干細胞之路逐漸開朗 劃時代醫療迎來變革

楊皓淵 劉俊英 鄔婷

干細胞，開啟未來大健康的“秘鑰”

1、山西省生物工程學會干細胞專業委員會主任委員陳淑倩：干細胞內涵及應用領域

人類都是從最原始的干細胞——受精卵發育而來的，受精卵是一個全能干細胞，一個受精卵細胞會生成大量的細胞，形成各種各樣的組織、器官，這個過程很神奇。干細胞是一類能夠具有自我復制、多向分化和歸巢潛能特征的原始細胞，是機體的起源細胞，是形成人體組織器官的祖宗細胞。人體由200多種、40～60萬億個細胞組成。細胞生病，人就病了，所有疾病都可以歸結為一種病就是細胞病。隨著年齡的增長，體內干細胞數量不斷減少，就會出現衰老和疾病。

干細胞療法是把健康的干細胞作為種子細胞移植到自己或其他患者體內，以達到補充干細胞數量，修復細胞損傷，激活休眠細胞，重建功能正常的細胞和組織，是今后從根本上治療許多疾病的有效方法。

中國已開始用間充質干細胞嘗試性地治療臨床上一些難治性疾病，如肝硬化、類風濕、肺纖維化、新冠肺炎、糖尿病、高血壓、心梗、腦梗、老年癡呆、帕金森等，根據初步的臨床研究報告，間充質干細胞對這些疾病的治療都取得了顯著的療效。

臍帶間充質干細胞，這種細胞來源豐富、采集簡便，對母親和新生兒無任何不良影響;數量豐富，增殖能力強，可多次使用;基因穩定、不易突變、使用安全可靠;免疫原性低，具有免疫調節功能，使用時不引起免疫排斥反應，有較好的抗炎作用;具有很強的促進造血恢復功能。

干細胞有著廣泛的臨床應用范圍，可治療多種疾病。間充質干細胞為多種疾病的治療提供了全新的治療方案，能夠修復替代損傷或病變的多種組織器官，可用于治療心血管疾病、神經系統損傷、肝腎損傷、骨組織病、自身免疫性疾病等多種難治性疾病。

作為一位在山西干細胞行業從業18年的工作者，見證了山西干細胞行業的發展歷程，干細胞庫的儲存條件一定是要達到臨床級、藥品級的標準，所以采集、運輸、檢測、制備、凍存，均要符合干細胞的行業標準，才能確保將來干細胞的臨床使用。

2、中源協和細胞基因工程股份有限公司學術總監董志?。焊杉毎t療迎來發展黃金期

干細胞和再生醫學是當今生命科學發展的一個重要領域，被譽為繼藥物治療和手術治療之后的第三次醫學革命。干細胞和再生醫學為一些缺乏治療手段，或者現有療法療效不佳的難治性疾病，如肝硬化、肺纖維化、類風濕等的治療帶來了新的希望。

近年來，國家出臺了多項支持性的政策。從支持干細胞產業發展的綱領性文件，到不同領域的細化行業規范性指導文件，都體現了國家支持干細胞產業快速、健康、有序的發展。各省市也積極響應國家的號召，發布多項支持干細胞產業發展的地方性政策，包括北京市、天津市、上海市、河北省、云南省、海南省等，力爭在干細胞高速發展的賽道中占據一席之地。

在我國，干細胞按技術、藥品管理的“類雙軌制”進行監管。醫療機構主導的生物醫學新技術，即醫院制劑可按醫療技術進行管理，由衛健委監管。企業的干細胞制劑鼓勵按藥品申報，由國家藥品監督管理局監管。

近年來備案的干細胞臨床研究機構與研究項目不斷增多，根據公開資料顯示，干細胞臨床研究備案機構增至123家，備案項目達100個。涉及的疾病非常廣，包括肝硬化、肺纖維化、卵巢早衰、軟骨損傷、類風濕性關節炎，系統性紅斑狼瘡，移植物抗宿主病等。在干細胞藥物方面，全球已經有十幾款干細胞藥物獲批上市，國內目前尚無獲批上市的干細胞藥物。自2018年6月至今，國家藥品評審中心相繼受理13項干細胞藥物臨床試驗申請，目前通過默示許可的干細胞藥物有8項。

當前，無論是在國家層面，還是在地方層面，都出臺了多項支持性的政策鼓勵和促進干細胞產業的發展。而在臨床治療需求方面，干細胞為大量飽受難治性疾病困擾的患者重新恢復健康帶來了希望。而且，從2000年初中源協和獲批國家干細胞工程產品產業化基地至今，已經有20年的技術積累。有政策、有需求、有技術，伴隨著政策的春風，龐大的患者需求的土壤，以及多年的技術積累作為肥料，干細胞產業之樹的生長必將日益繁茂。

3、徐州市中心醫院特聘教授馮凱：推動干細胞治療臨床應用

干細胞治療作為一項前沿的醫學技術，已經在臨床試驗中嘗試多種疾病的治療，療效與安全性獲得肯定。

目前臨床研究最多的有兩種細胞。一個是免疫細胞，它可以抵抗病毒、消滅腫瘤，清除體衰老凋亡的細胞，保證人體功能正常，身體健康;另一個是干細胞，干細胞是在人生命成長和發育中起“主干”作用的細胞，它對于生命成長發育的重要性不可替代。受精卵是人類最原始的細胞，人體任何類型的組織和器官都是由它發育而來，可塑性很強，因此被稱為“萬能細胞”。干細胞是非常神奇的，它就像種子一樣，有強大的再生、修護和激活能力。當它進入我們身體之后，如果您哪兒有缺損了，它就會迅速地補充上去，并且生根發芽。干細胞治療原理是激發干細胞的萬能潛力，通過對它進行分離、體外培養、定向誘導、基因修飾等過程，在體外發育出全新的、正常的甚至更年輕的細胞、組織或器官，讓它用來修復受損的人體器宮組織。

在人體中，骨髓相當于制造血細胞的工廠，其功能是造血。再生障礙性貧血就是指各種原因引起的骨髓造血功能障礙導致不同程度血細胞減少的疾病，年發病率為百萬分之二，其中極少數患者是先天性的，絕大部分為出生后獲得，并非遺傳病。我國將造血干細胞移植推薦作為重型再障的標準療法之一，臍帶血作為造血干細胞的重要來源，在治療中發揮著越來越重要的作用。

干細胞治療屬于細胞生物療法。細胞取自于患者自身，或者是臍帶，研究證實不會發生免疫排斥反應，在采集外周血、骨髓或臍帶血時，通過專用的干細胞分離液，提取、純化后得到臨床治療所需要的干細胞，經過靜點、注射或介入等方法將干細胞輸入患者體內，自體細胞移植的安全性幾乎等同于自體輸血，安全性有效性高，也無外源污染和疾病傳播等問題，具有獨特優勢和廣泛良好的應用前景。可以說，干細胞技術治療是一種綠色療法。

運用干細胞手段治療糖尿病、糖尿病足、神經損傷性疾病及其他糖尿病并發癥等臨床研究已獲得數項突破性成果，這些成果讓患者的病情得到了極大緩解。目前干細胞研究在國際地位的提升和細胞治療相關政策的制定方面起到了積極的推動作用。期待通過開展免疫細胞、干細胞等臨床前沿醫療技術研究項目，干細胞技術應用等相關政策、法規規章得到有效快速落地，在做好相關管理能力儲備的同時，促進細胞治療的臨床研究和轉化應用，推動產業發展，造福社會公眾健康。

4、內蒙古醫科大學附屬醫院干細胞中心主任云升：臍帶血是干細胞的重要來源

干細胞是生命最開始的形態，可以說是生命的種子。干細胞經過一定技術條件的引導，可以分化為人體的組織和器官。干細胞在生命科學的細胞修復、發育生物學、藥物學等領域有著極為廣闊的應用前景。

臍帶血是胎兒娩出將臍帶結扎并離斷后，殘留在胎盤和臍帶中的血液。臍帶血中含有大量的干細胞，包括造血干細胞和多種其他干細胞，統稱為臍帶血干細胞。

臍帶血具有非常豐富的造血干細胞，造血干細胞的主要特征是具有自我更新、高度增殖和多向分化的潛能。臨床上不少數據顯示，在患者患有急重型疾病，需要進行造血干細胞移植時，自體臍帶血不存在配型問題，細胞植入相對較快，移植副反應發生率相對較低。因為自體臍帶血的基因和配型完全吻合，不會出現移植后的移植物抗宿主反應和排斥現象。在此類疾病的治療時，如果有病人自身儲存了臍帶血，將首選利用其進行治療。

以前在臨床中，因為技術不成熟的原因，不允許進行此類實驗，只能通過一些模擬實驗來進行分析?，F在在臨床中，治療腫瘤患者通常都和產科專家進行合作，將剖腹產中產婦不準備保存的臍帶血用于腫瘤治療，效果很好。

為了更好地研究和利用臍帶血這份寶貴的生物資源，臍帶血造血干細胞已經有30多年拯救生命的歷史。這種細胞不僅可以通過分裂維持自身的特性和數量，又可以進一步分為其他各種組織細胞，從而在組織修復中起到積極的作用，促進機體組織和器官的損傷修復。臨床通過造血干細胞移植，治療血液系統、免疫系統、遺傳代謝及先天性疾病，如各類型白血病、多發性骨髓瘤、多發性硬化癥、類風濕性關節炎、系統性紅斑狼瘡等疾病。臍帶血造血干細胞的配型成功率較高，且濃度高、品質優良、排斥反應少，移植時感染病毒的機會也較少。

目前，為加快干細胞產業發展，應加快建設從細胞存儲、核心試劑和細胞培養基產品開發、臨床研究到實際應用全產業鏈條。打通細胞治療上下游產業鏈，形成產業閉環，實現企業與企業、企業與醫院、企業與科研機構的雙向合作，推動細胞治療快速產業化。