新藥物有望讓侏儒癥患兒長得更高

近日，澳大利亞默多克兒童研究所領(lǐng)導(dǎo)的一項(xiàng)國際臨床試驗(yàn)顯示，一種有助調(diào)節(jié)骨骼發(fā)育的藥物可顯著提高軟骨發(fā)育不全患病兒童的生長速度，有望讓他們長得更高。

軟骨發(fā)育不全是最常見的一種侏儒癥類型，由基因突變引起，患者身材矮小且骨骼生長不成比例，常伴有脊髓受壓、脊柱彎曲、弓形腿等并發(fā)癥。

研究人員介紹，軟骨發(fā)育不全由一種阻止生長的信號(hào)過度活躍引發(fā)，而藥物Vosoritide可抑制這種信號(hào)，促進(jìn)骨骼發(fā)育恢復(fù)正常。為進(jìn)一步了解這種藥物的安全性、耐受性及最佳用量，研究人員選取35名5歲至14歲的患兒，開展了臨床試驗(yàn)。

在總長超過4年的試驗(yàn)中，患兒被分成若干組，在第一年中每天接受皮下注射治療，但藥物用量有所不同。結(jié)果顯示，受試者平均生長速度提高了50%，其中接受特定劑量藥物注射的患兒生長速度最快，且在停藥后仍可持續(xù)數(shù)年。所有受試者均出現(xiàn)不良反應(yīng)。但按照研究人員的說法，藥物不良反應(yīng)大多比較“溫和”。

上述研究成果已發(fā)表在新一期美國《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上。研究人員說，希望這一研究有助改善軟骨發(fā)育不全患兒的健康狀況，增加他們的身高。目前規(guī)模更大的臨床試驗(yàn)已經(jīng)展開。