2020年12月FDA批準(zhǔn)新藥概況

2020年12月，F(xiàn)DA批出5個(gè)新分子實(shí)體和2個(gè)新生物制品，分別為前列腺癌PET顯像藥物鎵68 PSMA-11（68Ga PSMA-11）、治療遺傳性血管水腫藥品Orladeyo（berotralstat）、治療光化性角化病藥品Klisyri（tirbanibulin）、治療前列腺癌藥品Orgovyx（relugolix）、治療膀胱過(guò)度活動(dòng)癥藥品Gemtesa（vibegron）、治療乳腺癌藥物Margenza（margetuximab-cmkb）和治療埃博拉病毒感染藥物Ebanga（ansuvimab-zykl）。

1 鎵68 PSMA-11（68Ga PSMA-11）

68Ga PSMA-11為注射液，被批準(zhǔn)用于在前列腺癌男性患者中針對(duì)前列腺特異性膜抗原（prostate-specific membrane antigen， PSMA）陽(yáng)性病變的PET成像。68Ga PSMA-11是一種放射性診斷試劑，能夠與PSMA結(jié)合，PSMA是前列腺癌成像的重要藥理學(xué)靶點(diǎn)，在前列腺癌細(xì)胞通常高水平表達(dá)。68Ga PSMA-11可以通過(guò)PET成像，指示機(jī)體組織中存在的PSMA陽(yáng)性前列腺癌病灶。

2 Orladeyo（berotralstat）

Orladeyo為口服膠囊，被批準(zhǔn)用于預(yù)防12歲及以上患者遺傳性血管性水腫（hereditary angioedema， HAE）發(fā)作。大多數(shù)HAE是由一種叫做C1酯酶抑制劑的蛋白質(zhì)缺乏（1型HAE）或功能障礙（2型HAE）引起的。Orladeyo是血漿激肽釋放酶抑制劑，與血漿激肽釋放酶結(jié)合并抑制其蛋白水解活性。

3 Klisyri（tirbanibulin）

Klisyri局部外用被批準(zhǔn)用于面部或頭皮的光化性角化病（actinic keratosis， AK）的局部治療，AK是一種由于皮膚暴露在紫外線下導(dǎo)致的皮膚癌前病變。Klisyri是一種微管抑制劑，通過(guò)抑制微管的聚合，可以促進(jìn)增生細(xì)胞發(fā)生細(xì)胞凋亡，適用于面部或頭皮AK的局部治療。

4 Orgovyx（relugolix）

Orgovyx為口服片劑，被批準(zhǔn)用于治療晚期前列腺癌成年患者。Orgovyx是FDA批準(zhǔn)用于治療晚期前列腺癌的第一個(gè)也是唯一一個(gè)口服促性腺激素釋放激素（GnRH）受體拮抗劑，能抑制睪丸睪酮的生成，這種激素可刺激前列腺癌細(xì)胞的生長(zhǎng)。

5 Gemtesa（vibegron）

Gemtesa為口服片劑，被批準(zhǔn)用于治療伴有急迫性尿失禁、尿急和尿頻癥狀的膀胱過(guò)度活動(dòng)癥成年患者。Gemtesa是一款β3腎上腺素能受體激動(dòng)劑，它能夠選擇性地激活β3腎上腺素能受體，這是膀胱平滑肌中最常見(jiàn)的β腎上腺素能受體，從而舒張平滑肌，提高膀胱容量，進(jìn)而減輕膀胱過(guò)度活動(dòng)癥的癥狀。

6 Margenza（margetuximab-cmkb）

Margenza僅用于靜脈輸液，被批準(zhǔn)用于治療已接受過(guò)2種或以上抗HER2靶向治療的成年轉(zhuǎn)移性HER2陽(yáng)性乳腺癌患者，其中至少1種抗HER2靶向療法是用于治療轉(zhuǎn)移性乳腺癌。Margenza是靶向HER2的Fc工程單克隆抗體，與曲妥珠單抗的可變區(qū)序列僅相差幾個(gè)氨基酸，能提高對(duì)CD16A的親和力，增強(qiáng)ADCC活性。

7 Ebanga（ansuvimab-zykl）

Ebanga為凍干粉，獲“孤兒藥”和“突破性藥物”資格，被批準(zhǔn)用于成人和兒童患者治療由扎伊爾型埃博拉病毒（Zaire ebolavirus）引起的感染，包括扎伊爾埃博拉病毒RT-PCR檢測(cè)呈陽(yáng)性的母親所生的新生兒。Ebanga是一種從1995年剛果民主共和國(guó)埃博拉疫情的幸存者身上分離的單克隆抗體，通過(guò)阻斷病毒與細(xì)胞受體的結(jié)合，阻止其進(jìn)入細(xì)胞。

（上海醫(yī)藥戰(zhàn)略發(fā)展研究院特約研究員 張建忠）