酪氨酸激酶抑制劑如伊馬替尼的應用顯著延長了晚期胃腸間質瘤（GIST）患者的生存期，但因為腫瘤基因突變位點的不同，現有靶向藥物敏感性各有差異。并且隨著治療后繼發耐藥性突變位點的出現，傳統的靶向藥物已經難以為繼。瑞派替尼和阿泊替尼的出現進一步改善了晚期GIST患者預后，使得晚期患者能有更多的治療選擇并改寫了臨床指南。與此同時，隨著新藥研發水平提高，國內外涌現出一系列臨床機構與生物制藥公司推進的新藥臨床試驗，如HQP1351、Binimetinib、DS-6157a和免疫治療聯合靶向藥物等用于晚期 GIST 患者的治療。2022年第49卷第2期《中國腫瘤臨床》專家論壇欄目刊發了由四川大學華西醫院胃腸外科張波教授撰寫的《晚期胃腸間質瘤新藥相關Ⅰ期臨床試驗進展》一文，該文聚焦了晚期GIST領域相關新藥Ⅰ期臨床試驗進展，隨著GIST致病機制研究的不斷完善和深入，相信在未來會有更多靶向驅動基因的藥物能夠為晚期GIST患者治療帶來新的改變。

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