俄羅斯將誕生“基因編輯嬰兒”？

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俄羅斯生物學(xué)家丹尼斯·雷布里科夫已開(kāi)始對(duì)聽(tīng)力正常的女性捐贈(zèng)的卵子進(jìn)行基因編輯，以了解如何讓一些聾啞夫婦生下沒(méi)有聽(tīng)力障礙的孩子。他在10月17日發(fā)送給《自然》雜志的電子郵件中，詳細(xì)說(shuō)明了這一設(shè)想。當(dāng)時(shí)，雷布里科夫告訴《自然》雜志，將使用流行的CRISPR工具，來(lái)創(chuàng)建有HIV抗體的“基因編輯嬰兒”。

丹尼斯·雷布里科夫表示，在獲得監(jiān)管部門批準(zhǔn)之前，他不會(huì)編輯胚胎的基因。

撲朔迷離

9月，俄羅斯雜志《N+1》發(fā)表了一篇報(bào)道，以及一份雷布里科夫的電子郵件。該報(bào)道稱，一對(duì)聾啞夫婦已經(jīng)開(kāi)始接受基因編輯受精卵的測(cè)試程序。雷布里科夫的郵件則聲稱，實(shí)驗(yàn)的目的是為了更好地了解潛在有害的“脫靶”突變，這是使用CRISPR-Cas9編輯胚胎的已知挑戰(zhàn)。

雷布里科夫說(shuō)，他將很快發(fā)表卵子實(shí)驗(yàn)的結(jié)果，該實(shí)驗(yàn)還涉及測(cè)試CRISPR修復(fù)與耳聾相關(guān)的基因GJB2的能力，這種基因來(lái)自擁有這種突變的人的身體細(xì)胞。如果沒(méi)有干預(yù)措施（例如助聽(tīng)器或人工耳蝸），則具有兩個(gè)GJB2突變基因拷貝的人，將聽(tīng)不到任何聲音。雷布里科夫表示，這些實(shí)驗(yàn)結(jié)果將為臨床工作打下基礎(chǔ)。

雷布里科夫補(bǔ)充說(shuō)，他已獲得當(dāng)?shù)貙彶槲瘑T會(huì)的許可，才進(jìn)行研究。除了得到接受手術(shù)的聾啞夫妻的同意外，他還在與另外四對(duì)夫妻進(jìn)行討論。第一對(duì)夫妻雙方都有兩個(gè)突變的GJB2基因，他想要幫助這樣的夫婦擁有一個(gè)聽(tīng)力不受影響的孩子。

然而，《N+1》雜志聲稱，這對(duì)夫妻并沒(méi)有簽署同意書，且出于個(gè)人原因放棄了創(chuàng)造“基因編輯嬰兒”的想法。

雷布里科夫說(shuō)，這些只是暫時(shí)的障礙。捐獻(xiàn)卵子的婦女只是在接受人工耳蝸植入的過(guò)程中“暫時(shí)休息”了一個(gè)月。

雷布里科夫強(qiáng)調(diào)，若未經(jīng)俄羅斯聯(lián)邦衛(wèi)生部批準(zhǔn)，他就不會(huì)繼續(xù)進(jìn)行該程序。“未經(jīng)監(jiān)管機(jī)構(gòu)的許可，我絕對(duì)不會(huì)轉(zhuǎn)移經(jīng)過(guò)基因編輯的胚胎。”

備受爭(zhēng)議

衛(wèi)生部的批準(zhǔn)可能不會(huì)很快到來(lái)。俄羅斯聯(lián)邦衛(wèi)生部發(fā)表聲明說(shuō)，有關(guān)“基因編輯胎兒”的做法還為時(shí)過(guò)早。雷布里科夫說(shuō)，“很難預(yù)測(cè)”他何時(shí)會(huì)獲得許可，但他一定會(huì)在必要的安全檢查后得到批準(zhǔn)。

在計(jì)劃培育“基因編輯嬰兒”的新聞出爐后，雷布里科夫一舉成名。這則新聞?wù)痼@了國(guó)際研究人員，他們擔(dān)心雷布里科夫會(huì)跟隨中國(guó)科學(xué)家賀建奎的腳步。賀建奎去年宣布世界上第一批“基因編輯嬰兒”—一對(duì)雙胞胎女孩，其基因組因經(jīng)過(guò)編輯而備受爭(zhēng)議。

雷布里科夫計(jì)劃使用CRISPR干擾他曾經(jīng)編輯過(guò)的基因—CCR5。許多科學(xué)家說(shuō)，這種編輯帶來(lái)的好處—可能會(huì)抵抗艾滋病病毒—很難抵消基因編輯帶來(lái)的未知風(fēng)險(xiǎn)，況且，還有其他方法可以防止艾滋病病毒遺傳。

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根據(jù)雷布里科夫的最新電子郵件所示，他尚未放棄編輯CCR5基因的計(jì)劃。他已經(jīng)開(kāi)始尋找那些想要生孩子，并且對(duì)服用艾滋病藥物反應(yīng)不佳的、感染艾滋病毒的女性。雷布里科夫認(rèn)為，這類人可能是驗(yàn)證該程序的優(yōu)質(zhì)候選人，因?yàn)樗齻儗⒉《緜鞑ソo孩子的概率更高。

《N+1》雜志聲稱，這對(duì)夫妻并沒(méi)有簽署同意書。

雷布里科夫告訴《自然》雜志，他仍在尋找這樣的女人，但這樣的人很少。

國(guó)際框架

同時(shí)，雷布里科夫開(kāi)始了另一個(gè)項(xiàng)目—修復(fù)人類胚胎中的GJB2基因。

一些科學(xué)家和倫理學(xué)家也在質(zhì)疑這種方法所帶來(lái)的好處，因?yàn)槁?tīng)力損失并不是致命的疾病。CRISPR基因編輯工具的先驅(qū)、加州大學(xué)伯克利分校的生物學(xué)家詹妮弗·杜德納說(shuō)：“該項(xiàng)目是不計(jì)后果的投機(jī)項(xiàng)目，這明顯不道德，并且損害了旨在為人類提供幫助而不是傷害他們的這項(xiàng)技術(shù)的信譽(yù)。”

去年年末，賀建奎發(fā)表爆炸性言論后，世界衛(wèi)生組織（WHO）責(zé)成一個(gè)委員會(huì)，以創(chuàng)建一個(gè)國(guó)際框架來(lái)管理基因編輯的臨床使用。今年8月，世界衛(wèi)生組織委員會(huì)還啟用了一個(gè)專注于人類基因編輯的國(guó)際臨床研究注冊(cè)機(jī)構(gòu)，來(lái)監(jiān)督基因編輯這一程序。由美國(guó)國(guó)家科學(xué)院、美國(guó)國(guó)家醫(yī)學(xué)科學(xué)院和英國(guó)皇家學(xué)會(huì)成立的國(guó)際委員會(huì)，也正在準(zhǔn)備一個(gè)框架，來(lái)指導(dǎo)生殖胚系基因編輯的臨床研究，該框架預(yù)計(jì)將于2020年春季發(fā)布。委員會(huì)將在11月14日至15日舉行一次公開(kāi)會(huì)議，以收集對(duì)該框架的看法。

雷布里科夫不久前告訴彭博新聞社，他希望國(guó)際一致同意將基因編輯轉(zhuǎn)移到臨床實(shí)踐。他也對(duì)目前相關(guān)規(guī)定還不存在感到沮喪。

倫敦弗朗西斯·克里克研究所的發(fā)育生物學(xué)家、世界衛(wèi)生組織委員會(huì)成員羅賓·洛弗爾·巴杰說(shuō)，雷布里科夫應(yīng)該等到明確的框架成型之后再進(jìn)行臨床試驗(yàn)，而這需要時(shí)間。“這不是一件簡(jiǎn)單的事情，認(rèn)為我們可以在幾個(gè)月內(nèi)為一個(gè)非常復(fù)雜的科學(xué)領(lǐng)域和潛在的臨床領(lǐng)域提出全球監(jiān)管解決方案，也很荒謬。”