藥聞

首個國產曲妥珠單抗獲批

首個國產曲妥珠單抗漢曲優于今年7月和8月陸續在歐盟和中國獲得上市批準，為首個中歐雙批的國產單抗生物類似藥，可用于治療HER2陽性的早期乳腺癌、轉移性乳腺癌及轉移性胃癌，獲得了原研曲妥珠單抗的所有適應癥。乳腺癌在我國女性惡性腫瘤中的發病率和死亡率分別居第1位和第5位，2019年新增病例約為30.4萬，占女性惡性腫瘤發病的17.10%，呈現上升的趨勢。HER2突變陽性率在乳腺癌中大約為20%。此外，中國還是是胃癌大國，每年胃癌新發病例近70萬例，HER2陽性率在12%以上。因此，中國腫瘤市場對以曲妥珠單抗為代表的anti-HER2療法有著巨大的臨床需求。此次獲批的曲妥珠單抗與原研產品Herceptin在中國有完全相同的3個適應癥，包括HER2陽性早期乳腺癌、HER2陽性轉移性乳腺癌和HER2陽性轉移性胃癌，并且上述3個適應癥均在醫保報銷范圍之內。

阿巴西普注射液在中國正式上市，引領類風濕關節炎精準治療新時代

近日，自身免疫性疾病領域藥物阿巴西普注射液正式上市。阿巴西普自2005年在美國獲批以來，已積累了近15年臨床使用經驗。阿巴西普是全球類風濕關節炎領域第一個被批準的T細胞選擇性共刺激免疫調節劑。它通過與抗原呈遞細胞表面的CD80/CD86結合，阻止其與T細胞表面的CD28相互作用，進而抑制T細胞激活，以減少其下游炎癥反應，同時抑制患者抗體生成，在類風濕關節炎領域，對于抗瓜氨酸蛋白抗體（ACPA）陽性的類風濕關節炎患者的療效優于ACPA陰性的患者。研究顯示，這可能有助于風濕病學家通過生物標記物引導的方法確定哪些患者使用阿巴西普能最大獲益。另外，皮下注射預充針劑型更易于患者使用。因此，阿巴西普注射液的上市，或將標志著中國的類風濕關節炎治療進入“精準新時代”。

首個CD30抗體偶聯藥物注射用維布妥昔單抗中國上市，開啟淋巴瘤治療新篇章

近日，注射用維布妥昔單抗正式上市。作為全球首個、也是目前唯一一個以CD30為靶點的抗體偶聯藥物，注射用維布妥昔單抗已在70多個國家和地區獲批用于淋巴瘤治療，臨床使用經驗豐富，療效久經驗證。數據顯示，注射用維布妥昔單抗可顯著延長復發或難治性淋巴瘤患者的長期生存。淋巴瘤是中國死亡率最高的十大惡性腫瘤之一，每年大約有9.3萬人被診斷為淋巴瘤，超過5萬人死于這種癌癥。其中，目前國內針對復發或難治性系統性間變性大細胞淋巴瘤和經典型霍奇金淋巴瘤的傳統治療手段較為有限，患者的生存狀況不容樂觀。此次獲批，為中國CD30陽性的復發或難治性系統性間變性大細胞淋巴瘤（sALCL）和經典型霍奇金淋巴瘤（cHL）成人患者帶來全新的治療選擇。

CD38抗體/蛋白酶體抑制劑組合療法獲FDA批準

近日，美國食品藥品監督管理局（FDA）已批準Kyprolis（carfilzomib）與Darzalex（daratumumab）+地塞米松聯合使用（DKd）的兩種給藥方案（每周一次和每周兩次），用于治療既往接受過1-3線治療的復發/難治性多發性骨髓瘤（R/R MM）患者。這是首次由抗CD38抗體和carfilzomib構成的組合療法獲得FDA批準治療這一患者群體。多發性骨髓瘤是一種血癌，以疾病多次緩解和復發為特征，每次復發會帶來惡化。而傳統治療藥物已產生耐藥性。Kyprolis是一款蛋白酶體抑制劑，通過抑制蛋白酶體的功能，導致細胞中異常蛋白的積聚，從而誘發多發性骨髓瘤細胞的死亡。Darzalex是一款靶向CD38的單克隆抗體，通過與多發性骨髓瘤細胞表面高度表達的CD38相結合，誘導細胞的死亡。這兩款藥物是分別為蛋白酶體抑制劑類和CD38抗體類藥物的重要代表，均已經獲批治療多發性骨髓瘤。

FDA加速批準DMD創新療法

近日，美國FDA宣布，加速批準Viltepso（viltolarsen）上市，用于治療特定杜氏肌營養不良（DMD）患者。DMD是一種罕見的遺傳性疾病，以進行性肌肉退化和無力為特征，是肌營養不良中最常見的類型。DMD是由DMD基因突變引起的，導致了抗肌萎縮蛋白的缺失，抗肌萎縮蛋白是一種幫助保持肌肉細胞完整的蛋白。患者首發癥狀通常見于3～5歲之間，隨時間推移而加重。全球每3600個男嬰中大約有一名患上DMD。Viltepso是一款磷酰二胺嗎啉代寡聚核苷酸藥物。它靶向抗肌萎縮蛋白mRNA前體的剪接過程，旨在引入外顯子53跳躍，生成截短但仍具有功能的抗肌萎縮蛋白。此前，FDA曾經授予它罕見兒科疾病認定，孤兒藥資格，快速通道資格和優先審評資格。

創新IL-6抑制劑上市，治療視神經脊髓炎譜系障礙

日前，美國FDA已批準Enspryng（satralizumab-mwge）上市，治療AQP4抗體陽性的視神經脊髓炎譜系障礙（NMOSD）成人患者。今年6月，Enspryng在日本首次獲批上市。羅氏也已經向中國遞交了這款新藥的上市申請，并已被納入擬優先申請名單，有望加速這款創新療法在中國的獲批上市。NMOSD是一種罕見的失能性中樞神經系統（CNS）自身免疫性疾病，在全球范圍內影響著多達數十萬人，常被誤診為多發性硬化，主要損害視神經和脊髓，導致失明、肌無力和癱瘓。患者會出現視力、運動功能和生活質量的下降，嚴重NMOSD發作可以導致死亡。Enspryng是唯一一款獲批治療NMOSD的白細胞介素-6（IL-6）單抗藥物，IL-6信號通路在NMOSD導致的相關炎癥中發揮關鍵作用。Enspryng使用了新型再循環抗體技術設計，與傳統技術相比，因為有更長的抗體循環時間，可以延長至每四周一次的皮下給藥，可由NMOSD患者或護理人在接受醫療培訓后在家中自行給藥。