重大突破：全新基因編輯技術(shù)，首次實(shí)現(xiàn)線粒體DNA的精準(zhǔn)編輯

最近，《自然》雜志刊登了一項(xiàng)新研究，科學(xué)家們利用一種細(xì)菌毒素DddA開發(fā)了針對(duì)線粒體DNA的單堿基編輯器DdCBE，可直接針對(duì)雙鏈DNA將C-G堿基對(duì)編輯為T-A堿基對(duì)，而且編輯效率很高，也幾乎沒有脫靶效應(yīng)。DddA是一種細(xì)菌毒素，與其他的脫氨酶不同，這種作用可以直接在DNA雙螺旋上發(fā)生，不需要解旋。對(duì)線粒體DNA的精準(zhǔn)編輯之前從未實(shí)現(xiàn)過，現(xiàn)在應(yīng)用最廣泛的CRISPR技術(shù)面對(duì)線粒體DNA也束手無策。而在HEK293T細(xì)胞中進(jìn)行的實(shí)驗(yàn)顯示，DdCBE的編輯活性能夠持續(xù)18天，其間對(duì)線粒體DNA的編輯沒有降低細(xì)胞存活率、沒有產(chǎn)生大的DNA片段缺失、也沒有影響DNA拷貝數(shù)。理論上來說，DdCBE有希望解決目前一半的線粒體DNA突變，就算不能夠修正全部突變，只是減少有害突變拷貝的數(shù)量，對(duì)于線粒體疾病也是能夠起到治療效果的，可以說DdCBE是線粒體疾病基因療法的一大進(jìn)步，同時(shí)也是研究線粒體基因組的有力工具。Nature/《自然》