新技術開發

近日，阿斯利康和第一三共合作開發的Enhertu 在美國獲批；2022 年 8 月23 日，羅氏宣布推出Digital LightCycler 系統；8 月18 日，科興制藥宣布其全資子公司深圳科興藥業有限公司申報的“人干擾素α1b 吸入溶液”臨床試驗申請（IND）獲國家藥品監督管理局受理；8 月31 日，國際頂級學術期刊《自然》刊登了由上海邦耀生物科技有限公司與華東師范大學、浙江大學醫學院附屬第一醫院合作的非病毒定點整合CAR-T 技術研究成果。

ADC 首個HER2 靶向療法Enhertu 在美國獲批

近日，阿斯利康和第一三共合作開發的Enhertu（trastuzumab deruxtecan，簡稱“T-DXd”）在美國獲批，用于治療不可切除或轉移性HER2 低表達的乳腺癌成人患者。T-DXd 是由阿斯利康和日本第一三共聯合開發和商業化的一款獨特設計靶向HER2 的抗體偶聯藥物（ADC）。

美國食品藥品監督管理局（FDA）的批準是基于DESTINY-Breast04 III 期試驗的結果。在該試驗中，與醫生選擇的化療相比，T-DXd 將激素受體陽性（HR+）或激素受體陰性（HR-）的HER2 低表達轉移性乳腺癌患者的疾病進展或死亡風險降低了50%。接受T-DXd 治療的患者的中位總生存期（OS）為23.4 個月，而化療組為16.8 個月，T-DXd與化療相比將死亡風險降低了36%。

美國紀念斯隆凱特琳癌癥中心腫瘤內科醫師、本試驗的首席研究員Shanu Modi 博士表示：“以前約一半的乳腺癌患者存在HER2 低表達會被歸類為HER2 陰性，沒有對應HER2 靶向藥物的有效治療選擇。基于DESTINY-Breast04試驗的突破性結果，臨床醫生可以開始區分HER2 表達水平，并重新定義轉移性乳腺癌的分類，以及可能有機會使用T-DXd 的不同HER2 低表達患者群體。”

本次批準是在T-DXd 獲得美國優先審查和突破性治療認定后，根據FDA 的實時腫瘤學審查（RTOR）計劃授予的。繼T-DXd 先前在美國被批準用于二線治療HER2 陽性轉移性乳腺癌之后，此次獲批將使其能夠被廣泛用于HER2 低表達的乳腺癌患者群體。另外，基于DESTINY-Breast04 結果，T-DXd注冊申請目前也在歐洲、日本和其他幾個國家進行審查中。

PCR 羅氏推出新一代數字PCR 系統

2022 年 8 月 23 日，羅氏宣布推出Digital LightCycler 系統，這是羅氏首個用于IVD（體外診斷產品）的數字PCR（聚合酶鏈式反應）系統。該系統可檢測疾病，旨在準確量化傳統PCR 方法通常無法檢測到的痕量特定DNA 和 RNA 靶標。它作為新一代數字PCR 系統，具有操作簡便、通量高、速度快、通道全等特點，在腫瘤、感染性疾病、遺傳性疾病等領域擁有廣闊的應用前景。

早在上世紀90 年代，數字PCR 檢測及分析原理已經被提出。但受限于技術復雜、步驟繁瑣、人工干擾等原因，數字PCR 技術的發展在很長一段時間內停滯不前。隨著近年來技術和工藝的積累發展，數字PCR 才開始初露鋒芒。然而當前大部分數字PCR 產品仍停留在半自動化階段，存在著成本高、通量有限、操作繁瑣等不足，極大地限制了數字PCR 技術的普及與應用。

此次羅氏診斷推出的Digital LightCycler 系統在實驗流程上具備高自動化的硬件設計，擁有6 色熒光檢測通道以及1 通道的參比通道，可針對通用檢測、高靈敏度及高分辨率這3 種不同的應用需求，提供不同的納米孔芯片選擇，可將多至96 個樣本的實驗速度提高至常規數字PCR 的2 倍。

Digital LightCycler 系統的獨特功能補充了羅氏廣泛使用的PCR解決方案。這個新系統的推出增加了PCR 生態系統。該系統將于2022 年在全球 15 個國家推出，并計劃在不久的將來在更多國家推出。它將帶有 CE 標志，并具有 FDA 510（k）豁免狀態。

吸入制劑 研發兒童用藥 科興制藥α1b 吸入溶液IND 申請獲受理

2022 年8 月18 日，科興制藥宣布其全資子公司深圳科興藥業有限公司申報的“人干擾素α1b 吸入溶液”臨床試驗申請（IND）獲國家藥品監督管理局受理。

這是自今年6 月以來科興制藥披露的第3 個有關人干擾素產品的臨床試驗申請，加之科興制藥近期引人矚目的抗新冠小分子口服藥SHEN26 膠囊進入臨床Ⅰ期，其抗病毒領域產品布局開始齊步發力，嶄露頭角。其中，最新披露的α1b 吸入溶液主要用于小兒呼吸道感染，目前在市面上尚未有正式上市的生物制品類兒童吸入制劑藥物，如果進展足夠快，或許將率先填補這一市場空白。

據科興制藥官網公告顯示，科興制藥的“人干擾素α1b 吸入溶液”適應癥是小兒呼吸道合胞病毒性下呼吸道感染（肺炎、毛細支氣管炎），劑型為吸入制劑。吸入制劑主要通過霧化給藥，其優勢明顯，與普通口服制劑相比，它起效更快，生物利用度更高，有效成分可以直達病灶；與注射劑相比，兒童患者無需承受注射的疼痛，依從性更高，減輕或避免藥物不良反應，為兒童患者和家長帶來福音。

CAR-T 中國科學家研發新一代CAR-T 技術治療腫瘤

2022 年8 月31 日，國際頂級學術期刊《自然》刊登了由上海邦耀生物科技有限公司（以下簡稱“邦耀生物”）與華東師范大學、浙江大學醫學院附屬第一醫院合作的非病毒定點整合CAR-T（嵌合抗原受體T細胞免疫療法）技術（Quikin CAR-T?）研究成果。

通過該技術，研究人員可在不使用病毒載體的情況下，通過一步制備獲得基因組定點整合的CAR-T 細胞產品。在臨床試驗中，該產品體現了出色的臨床安全性和有效性，首例接受治療的患者至今疾病已完全緩解（CR）超過2 年。

傳統CAR-T 產品的制備主要通過病毒載體來實現，但這一方式會面臨多個挑戰。例如，由于病毒采用隨機插入的方式將CAR 序列整合到細胞基因組中，可能會改變正常基因的表達，因此存在潛在的致瘤風險。

Quikin CART?可以有效解決因為使用病毒載體和隨機插入而產生的幾大難題。定點整合可以讓每個CAR 序列都精確地插入到基因組的特定位點，能避免隨機插入導致的致瘤風險，從而保證CAR-T 產品的安全性和有效性。它只需一步制備，即可同時實現CAR 的持續性表達和T細胞內源基因的調控，大大縮短了整個CAR-T 產品的制備時間，減少了生產成本，得以讓更多患者受益。