新型降脂藥 你了解嗎

近日，郴州市第一人民醫院引進一款最新降脂藥，并在治未病中心成功推出。一名長期受高脂血癥困擾的陳先生得知消息后，第一個預約并完成首次注射。

這款全球首款且目前唯一一款小干擾RNA降膽固醇藥物樂可為?（英克司蘭鈉注射液）于2023年8月22日在我國獲批上市，它能夠精準靶向肝臟，從上游阻斷前蛋白轉化酶枯草溶菌素9（PCSK9）蛋白的表達，降低被稱為“壞膽固醇”的低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C），并且一年給藥2次即可將血脂控制在正常范圍。

高脂血癥定義及危害

高脂血癥也被稱為“血脂異常”，是指人體內膽固醇和甘油三酯等脂質含量超過正常范圍，積聚在血液中的一種狀況。

高脂血癥可謂健康的隱形殺手，若長期不加以重視，會帶來嚴重的健康隱患。血脂沉淀在血管壁上形成脂質斑塊，日積月累，脂質斑塊逐漸堆積，導致血管狹窄，影響血液流通，增加患心血管疾病如高血壓、心臟病等的風險。當血管阻塞嚴重時，可能引發心肌梗死、腦卒中等嚴重后果。

高脂血癥的常規療法

血脂異常是導致心血管疾病的“元兇”，LDL-C是導致動脈粥樣硬化的核心危險因素。血脂管理，對于心血管疾病的防治而言十分重要，能夠從根本上治療動脈粥樣硬化的方法就是降膽固醇。

他汀類藥物是首選的降脂藥，可以減少肝臟膽固醇的合成，最終促進肝臟清除循環中的膽固醇。他汀類藥物一直是主動預防、治療動脈粥樣硬化的基本方法。但是，他汀類藥物存在“療效6%效應”，即任何一種他汀類藥物劑量倍增時，LDL-C進一步降低的幅度僅約6%。劑量倍增，但降脂效果增加不明顯，是他汀類藥物目前最大的局限。

其次，很多患者對他汀類藥物不耐受。肝酶升高是常見的不良反應；其他不良反應包括肌肉損傷，如肌痛、肌無力、肌酶升高，甚至肌溶解及新發糖尿病等，使用他汀類藥物劑量越大，糖尿病風險增高越明顯。

再者，他汀類藥物需要患者每日用藥，對患者治療依從性的要求更高，也間接導致了他汀類藥物單藥治療達標率低。

對于動脈粥樣硬化性心血管疾病的危險人群而言，LDL-C的指標要求降得更低。臨床上對于更加精準、高效、長效的降血脂藥物的需求，始終存在。

新型降脂藥樂可為?的臨床療效

樂可為?是諾華重磅降脂藥，作為一款降低LDL-C的創新藥物，其能從源頭上阻斷LDL-C升高的“幫兇”——PCSK9蛋白的合成，從而可以長期穩定降低LDL-C水平。

根據已發表的全球關鍵性Ⅲ期臨床試驗結果，樂可為?每年僅需皮下注射2針，即可長久平穩地降低LDL-C水平，降幅為50%以上。

從一項針對全球多個中心3000余位受試者的臨床研究數據看，小干擾RNA藥物可以持續降低動脈粥樣硬化性心血管疾病患者（包括已經歷過心臟病發作或腦卒中的患者）和心血管疾病高危人群的LDL-C，部分受試者最長接受了6年以上的治療，小干擾RNA藥物仍然顯示了長期的安全性和有效性。

目前在國內市場，樂可為?1針要9988元，這也意味著一年2針的費用不超過2萬元。

另外，在當前的血脂管理療法中，他汀類藥物需要每天服藥，PCSK9單抗需要2周注射1次，患者依從性難以得到保證。而小干擾RNA藥物，一年僅需給藥2次，就能有效降低LDL-C。如果從早年開始用藥，LDL-C降到目標范圍內，動脈粥樣硬化發生時間就可能推遲到60歲、70歲，甚至100歲。

樂可為?的出現，將打破心血管疾病等慢性病治療頻繁用藥帶來的依從性管理束縛，為血脂管理帶來突破性變革，其適用人群：成人原發性高膽固醇血癥或混合型血脂異常或他汀類藥物不耐受患者。

注意事項：經醫生評估后，符合用藥指征的人，在完成初始治療后3個月注射加強針，此后每半年須注射1次。