的、全國性的、便捷的患者報告結局數據庫。每家機構內各有一名主要研究員(足踝關節骨科醫生)和協調員(研究助理或副研究員)負責相應研究。患者在門診或術前通過平板電腦、筆記本電腦或臺式電腦登錄PROMIS評估中心在線門戶完成調查，術后 6個月采用同樣方法完成問卷。對于未到診所進行隨訪的患者，協調員會通過電話嘗試聯系患者，邀請他們通過診所或互聯網在線形式完成隨訪調查，3次邀請后未完成調查則被歸類為失訪。目前，該聯盟正不斷擴大，超過10家足踝關節診療機構加入，后續將推進大型、前瞻性的多中心研究，并優化足踝關節人群可用測評工具的質量，以推進足踝關節疾病患者的評估、管理工作。

鑒于目前在電子健康記錄中集成PRO量表，特別CATs方面存在一些障礙，Bass等[27]創建并評估了應用程序編程接口(application programming interface，API)，用于連接PROMIS與EHR系統。其中，API是一組定義、程序及協議的集合，通過 API接口實現計算機軟件之間的相互通信，即為各種不同平臺提供數據共享[28]。研究者創建API，并在3家臨床醫學中心試運行，由臨床醫護人員、信息技術人員和管理人員對其技術可行性和其對臨床工作流程的影響進行評估，并對出現的相關問題進行整改。在2016年1月-2021年1月試運行期間，PROMIS CATs完成度較高，并且正常臨床工作流程未受到影響，證實了PROMIS CATs在常規臨床護理應用中的可行性。

4 小結

基于患者報告結局的計算自適應測試系統在身體功能評估領域中具有良好的信度和效度，同時具有簡易快速、接受度高，測量負擔小等特點。同時，其收集方式也十分豐富，可以基于特定移動應用程序、網站進行，也有研究中將其應用于電子健康記錄內。研究者可以根據不同研究目的，有針對性的選擇不同領域的CATs，進行組合使用，在保證測量精確度和準確度的同時降低患者的測量負擔。目前，基于患者報告結局的CATs在身體功能領域的應用場景不斷擴展，在骨科領域應用尤為廣泛，但在其他疾病領域中的研究還有待發展。因此，今后研究者可以加大其在更多疾病領域中的應用，探索其在國內臨床工作的應用模式。